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Estudio de Extensión de Atalureno (PTC124) en Fibrosis Quística

16 de octubre de 2020 actualizado por: PTC Therapeutics

Un estudio de extensión de fase 3 de atalureno (PTC124®) en sujetos con fibrosis quística mediada por mutaciones sin sentido

La fibrosis quística (FQ) es un trastorno genético causado por una mutación en el gen que produce la proteína reguladora de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). Un tipo específico de mutación llamada mutación sin sentido (codón de terminación prematuro) es la causa de la FQ en aproximadamente el 10 % de los pacientes con la enfermedad. Ataluren es un fármaco en investigación administrado por vía oral que tiene el potencial de superar los efectos de la mutación sin sentido. Este estudio es un ensayo de extensión de Fase 3 que evaluará la seguridad a largo plazo de atalureno en participantes adultos y pediátricos con mutación sin sentido FQ (nmCF), según lo determinen los eventos adversos y las anomalías de laboratorio. El estudio también evaluará los cambios en la función pulmonar, las exacerbaciones pulmonares de la FQ, la calidad de vida relacionada con la salud, el uso de antibióticos para las infecciones relacionadas con la FQ, las alteraciones de la vida diaria relacionadas con la FQ, el peso corporal y la fisiopatología de la FQ. La fuente de financiación de este estudio es FDA OOPD.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio de seguridad y eficacia de fase 3, abierto, se realizará en sitios de América del Norte, Europa e Israel. El estudio inscribirá hasta aproximadamente 208 participantes con nmCF que participaron en un estudio previo de Fase 3 de ataluren (PTC124-GD-009-CF [Estudio 009], NCT00803205). Los participantes recibirán el fármaco del estudio 3 veces al día (TID) (en el desayuno, el almuerzo y la cena) durante aproximadamente 48 semanas (aproximadamente 1 año). Las evaluaciones del estudio se realizarán en visitas clínicas cada 8 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

191

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Köln, Alemania
        • Klinikum der Universität Köln
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Hôpital Erasme
      • Brussels, Bélgica
        • University Hospital Brussels
      • Brussels, Bélgica
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Leuven, Bélgica
        • University Hospital Leuven
  • Canadá
      • Toronto, Canadá
        • University of Toronto
  • España
      • Madrid, España
        • Hospital Universitario La Paz
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama-Birmingham
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • The Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University Cystic Fibrosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Children's Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10011
        • St. Vincent's Hospital
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies & Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Childrens Hospital of Pittsburgh
  • Francia
      • Paris, Francia
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Paris, Francia
        • Hôpital Cochin
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Hôpital des Enfants
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah University Hospital - Mount Scopus
  • Italia
      • Roma, Italia
        • Università La Sapienza
      • Verona, Italia
        • Azienda Ospedaliera di Verona
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido
        • Belfast City Hospital
  • Suecia
      • Stockholm, Suecia
        • Karolinska University Hospital, Huddinge

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Finalización del tratamiento farmacológico del estudio ciego en el estudio de fase 3 anterior (PTC124-GD-009-CF).
  • Capacidad para proporcionar un consentimiento informado por escrito (consentimiento de los padres/tutores, si corresponde)/asentimiento (si tiene menos de 18 años).
  • En participantes sexualmente activas, voluntad de abstenerse de tener relaciones sexuales o emplear un método anticonceptivo médico o de barrera durante la administración de ataluren y el período de seguimiento de 4 semanas.
  • Voluntad y capacidad para cumplir con las visitas programadas, el plan de administración de medicamentos, los procedimientos del estudio, las pruebas de laboratorio y las restricciones del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los ingredientes o excipientes del fármaco del estudio (lista proporcionada en los centros del estudio).
  • Embarazo o lactancia actual, o embarazo o lactancia durante el estudio de fase 3 anterior.
  • Participación en curso en cualquier otro ensayo clínico terapéutico.
  • Condición médica previa o en curso (por ejemplo, enfermedad concomitante, condición psiquiátrica, trastorno del comportamiento, alcoholismo, abuso de drogas), historial médico, hallazgos físicos, hallazgos de ECG o anormalidad de laboratorio que, en opinión del Investigador, podría afectar negativamente la seguridad del participante, hace que sea poco probable que se complete el curso del tratamiento o el seguimiento, o podría afectar la evaluación de los resultados del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Atalureno/Atalureno
Los participantes que recibieron atalureno doble ciego durante el Estudio 009 continuarán recibiendo atalureno de etiqueta abierta 3 veces al día TID: 10 miligramos (mg)/kilogramo (kg) de peso corporal con el desayuno, 10 mg/kg con el almuerzo y 20 mg /kg con la cena (dosis total 40 mg/kg/día), hasta por 96 semanas. Los participantes serán seguidos durante 4 semanas después del tratamiento.
Droga: Ataluren
Ataluren se proporcionará en forma de polvo con sabor a vainilla para mezclar con agua o leche.
Otros nombres:
  • PTC124
Experimental: Placebo/Ataluren
Los participantes que recibieron placebo doble ciego durante el Estudio 009 recibirán atalureno TID de etiqueta abierta: 10 mg/kg de peso corporal con el desayuno, 10 mg/kg con el almuerzo y 20 mg/kg con la cena (dosis total 40 mg/kg/ día), hasta por 96 semanas. Los participantes serán seguidos durante 4 semanas después del tratamiento.
Droga: Ataluren
Ataluren se proporcionará en forma de polvo con sabor a vainilla para mezclar con agua o leche.
Otros nombres:
  • PTC124

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1 [Semana total del estudio 48]) hasta 4 semanas posteriores al tratamiento (Semana 100 [Semana total del estudio 148]) o Interrupción prematura (PD) (lo que ocurra primero)
Un TEAE fue cualquier evento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal que ocurrió o empeoró en el período que se extiende desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 6 semanas después de la última dosis del fármaco del estudio. Un evento adverso grave (SAE) fue un evento adverso (AE) que resultó en cualquiera de los siguientes resultados o se consideró significativo por cualquier otro motivo: muerte; hospitalización inicial o prolongada como paciente hospitalizado; experiencia que amenaza la vida (riesgo inmediato de morir); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; Anomalía congenital. Los EA incluyeron SAE y EA no graves. La gravedad del EA se calificó de la siguiente manera: Grado 1: leve; Grado 2: moderado; Grado 3: grave; Grado 4: potencialmente mortal; Grado 5: mortal. Se consideró que un TEAE estaba relacionado si, en opinión del investigador, era posible o probablemente causado por el fármaco del estudio. En el módulo Eventos adversos se encuentra un resumen de otros EA no graves y todos los SAE, independientemente de la causalidad.
Línea de base (Semana 1 [Semana total del estudio 48]) hasta 4 semanas posteriores al tratamiento (Semana 100 [Semana total del estudio 148]) o Interrupción prematura (PD) (lo que ocurra primero)
Número de participantes con cualquier anormalidad de laboratorio emergente del tratamiento (TELA)
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1 [Semana total del estudio 48]) hasta 4 semanas posteriores al tratamiento (Semana 100 [Semana total del estudio 148]) o DP (lo que ocurra primero)
Un TELA es cualquier valor de laboratorio anormal que comenzó o empeoró después de la administración del fármaco del estudio. Los valores anormales se definieron como valores fuera del rango normal. Los valores considerados anormales incluyeron -Hepático: Bilirrubina sérica total ≥1,5*límite superior de la normalidad (ULN); gamma glutamil transferasa sérica > 2,5 x LSN; aumento de la alanina aminotransferasa sérica de >150 unidades/litro (U/L) sin aumento de la creatina cinasa; -Suprarrenal: hormona adrenocorticotrópica plasmática >LSN (cortisol normal); -Renal: cistatina C sérica >1,33 miligramos (mg)/L; creatinina sérica >LSN-1,5*LSN por edad; nitrógeno ureico en sangre sérica ≥1,5*LSN; proteína en orina:creatinina >0,40 mg/decilitro (dL):mg/dL; proteína en orina: osmolalidad > 0,30 mg/L: miliosmoles/kilogramo; orina sangre 2+; - Electrolitos séricos: sodio sérico >150 milimoles (mmol)/L, <130 mmol/L; potasio sérico >5.5, <3.0 mmol/L; magnesio sérico >1,23 mmol/l, <0,5 mmol/l; calcio sérico total >2,9 mmol/L, <2,0 mmol/L; fósforo sérico <0,8 mmol/L; biocarbonato sérico- <16 mmol/L.
Línea de base (Semana 1 [Semana total del estudio 48]) hasta 4 semanas posteriores al tratamiento (Semana 100 [Semana total del estudio 148]) o DP (lo que ocurra primero)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de función prevista (porcentaje previsto) del volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) al inicio
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1 [Semana total del estudio 48])
Se utilizó la espirometría para evaluar la función pulmonar midiendo el porcentaje previsto, que se determinó sobre la base del valor de altura obtenido en la misma visita de estudio, para FEV1 (la cantidad de aire que se puede exhalar en 1 segundo). La espirometría se validó utilizando las directrices actuales de la American Thoracic Society (ATS) y la European Respiratory Society (ERS). El valor inicial se definió como la Semana 1 o el valor más reciente del VEF1 porcentual previsto antes de la primera dosis del tratamiento abierto en el Estudio 009e.
Línea de base (Semana 1 [Semana total del estudio 48])
Cambio porcentual desde el inicio en el porcentaje previsto de FEV1 en las semanas 48 y 96
Periodo de tiempo: Semana 48 (Semana total del estudio 96), Fin del tratamiento (EOT) (Semana 96 [Semana total del estudio 144])
Se utilizó la espirometría para evaluar la función pulmonar midiendo el porcentaje previsto, que se determinó sobre la base del valor de altura obtenido en la misma visita de estudio, para FEV1 (la cantidad de aire que se puede exhalar en 1 segundo). La espirometría se validó utilizando las directrices actuales de la American Thoracic Society (ATS) y la European Respiratory Society (ERS). El porcentaje de cambio en el porcentaje previsto de FEV1 se calculó de la siguiente manera: ((porcentaje de FEV1 previsto - FEV1 porcentual previsto inicial)/FEV1 porcentual previsto inicial)*100. El valor inicial se definió como la Semana 1 o el valor más reciente del VEF1 porcentual previsto antes de la primera dosis del tratamiento abierto en el Estudio 009e. Un cambio positivo con respecto al valor inicial indica que el FEV1 mejoró.
Semana 48 (Semana total del estudio 96), Fin del tratamiento (EOT) (Semana 96 [Semana total del estudio 144])
Porcentaje previsto de capacidad vital forzada (FVC) al inicio
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1 [Semana total del estudio 48])
Se utilizó la espirometría para evaluar la función pulmonar midiendo el porcentaje predicho, que se determinó sobre la base del valor de altura obtenido en la misma visita de estudio, para FVC (la cantidad de aire que se puede exhalar después de una respiración profunda). La espirometría se validó utilizando las directrices actuales de la ATS y la ERS. El valor inicial se definió como la Semana 1 o el valor más reciente de la FVC porcentual prevista antes de la primera dosis del tratamiento abierto en el Estudio 009e.
Línea de base (Semana 1 [Semana total del estudio 48])
Cambio porcentual desde el inicio en el porcentaje previsto de FVC en las semanas 48 y 96
Periodo de tiempo: Semana 48 (Semana de estudio total 96), EOT (Semana 96 [Semana de estudio total 144])
Se utilizó la espirometría para evaluar la función pulmonar midiendo el porcentaje predicho, que se determinó sobre la base del valor de altura obtenido en la misma visita de estudio, para FVC (la cantidad de aire que se puede exhalar después de una respiración profunda). La espirometría se validó utilizando las directrices actuales de la ATS y la ERS. El porcentaje de cambio en el porcentaje predicho de FVC se calculó de la siguiente manera: ((porcentaje de FVC predicho-FVC porcentual predicho de referencia)/FVC porcentual predicho de referencia)*100. El valor inicial se definió como la Semana 1 o el valor más reciente de la FVC porcentual prevista antes de la primera dosis del tratamiento abierto en el Estudio 009e. Un cambio positivo desde la línea de base indica que FVC mejoró.
Semana 48 (Semana de estudio total 96), EOT (Semana 96 [Semana de estudio total 144])
Porcentaje previsto de flujo espiratorio forzado entre el 25 % y el 75 % de la espiración (FEF25-75) al inicio
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1 [Semana total del estudio 48])
Se utilizó la espirometría para evaluar la función pulmonar midiendo el porcentaje previsto, que se determinó sobre la base del valor de altura obtenido en la misma visita de estudio, para FEF25-75 (tasa de flujo de aire durante la parte media de una exhalación). La espirometría se validó utilizando las directrices actuales de la ATS y la ERS. El valor inicial se definió como la Semana 1 o el valor más reciente del FEF25-75 porcentual previsto antes de la primera dosis del tratamiento abierto en el Estudio 009e.
Línea de base (Semana 1 [Semana total del estudio 48])
Cambio porcentual desde el inicio en el porcentaje previsto de FEF25-75 en las semanas 48 y 96
Periodo de tiempo: Semana 48 (Semana de estudio total 96), EOT (Semana 96 [Semana de estudio total 144])
Se utilizó la espirometría para evaluar la función pulmonar midiendo el porcentaje previsto, que se determinó sobre la base del valor de altura obtenido en la misma visita de estudio, para FEF25-75 (tasa de flujo de aire durante la parte media de una exhalación). La espirometría se validó utilizando las directrices actuales de la ATS y la ERS. El porcentaje de cambio en el porcentaje previsto de FEF25-75 se calculó de la siguiente manera: ((porcentaje de FEF25-75 previsto-FEF25-75 porcentual previsto de referencia)/FEF25-75 porcentual previsto de referencia)*100. El valor inicial se definió como la Semana 1 o el valor más reciente del FEF25-75 porcentual previsto antes de la primera dosis del tratamiento abierto en el Estudio 009e. Un cambio positivo desde la línea de base indica que FEF25-75 mejoró.
Semana 48 (Semana de estudio total 96), EOT (Semana 96 [Semana de estudio total 144])
Número de participantes con exacerbaciones pulmonares definidas por los criterios de Fuch modificados
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1 [Semana de estudio total 48]) hasta Semana 48 y EOT (Semana 96) (Semanas de estudio total 96 y 144)
El investigador completó un formulario de evento respiratorio (REF), que recopiló datos sobre varios signos, síntomas y efectos para cada evento, cuando el participante le informó de un evento respiratorio. Las exacerbaciones pulmonares se evaluaron mediante el uso de los criterios modificados de Fuchs, que definen una exacerbación como un evento respiratorio que requiere tratamiento con antibióticos parenterales para cualquiera de los 4 de los siguientes 12 síntomas con o sin antibióticos intravenosos (IV): cambio en el esputo; hemoptisis nueva o aumentada; aumento de la tos; aumento de la disnea; fatiga; temperatura >38°C; anorexia; dolor de sinusitis; cambio en la secreción sinusal; cambio en el examen físico del tórax; o disminución de la función pulmonar en un 10% o más de un valor previamente registrado; o cambios radiográficos indicativos de función pulmonar.
Línea de base (Semana 1 [Semana de estudio total 48]) hasta Semana 48 y EOT (Semana 96) (Semanas de estudio total 96 y 144)
Tasa de exacerbaciones pulmonares definidas por los criterios de Fuch modificados durante 48 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1 [Semana de estudio total 48]) hasta Semana 48 (Semana de estudio total 96)
El investigador completó un REF, que recopiló datos sobre varios signos, síntomas y efectos para cada evento, cuando el participante informó de un evento respiratorio. La función pulmonar se evaluó utilizando los criterios de Fuchs modificados, que definen una exacerbación como un evento respiratorio que requiere tratamiento con antibióticos parenterales para cualquiera de los 4 de los siguientes 12 síntomas con o sin tratamiento con antibióticos IV: cambio en el esputo; hemoptisis nueva o aumentada; aumento de la tos; aumento de la disnea; fatiga; temperatura >38°C; anorexia; dolor de sinusitis; cambio en la secreción sinusal; cambio en el examen físico del tórax; disminución de la función pulmonar en un 10% o más de un valor previamente registrado; o cambios radiográficos indicativos de función pulmonar. La tasa de exacerbación de 48 semanas se determinó sumando las tasas semanales de cada brazo para cada período de 48 semanas y dividiendo la suma por 48.
Línea de base (Semana 1 [Semana de estudio total 48]) hasta Semana 48 (Semana de estudio total 96)
Duración de las exacerbaciones pulmonares definidas por los criterios de Fuch modificados
Periodo de tiempo: Semanas 43 a 48 y Semanas 91 a 96 (Total de Semanas de Estudio 91 a 96 y Semanas 139 a 144)
El investigador completó un REF, que recopiló datos sobre varios signos, síntomas y efectos para cada evento, cuando el participante informó de un evento respiratorio. La función pulmonar se evaluó utilizando los criterios de Fuchs modificados, que definen una exacerbación como un evento respiratorio que requiere tratamiento con antibióticos parenterales para cualquiera de los 4 de los siguientes 12 síntomas con o sin tratamiento con antibióticos IV: cambio en el esputo; hemoptisis nueva o aumentada; aumento de la tos; aumento de la disnea; fatiga; temperatura >38°C; anorexia; dolor de sinusitis; cambio en la secreción sinusal; cambio en el examen físico del tórax; disminución de la función pulmonar en un 10% o más de un valor previamente registrado; o cambios radiográficos indicativos de función pulmonar. Se presenta la duración en un intervalo de 5 semanas. La duración se calculó de la siguiente manera: fecha estimada de regreso a un estado estable (según lo determinado por el investigador) - fecha estimada de inicio de los síntomas.
Semanas 43 a 48 y Semanas 91 a 96 (Total de Semanas de Estudio 91 a 96 y Semanas 139 a 144)
Número de participantes con exacerbaciones pulmonares graves definidas por los criterios de Fuch modificados
Periodo de tiempo: Semanas 43 a 48 y Semanas 91 a 96 (Total de Semanas de Estudio 91 a 96 y Semanas 139 a 144)
El investigador completó un REF, que recopiló datos sobre varios signos, síntomas y efectos para cada evento, cuando el participante informó de un evento respiratorio. La función pulmonar se evaluó utilizando los criterios de Fuchs modificados, que definen una exacerbación como un evento respiratorio que requiere tratamiento con antibióticos parenterales para cualquiera de los 4 de los siguientes 12 síntomas con o sin tratamiento con antibióticos IV: cambio en el esputo; hemoptisis nueva o aumentada; aumento de la tos; aumento de la disnea; fatiga; temperatura >38°C; anorexia; dolor de sinusitis; cambio en la secreción sinusal; cambio en el examen físico del tórax; disminución de la función pulmonar en un 10% o más de un valor previamente registrado; o cambios radiográficos indicativos de función pulmonar. Se presenta la gravedad de las exacerbaciones pulmonares durante un intervalo de 5 semanas. La gravedad de las exacerbaciones pulmonares se clasificó como leve, moderada o grave.
Semanas 43 a 48 y Semanas 91 a 96 (Total de Semanas de Estudio 91 a 96 y Semanas 139 a 144)
Cambio desde el inicio para la puntuación del dominio respiratorio del Cuestionario revisado de fibrosis quística (CF) (CFQ-R) en las semanas 48 y 96
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1 [Semana de estudio total 48]), Semana 48 (Semana de estudio total 96), EOT (Semana 96 [Semana de estudio total 144])
El CFQ-R consta de 44 ítems, que incluyen escalas genéricas de funcionamiento físico, funcionamiento de roles, vitalidad, percepciones de salud, funcionamiento emocional y funcionamiento social, y escalas específicas de FQ de síntomas respiratorios y digestivos, imagen corporal, trastornos alimentarios y tratamiento. carga. Las preguntas se califican en una escala del 1 al 4, donde las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida (QOL). Para algunas preguntas, la escala se invirtió, de modo que 1 indicaba una mejor calidad de vida. Las puntuaciones de los dominios se transformaron linealmente a una escala de 0 a 100, de modo que las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida. Las puntuaciones de dominio se calcularon utilizando la siguiente fórmula: 100 * (suma de respuestas - suma mínima posible)/ (suma máxima posible - suma mínima posible). La suma mínima posible = número de preguntas * 1; el máximo posible = el número de preguntas * 4. La línea de base fue la semana 1. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica que la salud ha empeorado. Los participantes pueden haber cambiado de grupo de edad durante el estudio.
Línea de base (Semana 1 [Semana de estudio total 48]), Semana 48 (Semana de estudio total 96), EOT (Semana 96 [Semana de estudio total 144])
Tasa de cumplimiento del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1 [Semana de estudio total 48]) hasta EOT (Semana 96 [Semana de estudio total 144])
La tasa de cumplimiento se definió como el número de dosis reales tomadas dividido por el número de dosis planificadas * 100. Los datos informados por el participante se obtuvieron del registro de cumplimiento del participante, que fue completado por el participante o el cuidador. El participante o cuidador informó cuántas dosis tomó. El cumplimiento de la responsabilidad del fármaco se determinó contando los sobres del fármaco del estudio usados ​​y no usados. Todos los cálculos se basaron en los registros desde la fecha de la primera dosis hasta la fecha de la última dosis.
Línea de base (Semana 1 [Semana de estudio total 48]) hasta EOT (Semana 96 [Semana de estudio total 144])
Concentración predosis de Ataluren
Periodo de tiempo: Predosis en las Semanas 1, 16, 32, 48, 64, 80 y EOT (Semana 96) (Total de Semanas de Estudio 48, 64, 80 96, 112, 128 y 144, respectivamente)
Se extrajeron muestras de sangre inmediatamente antes de la administración de la primera dosis diaria (dosis tomada con el desayuno) de ataluren. Siempre que fuera posible, la muestra previa a la dosis debía obtenerse dentro de los 15 minutos posteriores a la administración del ataluren del estudio.
Predosis en las Semanas 1, 16, 32, 48, 64, 80 y EOT (Semana 96) (Total de Semanas de Estudio 48, 64, 80 96, 112, 128 y 144, respectivamente)
Número de participantes que requirieron intervenciones para los síntomas pulmonares
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1 [Semana de estudio total 48]) hasta EOT (Semana 96 [Semana de estudio total 144])
Durante el tratamiento, se documentó cualquier intervención, incluida la hospitalización o el uso de antibióticos orales, inhalados o intravenosos, si se debió a un episodio similar a una exacerbación. En el módulo Eventos adversos se encuentra un resumen de otros EA no graves y todos los SAE, independientemente de la causalidad.
Línea de base (Semana 1 [Semana de estudio total 48]) hasta EOT (Semana 96 [Semana de estudio total 144])
Número de participantes con interrupciones en las actividades de la vida diaria debido a síntomas pulmonares
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1 [Semana de estudio total 48]) hasta EOT (Semana 96 [Semana de estudio total 144])
Durante el tratamiento, los participantes informaron cuándo faltaron a la escuela o al trabajo debido a síntomas pulmonares. En el módulo Eventos adversos se encuentra un resumen de otros EA no graves y todos los SAE, independientemente de la causalidad.
Línea de base (Semana 1 [Semana de estudio total 48]) hasta EOT (Semana 96 [Semana de estudio total 144])
Duración de las interrupciones en las actividades de la vida diaria debido a síntomas pulmonares
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1 [Semana de estudio total 48]) hasta EOT (Semana 96 [Semana de estudio total 144])
Durante el tratamiento, los participantes informaron cuándo faltaron a la escuela o al trabajo debido a síntomas pulmonares. Si la fecha del evento fue anterior a la fecha del día 1 (línea base), el día del estudio = fecha del evento - fecha de la primera dosis. Si la Fecha del evento fue igual o posterior a la Fecha del día 1, Día del estudio = Fecha del evento - Fecha de la primera dosis + 1. La Duración = Fecha de Regreso a Estable - Fecha de Inicio. Los participantes con un evento respiratorio que estaba en curso cuando el participante interrumpió el estudio se consideraron no evaluables. En el módulo Eventos adversos se encuentra un resumen de otros EA no graves y todos los SAE, independientemente de la causalidad.
Línea de base (Semana 1 [Semana de estudio total 48]) hasta EOT (Semana 96 [Semana de estudio total 144])
Cambio desde el inicio en el peso corporal en las semanas 48 y 96
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1 [Semana de estudio total 48]), Semana 48 (Semana de estudio total 96), EOT (Semana 96 [Semana de estudio total 144])
Se pesó a los participantes y se registró el peso al inicio y luego cada 8 semanas durante el período de tratamiento. La línea de base fue la semana 1. Un cambio positivo con respecto al valor inicial indica que el peso aumentó.
Línea de base (Semana 1 [Semana de estudio total 48]), Semana 48 (Semana de estudio total 96), EOT (Semana 96 [Semana de estudio total 144])
Cambio desde el inicio en el índice de masa corporal (IMC) en las semanas 48 y 96
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1 [Semana de estudio total 48]), Semana 48 (Semana de estudio total 96), EOT (Semana 96 [Semana de estudio total 144])
Los participantes fueron pesados ​​y medidos y el peso y la altura se registraron en cada visita. El IMC se determinó dividiendo el peso del participante por su altura. La línea de base fue la semana 1. Un cambio positivo con respecto al valor inicial indica que el IMC aumentó.
Línea de base (Semana 1 [Semana de estudio total 48]), Semana 48 (Semana de estudio total 96), EOT (Semana 96 [Semana de estudio total 144])
Puntuación total de tomografía computarizada (TC) de pulmón en las semanas 48 y 96
Periodo de tiempo: Semana 48 (Semana de estudio total 96) y EOT (Semana 96 [Semana de estudio total 144])
Se tomaron imágenes de los pulmones usando TC espiral sin contraste. La administración de tomografías computarizadas se suspendió para este estudio a través de un memorando enviado a todos los investigadores, según los resultados del Estudio 009, que mostró que este criterio de valoración exploratorio no logró discriminar el tratamiento activo del placebo durante el período de estudio de 48 semanas. Por lo tanto, esta Medida de resultado se eliminó del estudio como Medida de resultado secundaria y las tomografías computarizadas que se administraron para este estudio no se revisaron ni analizaron para esta Medida de resultado.
Semana 48 (Semana de estudio total 96) y EOT (Semana 96 [Semana de estudio total 144])
Cambio desde el inicio en la diferencia de potencial transepitelial nasal (TEPD) en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1 [Semana de estudio total 48]) y Semana 48 (Semana de estudio total 96)
La TEPD debía evaluarse en cada fosa nasal mediante el uso de equipos, técnicas y soluciones estandarizados. La recopilación de trazados nasales de TEPD se suspendió para este estudio a través de un memorando enviado a todos los investigadores, según los resultados del Estudio 009, que mostró que este biomarcador no logró discriminar el tratamiento activo del placebo durante el período de estudio de 48 semanas. Por lo tanto, esta Medida de resultado se eliminó del estudio como Medida de resultado secundaria y ninguno de los trazados de TEPD nasal se revisó o analizó para esta Medida de resultado.
Línea de base (Semana 1 [Semana de estudio total 48]) y Semana 48 (Semana de estudio total 96)
Cambio desde el inicio en la concentración de cloruro en el sudor en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1 [Semana de estudio total 48]), Semana 48 (Semana de estudio total 96)
Se recogió el sudor de cada brazo mediante iontoforesis con pilocarpina. La concentración de cloruro en el sudor se cuantificó para cada brazo utilizando métodos de laboratorio estándar. Las pruebas se consideraron válidas si el tiempo de recolección de sudor era ≤35 minutos; las pruebas con tiempos de recolección más prolongados también se consideraron válidas si se necesitaba más tiempo para obtener un volumen suficiente (≥15 uL) para el análisis. Para fines de análisis, se calculó el promedio de los valores de cada brazo. Si la evaluación era válida y/o disponible en solo 1 brazo, este valor se utilizó como si fuera el promedio de ambos brazos. El método utilizado fue consistente con las directrices de la Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics - Therapeutic Development Network. El valor inicial fue el valor más reciente de cloruro en el sudor antes del tratamiento en el Estudio 009e. Un cambio positivo con respecto al valor inicial indica que la concentración de cloruro en el sudor aumentó.
Línea de base (Semana 1 [Semana de estudio total 48]), Semana 48 (Semana de estudio total 96)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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PTC Therapeutics

Colaboradores

Cystic Fibrosis Foundation

Investigadores

  • Director de estudio: Temitayo Ajayi, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de agosto de 2010

Finalización primaria (Actual)

2 de diciembre de 2013

Finalización del estudio (Actual)

2 de diciembre de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de junio de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de junio de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

9 de junio de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de octubre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de octubre de 2020

Última verificación

1 de octubre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PTC124-GD-009e-CF
  • Orphan Product Grant #FD003715 (Otro número de subvención/financiamiento: FDA Office of Orphan Products Development (OOPD))
  • 2010-019692-30 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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