皮膚筋炎患者の皮膚疾患治療におけるアプレミラストの安全性と有効性を評価する研究

包含基準:

• -インフォームドコンセントフォームを理解し、自発的に署名する必要があります
• -インフォームドコンセントフォームに署名する時点で18歳でなければなりません
• -研究訪問スケジュールおよびその他のプロトコル要件を順守できる必要があります
• 患者は、ソンハイマー1によって提案された特徴的な皮膚所見およびDMと一致する皮膚生検に基づいて、DMの診断を受けなければなりません
• 被験者は、DM 皮膚疾患の全身療法の候補である必要があります。治験責任医師の判断で、強力な日焼け止め（例： クラス I または II) 局所コルチコステロイドおよび/または免疫調節薬
• -5ポイントのリッカートスケールで少なくとも「中程度」の皮膚疾患活動性が必要です（PGAを使用）
• -CDASI（活動）スケールで少なくとも5の皮膚疾患活動性スコアが必要です
• 除外基準で定義されているように、局所コルチコステロイドおよび/またはプレドニゾンおよび/または抗マラリア薬による同時治療が許可されています。
• -メトトレキサートアザチオプリン、ミコフェノール酸モフェチル、またはレフルノミドとの同時治療は、除外基準で定義されているように許可されています

• 次の検査基準を満たす必要があります。

  • ヘモグロビン≧12g/dL
  • 白血球（WBC）数が3000/uL以上（3.0×10^9/L以上）かつ14,000/uL未満（14×10^9/L未満）
  • 血小板 ≥ 100,000 /uL (≥ 100 X 10^9/L)
  • 血清クレアチニン ≤ 1.5 mg/dL (≤ 132.6 μmol/L)
  • 総ビリルビン≦2.0mg/dL
  • アスパラギン酸トランスアミナーゼ (AST [血清グルタミン酸オキサロ酢酸トランスアミナーゼ、SGOT]) およびアラニントランスアミナーゼ (ALT [血清グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ、SGPT]) ;研究者の意見では、上昇が活発な筋肉の炎症に続発する場合を除き、通常の上限（ULN）の1.5倍。
• -出産の可能性がある女性（FCBP）は、スクリーニング時に尿妊娠検査が陰性でなければなりません（訪問1）。 さらに、性的に活発な FCBP は、治験薬の服用中に次の適切な避妊方法のうち 2 つを使用することに同意する必要があります。経口、注射、または埋め込み型ホルモン避妊薬。卵管結紮;子宮内避妊器具;殺精子剤によるバリア避妊;または精管切除されたパートナー。 FCBPは、治験薬を服用している間、28日ごとに妊娠検査を受けることに同意する必要があります。
• -男性（精管切除を受けた人を含む）は、治験薬の投与中および治験薬の最終投与後84日間、FCBPとの性行為に従事する場合、バリア避妊（ラテックスコンドーム）の使用に同意する必要があります

除外基準:

• -次の2つ以上の薬剤に対する皮膚DM疾患の不十分な反応の病歴：メトトレキサート、シクロスポリン、アザチオプリン、ミコフェノール酸モフェチル、IVIG、レフルノミド、シクロホスファミド。
• 皮膚筋炎に対するサリドマイドに対する不十分な反応の病歴。
• -研究0日目から14日以内に局所療法を受ける（局所コルチコステロイド、タクロリムス、ピメクロリムスを含むがこれらに限定されない）。 例外：低効力のコルチコステロイドは、必要に応じて顔と頭皮の治療のためのバックグラウンド療法として許可されますが、用量は研究0日の14日前から研究全体を通して安定している必要があります
• -1日あたり10 mgを超えるプレドニゾン（または全身性コルチコステロイドの同等用量）による同時治療。
• -次の薬剤の2つ以上による同時治療：メトトレキサート、アザチオプリン、ミコフェノール酸モフェチル、レフルノミド。

• -研究中または研究0日目の前28日以内に以下の投薬量の薬物を受け取る：

  • >600 mg/日のヒドロキシクロロキン
  • >400 mg/日のクロロキン
  • >25 mg/週のメトトレキサート
  • ミコフェノール酸モフェチル >3 g/日
  • >3 mg/kg/日のアザチオプリン
  • >20mg/日のレフルノミド

• 以下の生物学的製剤による治療：

  • -研究0日目から12週間以内および研究期間中のアダリムマブ、エタネルセプト、エファリズマブ、またはインフリキシマブ
  • -研究0日目から12週間以内および研究期間中のIVIG
  • -研究0日目から9か月以内および研究期間中のリツキシマブ
  • 試験 0 日目から 24 週間以内および試験期間中のアレファセプト
• -研究0日目の28日前に、次のいずれかの薬の変動用量を受けたことがあります：メトトレキサート、ミコフェノール酸モフェチル、アザチオプリン、レフルノミド、ダプソン
• -研究0日目の2か月前に変動する用量のヒドロキシクロロキンを投与された
• -研究0日目の3か月前に変動する用量のクロロキンを投与された
• -研究0日目の14日以内にプレドニゾンの変動用量を受け取った
• -研究0日目の6か月前にレフルノミド> 20 mg /日を受け取った
• -研究日0の前の28日以内の治験薬療法による治療、または研究日0の前の30日以内または生物製剤の5半減期のいずれか長い方の生物学的療法による治療

• 現在、以下のいずれかの薬を服用している：

  • シクロホスファミド
  • 静脈内免疫グロブリン (IVIG)
  • アダリムマブ、エタネルセプト、インフリキシマブ、またはセルトリズマブを含む任意の TNF 阻害剤
  • リツキシマブ
  • エファリズマブ
  • シクロスポリン
  • 経口 FK506 (タクロリムス)
  • サリドマイド
• -臨床的に重要な（研究者によって決定された）心臓、内分泌、肺、神経、精神、肝臓、腎臓、血液、免疫、またはその他の主要な制御されていない疾患の病歴
• -実験室の異常の存在を含む、被験者が研究に参加した場合、または研究からのデータを解釈する能力を混乱させる場合に、被験者を許容できないリスクにさらす状態
• 妊娠中または授乳中
• -陽性の精製タンパク質誘導体（PPD）皮膚検査によって示される潜在的な結核菌感染。

• -スクリーニング訪問前の3年以内の活動性結核菌感染症（亜種）の病歴および治療の成功の記録がない

  * スクリーニングの少なくとも 3 年前に治療を完了したが、書類が不足している被験者は、研究に登録されない場合があります。 スクリーニングの少なくとも3年前に治療を完了した被験者は、スクリーニングの少なくとも3年前に成功した治療が完了し、文書化され、検証に利用できる場合に許可されます

• -不完全に治療された潜在的な結核菌感染の病歴が示されている：

  • 結核菌の不完全な治療を記録した被験者の医療記録
  • -結核菌に対する不完全な治療の被験者の自己申告歴
• -スクリーニング時の12誘導心電図での臨床的に重大な異常
• -スクリーニング時にB型肝炎表面抗原（HBsAg）またはB型肝炎コア抗体陽性の存在
• スクリーニング時のC型肝炎ウイルスに対する抗体
• ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染の病歴
• 悪性腫瘍または悪性腫瘍の病歴（治療済みを除く）（つまり、 治癒) 基底細胞皮膚がん
• -皮膚筋炎関連間質性肺疾患と一致するもの以外の異常な胸部X線所見。 -治験薬の開始前3か月以内に実施された胸部X線は許容されます
• -実験室の異常の存在を含む、被験者が研究に参加した場合、または研究からのデータを解釈する能力を混乱させる場合に、被験者を許容できないリスクにさらす状態