失敗したフォンタン研究の目的地療法評価 (DEFINe)

研究デザイン:

これは、PIが主導する単一施設の非無作為化観察研究です。 ただし、患者はこの試験に参加するために他のセンターから募集されます。 募集された患者は、紹介機関での心臓移植の対象外になります。 研究機関は、患者の心臓移植についても評価します。 患者が研究機関での移植に不適格であると判断された場合、患者は移植のための2つの機関のターンダウンに関する研究の選択基準を満たしています。 プロトコルは、提案された 20 人の研究患者を引き付け、患者が移植候補であるかどうかについてセカンドオピニオンを可能にするために、このように設計されています。 患者は、該当する場合、移植の資格があるとみなされる施設で心臓移植を追求することができます。

移植の候補者ではない患者は、提案された調査研究の対象となる可能性があります。 患者は、研究のためにスクリーニングされるためにインフォームドコンセントに署名する必要があります。

包含基準と除外基準を満たす患者には HeartMate II VAD が移植され、「データ収集」セクションで後述するようにデータが収集されます。 研究の包含および除外基準を満たさない患者は、サブ研究への参加を求められます。 サブスタディでは、臨床的に示されているように、スクリーニングおよびベースライン データを収集します。

主要エンドポイント:

主要評価項目は、2 年後に脳卒中を起こさずに生存できるかどうかを調べることです (修正ランキン スケールで 4 点以上のスコアとして定義されます)。 2年で脳卒中を起こさずに生存の主要エンドポイントに到達した患者は、この研究で成功したと見なされます。 転帰が良好な患者の割合は、プロビデンス セイクリッド ハート メディカル センターの一般的なデスティネーション セラピー患者集団において、脳卒中を起こさずに 2 年間生存した患者の 80% を対象とする必要があります。 現在の生存率は 2 年で 53% です。 したがって、40% の生存率 (20 人の患者のうち 8 人) から 2 年間、脳卒中が無効になるという主要評価項目が意図されています。 障害脳卒中からの解放に関するデータは、おおむね、Tsukui らによって発表された研究に基づいています。これは、ブリッジ移植候補として待機している患者のさまざまなデバイス グループで、6 か月で脳血管障害から 33 ～ 75% 解放されたことを示しました。

二次エンドポイント:

安全性、機能状態、退院後の総生存日数、および生活の質の評価は、副次評価項目として評価されます。 副次評価項目は、研究全体を通して評価され、最後の患者が研究に登録されてから 1 年および 2 年のフォローアップ時点で評価されます。 この研究は、寿命に加えて生活の質を改善するように設計されています。

• 安全性は、すべての原因による死亡率、重篤な有害事象の発生率、機械的補助循環支援のための機関間レジストリ (INTERMACS) の定義 (変更された出血および神経認知イベントの定義を除く)、およびデバイスの交換またはデバイスの修理の発生率について評価されます。失敗。
• 機能状態と入院は、心肺負荷試験（V.O2ピーク）、ニューヨーク心臓協会のクラス、6分間の歩行試験、および病院外での総生存日数によって評価されます。
• 生活の質は、Minnesota Living with Heart Failure および Euro-QOL アンケートを通じて評価されます。