Ataluren (PTC124) 在囊性纤维化中的扩展研究
2020年10月16日 更新者：PTC Therapeutics
Ataluren (PTC124®) 在无义突变介导的囊性纤维化受试者中的 3 期扩展研究
囊性纤维化 (CF) 是一种遗传性疾病，由制造囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR) 蛋白的基因突变引起。
一种称为无义（过早终止密码子）突变的特定类型的突变是大约 10% 的 CF 患者的病因。
Ataluren 是一种口服研究药物，有可能克服无义突变的影响。
这项研究是一项 3 期扩展试验，将根据不良事件和实验室异常情况评估 ataluren 在患有无义突变 CF (nmCF) 的成人和儿童参与者中的长期安全性。
该研究还将评估肺功能的变化、CF 肺部恶化、与健康相关的生活质量、CF 相关感染的抗生素使用、CF 相关的日常生活中断、体重和 CF 病理生理学。
这项研究的资金来源是 FDA OOPD。
研究概览
详细说明
这项第 3 期、开放标签、安全性和有效性研究将在北美、欧洲和以色列的地点进行。
该研究将招募大约 208 名 nmCF 参与者，他们参与了之前的 ataluren 3 期研究（PTC124-GD-009-CF [研究 009]，NCT00803205）。
参与者将每天接受研究药物 3 次 (TID)（早餐、午餐和晚餐），持续约 48 周（约 1 年）。
研究评估将在每 8 周一次的门诊就诊时进行。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
191
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Jerusalem、以色列、91240
- Hadassah University Hospital - Mount Scopus
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Toronto、加拿大
- University of Toronto
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Köln、德国
- Klinikum der Universität Köln
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Roma、意大利
- Università La Sapienza
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Verona、意大利
- Azienda Ospedaliera di Verona
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Brussels、比利时
- Hopital Erasme
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Brussels、比利时
- University Hospital Brussels
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Brussels、比利时
- Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
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Leuven、比利时
- University Hospital Leuven
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Paris、法国
- Hôpital Necker - Enfants Malades
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Paris、法国
- Hôpital Cochin
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Toulouse、法国、31059
- Hopital des Enfants
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Stockholm、瑞典
- Karolinska University Hospital, Huddinge
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama-Birmingham
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California
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Long Beach、California、美国、90806
- Miller Children's Hospital Long Beach
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Palo Alto、California、美国、94304
- Lucile Packard Children's Hospital
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- The Children's Hospital
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Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University Cystic Fibrosis Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60614
- Children's Memorial Hospital
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins Children's Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Children's Hospital Boston
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University
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New York
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New York、New York、美国、10011
- St. Vincent's Hospital
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Valhalla、New York、美国、10595
- New York Medical College
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- University of North Carolina
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44106
- Rainbow Babies & Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- Childrens Hospital of Pittsburgh
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Belfast、英国
- Belfast City Hospital
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Utrecht、荷兰
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Madrid、西班牙
- Hospital Universitario La Paz
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 在之前的 3 期研究 (PTC124-GD-009-CF) 中完成盲法研究药物治疗。
- 能够提供书面知情同意（父母/监护人同意，如果适用）/同意（如果 <18 岁）。
- 在性活跃的参与者中，在 ataluren 给药期间和 4 周的随访期间愿意放弃性交或使用屏障或医学避孕方法。
- 愿意并有能力遵守预定的访问、药物管理计划、研究程序、实验室测试和研究限制。
排除标准：
- 已知对研究药物的任何成分或赋形剂过敏（列表在研究地点提供）。
- 当前怀孕或哺乳期，或在之前的 3 期研究期间怀孕或哺乳期。
- 持续参与任何其他治疗性临床试验。
- 先前或正在进行的医疗状况（例如，伴随疾病、精神疾病、行为障碍、酒精中毒、药物滥用）、病史、身体检查结果、心电图检查结果或研究者认为可能对研究安全性产生不利影响的实验室异常参与者，使得治疗或随访过程不太可能完成，或者可能影响研究结果的评估。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：阿塔鲁伦/阿塔鲁伦
在研究 009 期间接受双盲 ataluren 的参与者将继续接受开放标签的 ataluren，每天 3 次 TID：10 毫克 (mg)/千克 (kg) 体重，含早餐，10 mg/kg 含午餐，以及 20 mg /kg 与晚餐（总剂量 40 mg/kg/天），长达 96 周。
参与者将在治疗后随访 4 周。
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Ataluren 将以香草味粉末的形式提供，与水或牛奶混合。
其他名称：
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实验性的：安慰剂/Ataluren
在 Study 009 期间接受双盲安慰剂的参与者将接受开放标签的 ataluren TID：10 mg/kg 体重早餐，10 mg/kg 午餐，20 mg/kg 晚餐（总剂量 40 mg/kg/天），长达 96 周。
参与者将在治疗后随访 4 周。
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Ataluren 将以香草味粉末的形式提供，与水或牛奶混合。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者百分比
大体时间：基线（第 1 周 [总研究第 48 周]）至治疗后 4 周（第 100 周 [总研究第 148 周]）或过早停药 (PD)（以先发生者为准）
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TEAE 是在接受研究药物的参与者中发生的任何不良医学事件，而不考虑在从第一次研究药物给药到最后一次研究药物给药后 6 周期间发生或恶化的因果关系的可能性。
严重不良事件 (SAE) 是导致以下任何结果或因任何其他原因被视为重要的不良事件 (AE)：死亡；初次或长期住院治疗；危及生命的经历（立即死亡的风险）；持续或严重的残疾/无能力；先天性异常。
AE 包括 SAE 和非严重 AE。
AE 严重程度分级如下： 1 级：轻度； 2级：中度； 3级：严重； 4级：危及生命； 5 级：致命。
如果研究者认为 TEAE 可能或很可能由研究药物引起，则认为 TEAE 是相关的。
其他非严重 AE 和所有 SAE（无论因果关系如何）的摘要位于不良事件模块中。
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基线（第 1 周 [总研究第 48 周]）至治疗后 4 周（第 100 周 [总研究第 148 周]）或过早停药 (PD)（以先发生者为准）
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有任何治疗紧急实验室异常 (TELA) 的参与者人数
大体时间：基线（第 1 周 [总研究第 48 周]）至治疗后 4 周（第 100 周 [总研究第 148 周]）或 PD（以先发生者为准）
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TELA 是在研究药物给药后开始或恶化的任何异常实验室值。
异常值定义为正常范围之外的值。
被认为异常的值包括 -肝：血清总胆红素≥1.5* 正常上限 (ULN)；血清γ谷氨酰转移酶 >2.5*ULN；血清丙氨酸转氨酶增加 >150 单位/升 (U/L)，但肌酸激酶没有增加； -肾上腺：血浆促肾上腺皮质激素>ULN（正常皮质醇）； - 肾脏：血清胱抑素 C >1.33 毫克 (mg)/L；血清肌酐 >ULN-1.5*ULN
年龄；血清血尿素氮≥1.5*ULN；尿蛋白：肌酐>0.40 mg/分升（dL）：mg/dL；尿蛋白：渗透压>0.30 mg/L：毫渗摩尔/千克；尿血 2+； - 血清电解质：血清钠 >150 毫摩尔 (mmol)/L，<130 mmol/L；血清钾 >5.5，<3.0 mmol/L；血清镁 >1.23 mmol/L，<0.5 mmol/L；血清总钙>2.9 mmol/L，<2.0 mmol/L；血清磷<0.8 mmol/L；血清碳酸氢盐 - <16 mmol/L。
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基线（第 1 周 [总研究第 48 周]）至治疗后 4 周（第 100 周 [总研究第 148 周]）或 PD（以先发生者为准）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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基线时第一秒用力呼气量 (FEV1) 的预测功能百分比（预测百分比）
大体时间：基线（第 1 周 [总研究第 48 周]）
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肺活量测定法用于通过测量 FEV1（1 秒内可呼出的空气量）的预测百分比来评估肺功能，预测百分比是根据同一研究访问时获得的身高值确定的。
使用美国胸科学会 (ATS) 和欧洲呼吸学会 (ERS) 的现行指南对肺活量测定法进行了验证。
基线定义为第 1 周或在研究 009e 中首次开放标签治疗之前预测的 FEV1 百分比的最新值。
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基线（第 1 周 [总研究第 48 周]）
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第 48 周和第 96 周 FEV1 预测百分比相对于基线的百分比变化
大体时间：第 48 周（总研究第 96 周），治疗结束 (EOT)（第 96 周 [总研究第 144 周]）
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肺活量测定法用于通过测量 FEV1（1 秒内可呼出的空气量）的预测百分比来评估肺功能，预测百分比是根据同一研究访问时获得的身高值确定的。
使用美国胸科学会 (ATS) 和欧洲呼吸学会 (ERS) 的现行指南对肺活量测定法进行了验证。
FEV1 预测百分比的变化百分比计算如下：((FEV1 预测百分比-基线 FEV1 预测百分比)/基线 FEV1 预测百分比)*100。
基线定义为第 1 周或在研究 009e 中首次开放标签治疗之前预测的 FEV1 百分比的最新值。
相对于基线的积极变化表明 FEV1 有所改善。
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第 48 周（总研究第 96 周），治疗结束 (EOT)（第 96 周 [总研究第 144 周]）
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基线时用力肺活量 (FVC) 的预测百分比
大体时间：基线（第 1 周 [总研究第 48 周]）
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肺活量测定法用于通过测量 FVC（深呼吸后可呼出的空气量）的预测百分比来评估肺功能，预测百分比是根据同一研究访视时获得的身高值确定的。
使用 ATS 和 ERS 的现行指南对肺活量测定法进行了验证。
基线定义为第 1 周或在研究 009e 中首次开放标签治疗之前预测 FVC 百分比的最新值。
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基线（第 1 周 [总研究第 48 周]）
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第 48 周和第 96 周 FVC 预测百分比相对于基线的百分比变化
大体时间：第 48 周（总学习第 96 周），EOT（第 96 周 [总学习第 144 周]）
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肺活量测定法用于通过测量 FVC（深呼吸后可呼出的空气量）的预测百分比来评估肺功能，预测百分比是根据同一研究访视时获得的身高值确定的。
使用 ATS 和 ERS 的现行指南对肺活量测定法进行了验证。
FVC 预测百分比的变化百分比计算如下：（（预测 FVC 百分比-基线预测 FVC 百分比）/基线预测 FVC 百分比）*100。
基线定义为第 1 周或在研究 009e 中首次开放标签治疗之前预测 FVC 百分比的最新值。
基线的积极变化表明 FVC 有所改善。
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第 48 周（总学习第 96 周），EOT（第 96 周 [总学习第 144 周]）
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基线时 25% 至 75% 之间的用力呼气流量 (FEF25-75) 的预测百分比
大体时间：基线（第 1 周 [总研究第 48 周]）
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肺活量测定法用于通过测量 FEF25-75（呼气中间部分的气流速率）的预测百分比来评估肺功能，预测百分比是根据在同一研究访问中获得的高度值确定的。
使用 ATS 和 ERS 的现行指南对肺活量测定法进行了验证。
基线定义为第 1 周或在研究 009e 中首次开放标签治疗之前预测的 FEF25-75 百分比的最新值。
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基线（第 1 周 [总研究第 48 周]）
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第 48 周和第 96 周 FEF25-75 预测百分比相对于基线的百分比变化
大体时间：第 48 周（总学习第 96 周），EOT（第 96 周 [总学习第 144 周]）
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肺活量测定法用于通过测量 FEF25-75（呼气中间部分的气流速率）的预测百分比来评估肺功能，预测百分比是根据在同一研究访问中获得的高度值确定的。
使用 ATS 和 ERS 的现行指南对肺活量测定法进行了验证。
FEF25-75 预测百分比的变化百分比计算如下：（（FEF25-75 预测百分比-基线 FEF25-75 预测百分比）/基线 FEF25-75 预测百分比）*100。
基线定义为第 1 周或在研究 009e 中首次开放标签治疗之前预测的 FEF25-75 百分比的最新值。
相对于基线的积极变化表明 FEF25-75 有所改善。
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第 48 周（总学习第 96 周），EOT（第 96 周 [总学习第 144 周]）
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根据改良 Fuch 标准定义的肺部恶化的参与者人数
大体时间：基线（第 1 周 [总研究第 48 周]）至第 48 周和 EOT（第 96 周）（总研究第 96 周和第 144 周）
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呼吸事件表 (REF) 收集了关于每个事件的各种体征、症状和影响的数据，当参与者被告知呼吸事件时，调查员填写了该表格。
使用修改后的 Fuchs 标准评估肺部恶化，该标准将恶化定义为以下 12 种症状中的任何 4 种需要使用肠外抗生素治疗的呼吸事件，有或没有静脉内 (IV) 抗生素：痰液变化；新的或增加的咯血；咳嗽加重；呼吸困难加重；疲劳;温度 >38°C；厌食症；鼻窦痛；鼻窦分泌物的变化；胸部体格检查改变；肺功能比先前记录的值下降 10% 或更多；或表明肺功能的放射学变化。
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基线（第 1 周 [总研究第 48 周]）至第 48 周和 EOT（第 96 周）（总研究第 96 周和第 144 周）
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48 周内根据改良 Fuch 标准定义的肺部恶化率
大体时间：基线（第 1 周 [总研究第 48 周]）至第 48 周（总研究第 96 周）
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REF 收集了每个事件的各种体征、症状和影响的数据，由研究者在参与者告知呼吸事件时完成。
使用改良的 Fuchs 标准评估肺功能，该标准将恶化定义为以下 12 种症状中的任何 4 种需要静脉注射抗生素治疗的呼吸事件，无论是否接受静脉注射抗生素治疗：痰液变化；新的或增加的咯血；咳嗽加重；呼吸困难加重；疲劳;温度 >38°C；厌食症；鼻窦痛；鼻窦分泌物的变化；胸部体格检查改变；肺功能比先前记录的值下降 10% 或更多；或表明肺功能的放射学变化。
48 周的恶化率是通过将每个组在每个 48 周期间的每周恶化率相加并将总和除以 48 来确定的。
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基线（第 1 周 [总研究第 48 周]）至第 48 周（总研究第 96 周）
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由改良 Fuch 标准定义的肺部恶化持续时间
大体时间：第 43 至 48 周和第 91 至 96 周（总学习周 91 至 96 和第 139 至 144 周）
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REF 收集了每个事件的各种体征、症状和影响的数据，由研究者在参与者告知呼吸事件时完成。
使用改良的 Fuchs 标准评估肺功能，该标准将恶化定义为以下 12 种症状中的任何 4 种需要静脉注射抗生素治疗的呼吸事件，无论是否接受静脉注射抗生素治疗：痰液变化；新的或增加的咯血；咳嗽加重；呼吸困难加重；疲劳;温度 >38°C；厌食症；鼻窦痛；鼻窦分泌物的变化；胸部体格检查改变；肺功能比先前记录的值下降 10% 或更多；或表明肺功能的放射学变化。
显示超过 5 周时间间隔的持续时间。
持续时间计算如下：恢复稳定状态的估计日期（由研究者确定）-症状发作的估计日期。
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第 43 至 48 周和第 91 至 96 周（总学习周 91 至 96 和第 139 至 144 周）
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根据改良 Fuch 标准定义的严重肺部恶化的参与者人数
大体时间：第 43 至 48 周和第 91 至 96 周（总学习周 91 至 96 和第 139 至 144 周）
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REF 收集了每个事件的各种体征、症状和影响的数据，由研究者在参与者告知呼吸事件时完成。
使用改良的 Fuchs 标准评估肺功能，该标准将恶化定义为以下 12 种症状中的任何 4 种需要静脉注射抗生素治疗的呼吸事件，无论是否接受静脉注射抗生素治疗：痰液变化；新的或增加的咯血；咳嗽加重；呼吸困难加重；疲劳;温度 >38°C；厌食症；鼻窦痛；鼻窦分泌物的变化；胸部体格检查改变；肺功能比先前记录的值下降 10% 或更多；或表明肺功能的放射学变化。
显示了 5 周时间间隔内肺部恶化的严重程度。
肺部恶化的严重程度分为轻度、中度或重度。
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第 43 至 48 周和第 91 至 96 周（总学习周 91 至 96 和第 139 至 144 周）
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第 48 周和第 96 周时囊性纤维化 (CF) 问卷修订版 (CFQ-R) 呼吸域评分的基线变化
大体时间：基线（第 1 周 [总研究第 48 周]）、第 48 周（总研究第 96 周）、EOT（第 96 周 [总研究第 144 周]）
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CFQ-R 由 44 个项目组成，包括身体功能、角色功能、活力、健康感知、情绪功能和社会功能的通用量表，以及呼吸和消化系统症状、身体形象、饮食障碍和治疗的 CF 特定量表负担。
问题按 1 到 4 的等级评分，分数越高表示生活质量 (QOL) 越好。
对于某些问题，比例是相反的，因此 1 表示更好的 QOL。
领域分数被线性转换为 0-100 的范围，因此分数越高表示 QOL 越好。
使用以下公式计算域分数：100 *（响应总和 - 最小可能总和）/（最大可能总和 - 最小可能总和）。
最小可能总和=题数*1；最大可能 = 问题数 * 4。基线是第 1 周。
基线的负变化表示健康状况恶化。
参与者可能在研究期间改变了年龄组。
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基线（第 1 周 [总研究第 48 周]）、第 48 周（总研究第 96 周）、EOT（第 96 周 [总研究第 144 周]）
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研究药物依从率
大体时间：基线（第 1 周 [总研究周 48]）到 EOT（第 96 周 [总研究周 144]）
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依从率定义为实际服用的剂量数除以计划剂量数 * 100。
参与者报告的数据是从参与者的依从性日志中获得的，该日志由参与者或护理人员完成。
参与者或护理人员报告了服用了多少剂量。
通过计算已使用和未使用的研究药物袋来确定药物责任的依从性。
所有计算均基于首次给药日期至最后一次给药日期的记录。
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基线（第 1 周 [总研究周 48]）到 EOT（第 96 周 [总研究周 144]）
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Ataluren 的给药前浓度
大体时间：在第 1、16、32、48、64、80 周和 EOT（第 96 周）给药前（总研究周分别为第 48、64、80、96、112、128 和 144 周）
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在服用第一剂 ataluren（与早餐一起服用）之前立即抽取血样。
只要有可能，给药前样品将在研究 ataluren 给药后 15 分钟内获得。
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在第 1、16、32、48、64、80 周和 EOT（第 96 周）给药前（总研究周分别为第 48、64、80、96、112、128 和 144 周）
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需要肺部症状干预的参与者人数
大体时间：基线（第 1 周 [总研究周 48]）到 EOT（第 96 周 [总研究周 144]）
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在治疗期间，任何干预措施，包括住院治疗或使用口服、吸入或静脉注射抗生素，如果是由于恶化样发作，都会被记录下来。
其他非严重 AE 和所有 SAE（无论因果关系如何）的摘要位于不良事件模块中。
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基线（第 1 周 [总研究周 48]）到 EOT（第 96 周 [总研究周 144]）
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因肺部症状导致日常生活活动中断的参与者人数
大体时间：基线（第 1 周 [总研究周 48]）到 EOT（第 96 周 [总研究周 144]）
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在治疗期间，参与者报告了他们因肺部症状而错过学校或工作的时间。
其他非严重 AE 和所有 SAE（无论因果关系如何）的摘要位于不良事件模块中。
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基线（第 1 周 [总研究周 48]）到 EOT（第 96 周 [总研究周 144]）
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肺部症状导致日常生活活动中断的持续时间
大体时间：基线（第 1 周 [总研究周 48]）到 EOT（第 96 周 [总研究周 144]）
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在治疗期间，参与者报告了他们因肺部症状而错过学校或工作的时间。
如果事件日期早于第 1 天（基线）日期，则研究日 = 事件日期 - 首次给药日期。
如果事件日期在第 1 天日期或之后，研究日 = 事件日期 - 首次给药日期 + 1。
持续时间 = 恢复稳定日期 - 开始日期。
当参与者停止研究时呼吸事件仍在继续的参与者被认为不可评估。
其他非严重 AE 和所有 SAE（无论因果关系如何）的摘要位于不良事件模块中。
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基线（第 1 周 [总研究周 48]）到 EOT（第 96 周 [总研究周 144]）
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第 48 周和第 96 周时体重相对于基线的变化
大体时间：基线（第 1 周 [总研究第 48 周]）、第 48 周（总研究第 96 周）、EOT（第 96 周 [总研究第 144 周]）
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对参与者进行称重，并在基线时记录体重，然后在治疗期间每 8 周记录一次体重。
基线是第 1 周。
相对于基线的积极变化表明体重增加了。
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基线（第 1 周 [总研究第 48 周]）、第 48 周（总研究第 96 周）、EOT（第 96 周 [总研究第 144 周]）
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第 48 周和第 96 周体重指数 (BMI) 相对于基线的变化
大体时间：基线（第 1 周 [总研究第 48 周]）、第 48 周（总研究第 96 周）、EOT（第 96 周 [总研究第 144 周]）
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参与者被称重和测量，并在每次访问时记录体重和身高。
BMI 是通过将参与者的体重除以他或她的身高来确定的。
基线是第 1 周。
相对于基线的积极变化表明 BMI 增加了。
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基线（第 1 周 [总研究第 48 周]）、第 48 周（总研究第 96 周）、EOT（第 96 周 [总研究第 144 周]）
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第 48 周和第 96 周时的肺部计算机断层扫描 (CT) 总分
大体时间：第 48 周（总学习第 96 周）和 EOT（第 96 周 [总学习第 144 周]）
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使用非对比螺旋 CT 对肺部进行成像。
根据研究 009 的结果，通过发送给所有研究人员的备忘录，本研究停止了 CT 扫描的管理，该研究表明，在 48 周的研究期间，这一探索性终点未能将积极治疗与安慰剂区分开来。
因此，该结果测量作为次要结果测量从研究中删除，并且未针对该结果测量审查或分析为该研究进行的 CT 扫描。
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第 48 周（总学习第 96 周）和 EOT（第 96 周 [总学习第 144 周]）
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第 48 周时鼻跨上皮电位差 (TEPD) 相对于基线的变化
大体时间：基线（第 1 周 [总研究第 48 周]）和第 48 周（总研究第 96 周）
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将使用标准化设备、技术和解决方案评估每个鼻孔的 TEPD。
根据研究 009 的结果，通过发送给所有研究人员的备忘录，本研究停止收集鼻腔 TEPD 追踪，该研究表明，在 48 周的研究期间，该生物标志物未能将积极治疗与安慰剂区分开来。
因此，该结果测量作为次要结果测量从研究中删除，并且没有针对该结果测量审查或分析任何鼻腔 TEPD 描记。
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基线（第 1 周 [总研究第 48 周]）和第 48 周（总研究第 96 周）
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第 48 周时汗液氯化物浓度相对于基线的变化
大体时间：基线（第 1 周 [总研究第 48 周]）、第 48 周（总研究第 96 周）
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通过使用毛果芸香碱离子导入法从每只手臂收集汗液。
使用标准实验室方法对每只手臂的汗液中的氯化物浓度进行了量化。
如果汗液收集时间≤35分钟，则认为测试有效；如果需要额外的时间来获得足够的体积 (≥15uL) 用于分析，则具有较长收集时间的测试也被认为是有效的。
出于分析目的，计算了每个臂的平均值。
如果评估有效和/或仅在 1 个臂中可用，则使用此值，就好像它是两个臂的平均值一样。
使用的方法与囊性纤维化基金会治疗学-治疗发展网络的指南一致。
基线是研究 009e 中治疗前汗液氯化物的最新值。
相对于基线的正变化表明汗液氯化物浓度增加。
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基线（第 1 周 [总研究第 48 周]）、第 48 周（总研究第 96 周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Temitayo Ajayi, MD、PTC Therapeutics, Inc.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2010年8月12日
初级完成 (实际的)
2013年12月2日
研究完成 (实际的)
2013年12月2日
研究注册日期
首次提交
2010年6月7日
首先提交符合 QC 标准的
2010年6月8日
首次发布 (估计)
2010年6月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年10月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年10月16日
最后验证
2020年10月1日
更多信息
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阿塔鲁伦的临床试验
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Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...Merck Sharp & Dohme LLC; PTC Therapeutics招聘中