낭포성 섬유증에서 Ataluren(PTC124)의 확장 연구
2020년 10월 16일 업데이트: PTC Therapeutics
넌센스-돌연변이-매개 낭포성 섬유증 환자에서 아탈루렌(PTC124®)의 3상 확장 연구
낭포성 섬유증(CF)은 낭포성 섬유증 막횡단 전도도 조절인자(CFTR) 단백질을 만드는 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 유전 질환입니다.
넌센스(조기 정지 코돈) 돌연변이라고 하는 특정 유형의 돌연변이는 질병 환자의 약 10%에서 CF의 원인입니다.
아탈루렌은 말도 안되는 돌연변이의 영향을 극복할 수 있는 잠재력을 가진 경구 투여 연구 약물입니다.
이 연구는 부작용 및 검사실 이상에 의해 결정된 바와 같이 난센스 돌연변이 CF(nmCF)가 있는 성인 및 소아 참가자에서 아탈루렌의 장기 안전성을 평가하는 3상 연장 시험입니다.
이 연구는 또한 폐 기능, CF 폐 악화, 건강 관련 삶의 질, CF 관련 감염에 대한 항생제 사용, CF 관련 일상 생활 중단, 체중 및 CF 병태생리학의 변화를 평가할 것입니다.
이 연구의 자금 출처는 FDA OOPD입니다.
연구 개요
상세 설명
이 3상 오픈 라벨 안전성 및 효능 연구는 북미, 유럽 및 이스라엘 지역에서 수행될 예정입니다.
이 연구는 이전 ataluren의 3상 연구(PTC124-GD-009-CF [연구 009], NCT00803205)에 참여한 nmCF 참가자 최대 약 208명을 등록합니다.
참가자는 약 48주(약 1년) 동안 하루에 3회(TID)(아침, 점심, 저녁) 연구 약물을 받게 됩니다.
연구 평가는 8주마다 클리닉 방문 시 수행됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
191
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Köln, 독일
- Klinikum der Universität Köln
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama-Birmingham
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California
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Long Beach, California, 미국, 90806
- Miller Children's Hospital Long Beach
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- The Children's Hospital
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University Cystic Fibrosis Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60614
- Children's Memorial Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins Children's Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Children's Hospital Boston
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University
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New York
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New York, New York, 미국, 10011
- St. Vincent's Hospital
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Valhalla, New York, 미국, 10595
- New York Medical College
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- University of North Carolina
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- Rainbow Babies & Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- Childrens Hospital of Pittsburgh
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Brussels, 벨기에
- Hopital Erasme
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Brussels, 벨기에
- University Hospital Brussels
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Brussels, 벨기에
- Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
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Leuven, 벨기에
- University Hospital Leuven
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Stockholm, 스웨덴
- Karolinska University Hospital, Huddinge
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Madrid, 스페인
- Hospital Universitario La Paz
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Belfast, 영국
- Belfast City Hospital
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Jerusalem, 이스라엘, 91240
- Hadassah University Hospital - Mount Scopus
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Roma, 이탈리아
- Università La Sapienza
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Verona, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera di Verona
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Toronto, 캐나다
- University of Toronto
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Paris, 프랑스
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Paris, 프랑스
- Hôpital Cochin
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Toulouse, 프랑스, 31059
- Hôpital des Enfants
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 이전 3상 연구(PTC124-GD-009-CF)에서 맹검 연구 약물 치료 완료.
- 서면 동의서(해당하는 경우 부모/보호자 동의서)/동의서(만 18세 미만인 경우) 제공 능력.
- 성적으로 활동적인 참가자의 경우, 아탈루렌 투여 및 4주간의 후속 조치 기간 동안 성교를 삼가거나 장벽 또는 의학적 피임 방법을 사용하려는 의지.
- 예정된 방문, 약물 투여 계획, 연구 절차, 실험실 테스트 및 연구 제한 사항을 준수할 의지와 능력.
제외 기준:
- 연구 약물의 성분 또는 부형제에 대해 알려진 과민성(연구 기관에서 제공되는 목록).
- 현재 임신 또는 수유 중이거나 이전 3상 연구 동안 임신 또는 수유 중입니다.
- 기타 치료 임상 시험에 지속적으로 참여.
- 이전 또는 현재 진행 중인 의학적 상태(예: 수반되는 질병, 정신과적 상태, 행동 장애, 알코올 중독, 약물 남용), 병력, 신체 소견, ECG 소견 또는 조사자의 의견에 따라 환자의 안전에 악영향을 미칠 수 있는 실험실 이상 참가자가 치료 과정 또는 후속 조치를 완료할 가능성이 없거나 연구 결과 평가를 손상시킬 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아탈루렌/아탈루렌
연구 009 동안 이중 맹검 아탈루렌을 투여받은 참가자는 계속해서 공개 라벨 아탈루렌을 하루 3회 TID: 아침 식사 시 체중 10mg/kg, 점심 식사 시 10mg/kg, 점심 식사 시 20mg 저녁 식사와 함께 /kg(총 용량 40mg/kg/일), 최대 96주 동안.
참가자는 치료 후 4주 동안 추적됩니다.
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아탈루렌은 물이나 우유에 섞어 바닐라맛 분말로 제공될 예정이다.
다른 이름들:
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실험적: 위약/아탈루렌
연구 009 동안 이중 맹검 위약을 투여받은 참가자는 공개 라벨 아탈루렌 TID를 투여받습니다: 아침 식사 시 체중 10mg/kg, 점심 식사 시 10mg/kg, 저녁 식사 시 20mg/kg(총 용량 40mg/kg/kg) 일), 최대 96주 동안.
참가자는 치료 후 4주 동안 추적됩니다.
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아탈루렌은 물이나 우유에 섞어 바닐라맛 분말로 제공될 예정이다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참가자의 비율
기간: 기준선(1주차[총 연구 48주차]) 치료 후 최대 4주(100주차[총 연구주차 148주차]) 또는 조기 중단(PD)(둘 중 먼저 발생한 것)
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TEAE는 연구 약물의 첫 번째 투여로부터 연구 약물의 마지막 투여 후 6주까지 연장되는 기간 동안 발생하거나 악화된 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다.
심각한 유해 사례(SAE)는 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 유의미한 것으로 간주되는 유해 사례(AE)였습니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 사망 위험) 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형.
AE에는 SAE 및 심각하지 않은 AE가 모두 포함되었습니다.
AE 중증도는 다음과 같이 등급이 매겨졌습니다: 등급 1: 약함; 2등급: 보통; 3등급: 중증; 4등급: 생명을 위협함; 5등급: 치명적.
TEAE는 조사자의 의견에 연구 약물에 의해 유발되었을 가능성이 있거나 아마도 유발된 경우 관련이 있는 것으로 간주되었습니다.
인과관계에 관계없이 기타 심각하지 않은 AE 및 모든 SAE의 요약은 이상 반응 모듈에 있습니다.
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기준선(1주차[총 연구 48주차]) 치료 후 최대 4주(100주차[총 연구주차 148주차]) 또는 조기 중단(PD)(둘 중 먼저 발생한 것)
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모든 치료 응급 검사실 이상(TELA)이 있는 참가자 수
기간: 기준선(1주차[총 연구 48주]) 치료 후 최대 4주(100주[총 연구 148주]) 또는 PD(둘 중 먼저 발생한 것)
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TELA는 연구 약물 투여 후 시작되거나 악화된 비정상적인 실험실 값입니다.
비정상 값은 정상 범위를 벗어난 값으로 정의되었습니다.
비정상으로 간주되는 값 포함 - 간: 혈청 총 빌리루빈 ≥1.5* 정상 상한(ULN); 혈청 감마 글루타밀 전이효소 >2.5*ULN; 증가된 크레아틴 키나제 없이 >150 단위/리터(U/L)의 혈청 알라닌 아미노트랜스퍼라제 증가; -부신: 혈장 부신피질자극호르몬 >ULN(정상 코르티솔); -신장: 혈청 시스타틴 C >1.33밀리그램(mg)/L; 혈청 크레아티닌 >ULN-1.5*ULN
나이; 혈청 혈액 요소 질소 ≥1.5*ULN; 소변 단백질:크레아티닌 >0.40mg/데시리터(dL):mg/dL; 소변 단백질:삼투압 >0.30 mg/L:밀리오스몰/킬로그램; 소변 혈액 2+; - 혈청 전해질: 혈청 나트륨 >150밀리몰(mmol)/L, <130mmol/L; 혈청 칼륨 >5.5, <3.0mmol/L; 혈청 마그네슘 >1.23mmol/L, <0.5mmol/L; 총 혈청 칼슘 >2.9mmol/L, <2.0mmol/L; 혈청 인 <0.8mmol/L; 혈청 바이오카보네이트 - <16mmol/L.
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기준선(1주차[총 연구 48주]) 치료 후 최대 4주(100주[총 연구 148주]) 또는 PD(둘 중 먼저 발생한 것)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 1초간 강제 호기량(FEV1)의 예측 기능 백분율(예측 백분율)
기간: 기준선(1주차 [총 연구 48주차])
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FEV1(1초에 내쉴 수 있는 공기의 양)에 대해 동일한 연구 방문에서 얻은 키 값을 기준으로 결정된 예측 백분율을 측정하여 폐 기능을 평가하기 위해 폐활량계를 사용했습니다.
Spirometry는 American Thoracic Society (ATS) 및 European Respiratory Society (ERS)의 현재 지침을 사용하여 검증되었습니다.
기준선은 1주차 또는 연구 009e에서 공개 라벨 치료의 첫 번째 용량 이전에 예측된 FEV1 백분율의 가장 최근 값으로 정의되었습니다.
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기준선(1주차 [총 연구 48주차])
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48주 및 96주에 FEV1의 예측 백분율에서 기준선으로부터의 백분율 변화
기간: 48주(총 연구 96주), 치료 종료(EOT)(96주[총 연구 144주])
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FEV1(1초에 내쉴 수 있는 공기의 양)에 대해 동일한 연구 방문에서 얻은 키 값을 기준으로 결정된 예측 백분율을 측정하여 폐 기능을 평가하기 위해 폐활량계를 사용했습니다.
Spirometry는 American Thoracic Society (ATS) 및 European Respiratory Society (ERS)의 현재 지침을 사용하여 검증되었습니다.
FEV1의 예측 백분율의 변화 백분율은 다음과 같이 계산되었습니다: ((예측 백분율 FEV1-기준선 백분율 예측 FEV1)/기준선 백분율 예측 FEV1)*100.
기준선은 1주차 또는 연구 009e에서 공개 라벨 치료의 첫 번째 용량 이전에 예측된 FEV1 백분율의 가장 최근 값으로 정의되었습니다.
기준선에서 긍정적인 변화는 FEV1이 개선되었음을 나타냅니다.
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48주(총 연구 96주), 치료 종료(EOT)(96주[총 연구 144주])
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기준선에서 FVC(강제 폐활량)의 예측 백분율
기간: 기준선(1주차 [총 연구 48주차])
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FVC(심호흡을 한 후 내쉴 수 있는 공기의 양)에 대해 동일한 연구 방문에서 얻은 키 값을 기준으로 결정된 예측 백분율을 측정하여 폐기능을 평가하기 위해 폐활량계를 사용했습니다.
Spirometry는 ATS 및 ERS의 현재 지침을 사용하여 검증되었습니다.
기준선은 1주차 또는 연구 009e에서 공개 라벨 치료의 첫 번째 용량 이전에 예측된 FVC 백분율의 가장 최근 값으로 정의되었습니다.
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기준선(1주차 [총 연구 48주차])
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48주 및 96주에 FVC의 예측 백분율에서 기준선으로부터 백분율 변화
기간: 48주(총 연구 96주), EOT(96주[총 연구 144주])
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FVC(심호흡을 한 후 내쉴 수 있는 공기의 양)에 대해 동일한 연구 방문에서 얻은 키 값을 기준으로 결정된 예측 백분율을 측정하여 폐기능을 평가하기 위해 폐활량계를 사용했습니다.
Spirometry는 ATS 및 ERS의 현재 지침을 사용하여 검증되었습니다.
FVC의 예측된 백분율의 변화 백분율은 다음과 같이 계산되었습니다: ((퍼센트-예측된 FVC-기준선 백분율-예측된 FVC)/기준선 백분율-예측된 FVC)*100.
기준선은 1주차 또는 연구 009e에서 공개 라벨 치료의 첫 번째 용량 이전에 예측된 FVC 백분율의 가장 최근 값으로 정의되었습니다.
기준선에서 긍정적인 변화는 FVC가 개선되었음을 나타냅니다.
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48주(총 연구 96주), EOT(96주[총 연구 144주])
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기준선에서 호기의 25%와 75% 사이(FEF25-75)의 강제 호기 흐름의 퍼센트 예측
기간: 기준선(1주차 [총 연구 48주차])
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FEF25-75(호기 중간 부분 동안의 기류 속도)에 대해 동일한 연구 방문에서 얻은 키 값을 기준으로 결정된 예측 백분율을 측정하여 폐 기능을 평가하기 위해 폐활량계를 사용했습니다.
Spirometry는 ATS 및 ERS의 현재 지침을 사용하여 검증되었습니다.
기준선은 1주차 또는 연구 009e에서 공개 라벨 치료의 첫 번째 용량 이전에 예측된 FEF25-75의 가장 최근 값으로 정의되었습니다.
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기준선(1주차 [총 연구 48주차])
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48주 및 96주에 FEF25-75의 예측 백분율의 기준선으로부터 백분율 변화
기간: 48주(총 연구 96주), EOT(96주[총 연구 144주])
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FEF25-75(호기 중간 부분 동안의 기류 속도)에 대해 동일한 연구 방문에서 얻은 키 값을 기준으로 결정된 예측 백분율을 측정하여 폐 기능을 평가하기 위해 폐활량계를 사용했습니다.
Spirometry는 ATS 및 ERS의 현재 지침을 사용하여 검증되었습니다.
FEF25-75의 예측 백분율의 변화 백분율은 다음과 같이 계산되었습니다: ((예측 백분율 FEF25-75-기준 백분율 예측 FEF25-75)/기준 백분율 예측 FEF25-75)*100.
기준선은 1주차 또는 연구 009e에서 공개 라벨 치료의 첫 번째 용량 이전에 예측된 FEF25-75의 가장 최근 값으로 정의되었습니다.
베이스라인에서 긍정적인 변화는 FEF25-75가 개선되었음을 나타냅니다.
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48주(총 연구 96주), EOT(96주[총 연구 144주])
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수정된 Fuch의 기준에 의해 정의된 폐 악화가 있는 참가자 수
기간: 기준선(1주차 [총 연구주 48주]) 최대 48주차 및 EOT(96주차)(총 연구주 96주 및 144주)
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각 사건에 대한 다양한 징후, 증상 및 영향에 대한 데이터를 수집한 호흡기 사건 양식(REF)은 참가자가 호흡기 사건에 대해 알렸을 때 조사자가 작성했습니다.
폐 악화는 악화를 정맥내(IV) 항생제를 사용하거나 사용하지 않는 다음 12가지 증상 중 임의의 4가지에 대해 비경구적 항생제 치료가 필요한 호흡기 사건으로 정의하는 수정된 Fuchs 기준을 사용하여 평가했습니다. 가래의 변화; 신규 또는 증가된 객혈; 기침 증가; 호흡 곤란 증가; 피로; 온도 >38°C; 신경성 식욕 부진증; 부비동 통증; 부비동 분비물의 변화; 흉부 신체 검사의 변화; 또는 이전에 기록된 값에서 10% 이상의 폐 기능 감소; 또는 폐 기능을 나타내는 방사선학적 변화.
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기준선(1주차 [총 연구주 48주]) 최대 48주차 및 EOT(96주차)(총 연구주 96주 및 144주)
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48주 동안 수정된 Fuch의 기준에 의해 정의된 폐 악화율
기간: 기준선(1주차[총 연구주 48주])부터 48주차까지(총 연구주 96주)
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각 사건에 대한 다양한 징후, 증상 및 효과에 대한 데이터를 수집한 REF는 참가자가 호흡 사건에 대해 알렸을 때 조사자가 완료했습니다.
폐 기능은 수정된 Fuchs' 기준을 사용하여 평가되었으며, 악화는 IV 항생제 치료를 받거나 받지 않은 다음 12가지 증상 중 4가지에 대해 비경구적 항생제 치료가 필요한 호흡기 사건으로 정의합니다. 가래의 변화; 신규 또는 증가된 객혈; 기침 증가; 호흡 곤란 증가; 피로; 온도 >38°C; 신경성 식욕 부진증; 부비동 통증; 부비동 분비물의 변화; 흉부 신체 검사의 변화; 이전에 기록된 값에서 10% 이상의 폐 기능 감소; 또는 폐 기능을 나타내는 방사선학적 변화.
48주 악화율은 각 48주 기간 동안 각 팔의 주간 악화율을 더하고 합계를 48로 나누어 결정했습니다.
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기준선(1주차[총 연구주 48주])부터 48주차까지(총 연구주 96주)
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수정된 Fuch의 기준에 의해 정의된 폐 악화 기간
기간: 43주차 ~ 48주차 및 91주차 ~ 96주차(총 연구 91주차 ~ 96주차 및 139주차 ~ 144주차)
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각 사건에 대한 다양한 징후, 증상 및 효과에 대한 데이터를 수집한 REF는 참가자가 호흡 사건에 대해 알렸을 때 조사자가 완료했습니다.
폐 기능은 수정된 Fuchs' 기준을 사용하여 평가되었으며, 악화는 IV 항생제 치료를 받거나 받지 않은 다음 12가지 증상 중 4가지에 대해 비경구적 항생제 치료가 필요한 호흡기 사건으로 정의합니다. 가래의 변화; 신규 또는 증가된 객혈; 기침 증가; 호흡 곤란 증가; 피로; 온도 >38°C; 신경성 식욕 부진증; 부비동 통증; 부비동 분비물의 변화; 흉부 신체 검사의 변화; 이전에 기록된 값에서 10% 이상의 폐 기능 감소; 또는 폐 기능을 나타내는 방사선학적 변화.
5주 간격의 기간이 표시됩니다.
지속 기간은 다음과 같이 계산되었습니다: 안정 상태로 복귀하는 예상 날짜(조사자가 결정함) - 증상 시작의 예상 날짜.
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43주차 ~ 48주차 및 91주차 ~ 96주차(총 연구 91주차 ~ 96주차 및 139주차 ~ 144주차)
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수정된 Fuch의 기준에 의해 정의된 중증 폐 악화가 있는 참여자 수
기간: 43주차 ~ 48주차 및 91주차 ~ 96주차(총 연구 91주차 ~ 96주차 및 139주차 ~ 144주차)
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각 사건에 대한 다양한 징후, 증상 및 효과에 대한 데이터를 수집한 REF는 참가자가 호흡 사건에 대해 알렸을 때 조사자가 완료했습니다.
폐 기능은 수정된 Fuchs' 기준을 사용하여 평가되었으며, 악화는 IV 항생제 치료를 받거나 받지 않은 다음 12가지 증상 중 4가지에 대해 비경구적 항생제 치료가 필요한 호흡기 사건으로 정의합니다. 가래의 변화; 신규 또는 증가된 객혈; 기침 증가; 호흡 곤란 증가; 피로; 온도 >38°C; 신경성 식욕 부진증; 부비동 통증; 부비동 분비물의 변화; 흉부 신체 검사의 변화; 이전에 기록된 값에서 10% 이상의 폐 기능 감소; 또는 폐 기능을 나타내는 방사선학적 변화.
5주 간격에 걸친 폐 악화의 중증도가 제시됩니다.
폐 악화의 중증도는 경증, 중등도 또는 중증으로 등급이 매겨졌습니다.
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43주차 ~ 48주차 및 91주차 ~ 96주차(총 연구 91주차 ~ 96주차 및 139주차 ~ 144주차)
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48주차와 96주차에 낭포성 섬유증(CF) 설문지 수정(CFQ-R)의 호흡기 영역 점수에 대한 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선(1주차[총 연구 48주]), 48주차(총 연구 96주차), EOT(96주차[총 연구 144주차])
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CFQ-R은 신체기능, 역할기능, 활력, 건강지각, 정서기능, 사회적 기능의 일반 척도와 호흡기 및 소화기 증상, 신체 이미지, 섭식 장애, 치료의 CF 특정 척도를 포함한 44개 항목으로 구성되어 있습니다. 부담.
질문은 1에서 4까지의 척도로 점수가 매겨지며 점수가 높을수록 삶의 질(QOL)이 더 나은 것을 나타냅니다.
일부 질문의 경우 척도가 역전되어 1이 더 나은 QOL을 나타냅니다.
도메인 점수는 0-100 척도로 선형 변환되었으므로 점수가 높을수록 QOL이 우수함을 나타냅니다.
도메인 점수는 다음 공식을 사용하여 계산되었습니다. 100 * (응답 합계 - 가능한 최소 합계)/(최대 가능한 합계 - 가능한 최소 합계).
가능한 최소 합계 = 질문 수 * 1; 가능한 최대값 = 질문 수 * 4. 기준선은 1주차였습니다.
기준선에서 음수로 변경되면 상태가 악화되었음을 나타냅니다.
참가자는 연구 중에 연령대를 전환했을 수 있습니다.
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기준선(1주차[총 연구 48주]), 48주차(총 연구 96주차), EOT(96주차[총 연구 144주차])
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연구 약물 준수율
기간: 기준선(1주차[총 연구주 48])부터 EOT(96주차[총 연구주 144주])까지
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순응도는 실제 투여한 횟수를 계획된 투여 횟수로 나눈 값 * 100으로 정의하였다.
참가자 보고 데이터는 참가자 또는 간병인이 작성한 참가자의 준수 로그에서 얻었습니다.
참가자 또는 간병인은 복용한 복용량을 보고했습니다.
약물 책임에 의한 순응도는 사용 및 미사용 연구 약물 향낭을 세어 결정했습니다.
모든 계산은 첫 번째 투여일부터 마지막 투여일까지의 기록을 기반으로 했습니다.
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기준선(1주차[총 연구주 48])부터 EOT(96주차[총 연구주 144주])까지
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아탈루렌의 투여 전 농도
기간: 1주, 16주, 32주, 48주, 64주, 80주 및 EOT(96주)에 투약 전(각각 총 연구 주 48, 64, 80 96, 112, 128 및 144주)
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아탈루렌의 첫 번째 일일 용량(아침 식사와 함께 복용)을 투여하기 직전에 혈액 샘플을 채취했습니다.
가능할 때마다 사전 투여 샘플은 연구 아탈루렌 투여 후 15분 이내에 얻어야 했습니다.
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1주, 16주, 32주, 48주, 64주, 80주 및 EOT(96주)에 투약 전(각각 총 연구 주 48, 64, 80 96, 112, 128 및 144주)
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폐 증상에 대한 개입이 필요한 참가자 수
기간: 기준선(1주차[총 연구주 48])부터 EOT(96주차[총 연구주 144주])까지
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치료 중 악화와 유사한 에피소드로 인한 경우 입원 또는 경구, 흡입 또는 IV 항생제 사용을 포함한 모든 중재가 문서화되었습니다.
인과관계에 관계없이 기타 심각하지 않은 AE 및 모든 SAE의 요약은 이상 반응 모듈에 있습니다.
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기준선(1주차[총 연구주 48])부터 EOT(96주차[총 연구주 144주])까지
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폐증상으로 일상생활에 지장이 있는 참여자 수
기간: 기준선(1주차[총 연구주 48])부터 EOT(96주차[총 연구주 144주])까지
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치료 중 참가자들은 폐 증상으로 인해 학교나 직장을 결석한 경우를 보고했습니다.
인과관계에 관계없이 기타 심각하지 않은 AE 및 모든 SAE의 요약은 이상 반응 모듈에 있습니다.
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기준선(1주차[총 연구주 48])부터 EOT(96주차[총 연구주 144주])까지
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폐 증상으로 인한 일상생활 활동 중단 기간
기간: 기준선(1주차[총 연구주 48])부터 EOT(96주차[총 연구주 144주])까지
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치료 중 참가자들은 폐 증상으로 인해 학교나 직장을 결석한 경우를 보고했습니다.
사건 날짜가 1일(기준선) 날짜 이전인 경우, 연구일 = 사건 날짜 - 최초 투여 날짜.
이벤트 날짜가 1일차 날짜 또는 그 이후인 경우 연구일 = 이벤트 날짜 - 첫 번째 투여 날짜 + 1입니다.
기간 = 안정적인 날짜로 돌아가기 - 시작 날짜.
참가자가 연구에서 중단되었을 때 진행 중인 호흡 사건이 있는 참가자는 평가할 수 없는 것으로 간주되었습니다.
인과관계에 관계없이 기타 심각하지 않은 AE 및 모든 SAE의 요약은 이상 반응 모듈에 있습니다.
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기준선(1주차[총 연구주 48])부터 EOT(96주차[총 연구주 144주])까지
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48주 및 96주에 체중의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선(1주차[총 연구 48주]), 48주차(총 연구 96주차), EOT(96주차[총 연구 144주차])
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참가자의 체중을 측정하고 기준선에서 체중을 기록하고 치료 기간 동안 매 8주마다 체중을 기록했습니다.
기준선은 1주였습니다.
기준선에서 긍정적인 변화는 가중치가 증가했음을 나타냅니다.
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기준선(1주차[총 연구 48주]), 48주차(총 연구 96주차), EOT(96주차[총 연구 144주차])
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48주 및 96주에 체질량 지수(BMI) 기준선에서 변경
기간: 기준선(1주차[총 연구 48주]), 48주차(총 연구 96주차), EOT(96주차[총 연구 144주차])
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참가자의 체중을 측정하고 체중과 신장을 방문할 때마다 기록했습니다.
BMI는 참가자의 체중을 키로 나누어 결정했습니다.
기준선은 1주였습니다.
기준선에서 긍정적인 변화는 BMI가 증가했음을 나타냅니다.
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기준선(1주차[총 연구 48주]), 48주차(총 연구 96주차), EOT(96주차[총 연구 144주차])
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48주차 및 96주차의 총 폐 컴퓨터 단층촬영(CT) 점수
기간: 48주(총 연구 96주) 및 EOT(96주[총 연구 144주])
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비조영 나선형 CT를 사용하여 폐를 촬영했습니다.
CT 스캔의 투여는 연구 009의 결과에 기초하여 모든 조사자에게 전송된 메모를 통해 이 연구에 대해 중단되었으며, 이 탐색적 종점은 48주 연구 기간 동안 위약과 활성 치료를 구별하지 못한 것으로 나타났습니다.
따라서 이 결과 측정은 이차 결과 측정으로 연구에서 제거되었으며 이 연구를 위해 시행된 CT 스캔은 이 결과 측정에 대해 검토 또는 분석되지 않았습니다.
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48주(총 연구 96주) 및 EOT(96주[총 연구 144주])
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48주에 비강 상피 전위차(TEPD)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선(1주차 [총 연구주 48주]) 및 48주차(총 연구주 96주)
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TEPD는 표준화된 장비, 기술 및 솔루션을 사용하여 각 콧구멍에서 평가되었습니다.
비강 TEPD 추적의 수집은 연구 009의 결과에 기초하여 모든 조사자에게 전송된 메모를 통해 이 연구에 대해 중단되었으며, 이는 이 바이오마커가 48주 연구 기간 동안 위약과 활성 치료를 구별하는 데 실패했음을 보여주었습니다.
따라서 이 결과 측정은 이차 결과 측정으로 연구에서 제거되었으며 비강 TEPD 추적은 이 결과 측정에 대해 검토 또는 분석되지 않았습니다.
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기준선(1주차 [총 연구주 48주]) 및 48주차(총 연구주 96주)
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48주차에 땀 염화물 농도의 기준치로부터의 변화
기간: 기준선(1주차[총 연구주 48주]), 48주차(총 연구주 96주)
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필로카르핀 이온영동법을 사용하여 각 팔에서 땀을 채취했습니다.
땀의 염화물 농도는 표준 실험실 방법을 사용하여 각 팔에 대해 정량화되었습니다.
땀 수집 시간이 ≤35분인 경우 테스트가 유효한 것으로 간주되었습니다. 분석을 위해 충분한 양(≥15uL)을 얻기 위해 추가 시간이 필요한 경우 수집 시간이 더 긴 테스트도 유효한 것으로 간주되었습니다.
분석을 위해 각 부문의 값 평균을 계산했습니다.
평가가 유효하거나 1개 부문에서만 사용 가능한 경우 이 값은 두 부문의 평균인 것처럼 사용되었습니다.
사용된 방법은 Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics - Therapeutic Development Network의 지침과 일치했습니다.
기준선은 연구 009e에서 치료 전 땀 염화물의 가장 최근 값이었습니다.
기준선에서 긍정적인 변화는 땀 염화물 농도가 증가했음을 나타냅니다.
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기준선(1주차[총 연구주 48주]), 48주차(총 연구주 96주)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Temitayo Ajayi, MD, PTC Therapeutics, Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2010년 8월 12일
기본 완료 (실제)
2013년 12월 2일
연구 완료 (실제)
2013년 12월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 6월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 6월 8일
처음 게시됨 (추정)
2010년 6월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 10월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 10월 16일
마지막으로 확인됨
2020년 10월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .