실패한 Fontan 연구에 대한 목적지 치료 평가 (DEFINe)
실패한 Fontan 연구(DEFINE 연구)에 대한 목적지 치료 평가
목적: 실패한 Fontan 연구에 대한 대상 치료 평가(DEFINE 연구)의 목적은 단일 센터 의사-조사자가 주도하는 타당성 연구를 수행하여 Fontan 실패 환자 20명에서 연속 흐름 순환 지원 장치 이식의 안전성 및 효능 검사를 시작하는 것입니다. 다른 외과적 또는 의학적 치료를 받을 수 없고 심장 이식 대상자가 아닌 생리학. DEFINe 연구의 결과에 따라 더 큰 규모의 다기관 연구를 고려할 것입니다. 1차 종점은 장애를 일으킬 수 있는 뇌졸중 없이 2년 동안 생존하는 것입니다. 안전성, 기능적 상태, 퇴원 후 총 생존 일수 및 삶의 질 평가는 2차 종료점으로 평가됩니다.
배경: 선천성 단심실 기형을 가지고 태어난 환자들은 산소 공급과 혈액 순환을 개선하기 위해 폰탄 시술을 받는 경우가 많다. 환자가 성숙함에 따라 Fontan 절차의 이점이 소진됩니다. 이 환자들은 심부전이 있는 젊은 성인으로 나타나며 심장 이식을 고려해야 합니다. "실패한 폰탄" 생리학 환자는 지난 수십 년 동안 외과적 폰탄 절차의 발전으로 인해 현재 30대와 40대까지 더 일반적으로 생존하고 있습니다. 그러나 폐혈관저항한계를 초과하는 폐부전의 진행, 간에 대한 말단장기부전의 영향, 좌심실 박출률이 25% 미만으로 나타나지 않는 심부전 등으로 인해 많은 환자들이 이식 대상자로 적합하지 않다. 선천성 심장병은 이식에 대한 고위험 징후로 간주됩니다. 이러한 환자는 복잡한 해부학적 구조, 이전 절차의 흉터 조직, 독특한 병리학적 상태 및 혈역학을 평가할 수 있는 제한된 능력을 나타냅니다.
방법: Fontan 생리 기능이 실패한 환자는 외과적 개입, 심장 이식 또는 대상 치료(DT)로 알려진 장기 지원을 위한 연구 참여에 대해 평가됩니다. 연구 기준을 충족하지 않는 환자는 환자 정보를 수집하기 위한 하위 연구에 참여하도록 요청받을 것입니다. 연구 기준을 충족하는 동의 환자에게는 심박출량을 개선하기 위해 HeartMate II 심실 보조 장치(VAD)가 이식됩니다. VAD 이식 후 환자는 병원에서 회복한 다음 집이나 승인된 시설로 퇴원합니다. 환자가 VAD 지원을 받는 한 연구 데이터가 수집됩니다. VAD 배치 및 지속적인 환자 관리는 단심실의 선천적 기형을 가지고 태어난 이 환자 집단의 심박출량과 삶의 질을 개선해야 합니다.
결과: 연구의 1차 종료점은 장애를 일으킬 수 있는 뇌졸중 없이 2년 동안 생존율을 조사하는 것입니다(수정된 순위 척도에서 4점 이상으로 정의됨). 안전성, 기능적 상태, 퇴원 후 총 생존 일수 및 삶의 질 평가는 2차 종료점으로 평가됩니다.
연구 개요
상세 설명
연구 설계:
이것은 PI가 이끄는 단일 센터 비무작위 관찰 연구입니다. 그러나 이 시험에 참여하기 위해 다른 센터에서 환자를 모집할 것입니다. 모집된 환자는 의뢰 기관에서 심장 이식을 받을 자격이 없습니다. 연구 기관은 또한 심장 이식을 위해 환자를 평가할 것입니다. 환자가 연구 기관에서 이식에 부적격하다고 판단되는 경우, 환자는 이식에 대한 2개의 기관 거절과 관련된 연구 포함 기준을 충족했을 것입니다. 프로토콜은 제안된 20명의 연구 환자를 유치하고 환자가 이식 후보인지 여부에 대한 2차 의견을 허용하기 위해 이러한 방식으로 설계되었습니다. 환자는 해당되는 경우 이식이 적격하다고 간주하는 기관에서 심장 이식을 추구할 수 있습니다.
이식 후보가 아닌 환자는 제안된 연구 연구에 대해 고려될 수 있습니다. 환자는 연구에 대한 선별 검사를 받기 위해 정보에 입각한 동의서에 서명해야 합니다.
포함 및 제외 기준을 충족하는 환자에게는 HeartMate II VAD가 이식되고 데이터는 아래 "데이터 수집" 섹션에 설명된 대로 수집됩니다. 연구 포함 및 제외 기준을 충족하지 못한 환자는 하위 연구에 참여하도록 요청받을 것입니다. 하위 연구는 임상적으로 표시된 대로 스크리닝 및 기본 데이터를 수집합니다.
기본 끝점:
1차 평가변수는 장애를 일으킬 수 있는 뇌졸중 없이 2년 동안 생존율을 조사하는 것입니다(수정된 순위 척도에서 4점 이상으로 정의됨). 2년에 장애를 일으킬 수 있는 뇌졸중 없이 생존의 1차 종점에 도달하는 환자는 이 연구에서 성공한 것으로 간주됩니다. 성공적인 결과를 얻은 환자의 비율은 Providence Sacred Heart Medical Center의 일반 목적지 치료 환자 모집단에서 뇌졸중 장애 없이 2년까지 생존하는 환자의 80%를 대상으로 해야 합니다. 현재 생존율은 2년 생존율이 53%입니다. 따라서 장애가 되는 뇌졸중 없이 2년까지 40% 생존(20명 중 8명)의 일차 종점을 목적으로 합니다. 무력화 뇌졸중으로부터의 자유와 관련된 데이터는 대략 Tsukui et al. 브리지-투-이식 후보로 대기 중인 다양한 장치 그룹의 환자에서 6개월 동안 뇌혈관 사고가 33-75% 감소한 것으로 나타났습니다.
보조 종점:
안전성, 기능적 상태, 퇴원 후 총 생존 일수 및 삶의 질 평가는 2차 종료점으로 평가됩니다. 2차 종점은 연구 전반에 걸쳐 그리고 마지막 환자가 연구에 등록된 후 1년 및 2년 추적 시점에서 평가될 것입니다. 이 연구는 삶의 길이뿐만 아니라 삶의 질을 향상시키기 위해 고안되었습니다.
- INTERMACS(Interagency Registry for Mechanically Assisted Circulatory Support) 정의(수정된 출혈 및 신경 인지 이벤트 정의 제외)에 따라 모든 원인 사망, 심각한 부작용 발생률 및 다음으로 인한 장치 교체 또는 장치 수리 발생률에 대해 안전성을 평가합니다. 실패.
- 기능 상태 및 입원은 심폐 스트레스 테스트(V.O2 피크), 뉴욕 심장 협회 수업, 6분 걷기 테스트 및 병원 밖에서 생존한 총 일수에 의해 평가됩니다.
- 삶의 질은 Minnesota Living with Heart Failure 및 Euro-QOL 설문지를 통해 평가됩니다.
연구 유형
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, 미국, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 사전 동의 및 의료 정보 공개 양식에 서명할 수 있습니다.
- 18세 이상
- HeartMate II LVAD에 적합한 수술 후보
- HeartMate II LVAD로 치료를 고려할 의향이 있는 경우
- 1.2보다 크거나 같은 BSA
- 여성 환자는 적절한 피임 방법을 사용 중이거나 임신이 불가능해야 합니다(폐경 후 2년 또는 외과적 불임 수술).
- 환자는 최소 지난 60일 동안 최적의 의료 관리에도 불구하고 최소 60일 동안 D기 심부전이 있습니다.
다음 중 적어도 하나에 의해 정의된 심부전으로 인한 기능 제한:
- 제한된 삶의 질, 병원 입원 증가 또는 약물 요구 증가로 나타나는 점진적인 내리막 코스의 병력
- 단백질 소실성 장염의 존재
- 해당 센터의 종합 이식 팀의 판단에 따라 Sacred Heart Medical Center 및 하나 이상의 다른 UNOS 승인 심장 이식 센터에서 심장 이식에 부적격
- HeartMate II LVAD 사용 지침을 읽고 이해하고 실행할 수 있는 능력
제외 기준:
- 연구자의 판단에 따라 과도하게 높은 수술 위험을 초래하는 기술적 장애
- 교정 불가능한 후천성 응고병증
- 절대 혈소판 수가 < 80k인 혈소판 감소증 또는 파종성 혈관내 응고의 활성 상태를 포함하는 원발성 응고병증 또는 혈소판 장애
- 헤파린, 와파린 또는 항혈소판제의 투여에 대한 금기
- 조사자의 판단에 따른 중증 내인성 폐질환
- 기계적 환기 지원 및 젖을 뗄 수 없음
- 환자는 회복 심장 수술을 고려 중입니다(조사자의 판단에 따라 심부전의 임상적 해결을 초래할 가능성이 있음).
- 보조 장치의 사전 이식
- VAD 이식 시 생체 인공 삽입물로 변환되지 않는 기계적 인공 대동맥 또는 승모판
- 중등도 또는 중증(>1+) 심초음파로 결정된 대동맥 부전으로 외과적 수리 또는 교체가 불가능함
- 2년 미만의 생존 가능성을 가진 생검으로 입증된 간경변증으로 정의된 중증 내인성 간 질환의 증거; 또는 간 효소 수치(AST, ALT 또는 총 빌리루빈)가 수술 전 30일 이내에 정상 상한치의 > 3배인 경우.
- > 3.5mg/dl의 크레아티닌 또는 수술 전 24시간 이내의 모든 형태의 투석
- 수술 전 90일 이내의 뇌졸중, 또는 경두개 도플러 연구에 의해 문서화된 측부 혈류의 증거 없이 경동맥 도플러 연구 또는 혈관 조영술에 의해 문서화된 상당한(>80%) 추가 두개골 또는 두개내 협착증을 동반한 뇌혈관 질환의 병력
- 신경학적 검사로 확인된 알츠하이머병 및/또는 인지 기능 장애 또는 기타 모든 형태의 돌이킬 수 없는 치매(또는 둘 다)
- 환자는 복부 초음파로 측정했을 때 치료되지 않은 복부 대동맥류 ≥ 5cm의 증거가 있습니다.
- 수술 전 48시간 이내에 의심되거나 활동성 전신 감염
- 안정 시 통증 또는 궤양으로 정의되는 중대한 말초 혈관 질환
- 복부 수술이 예정되어 있는 환자
- 가임기 여성을 위한 양성 혈청 임신 검사
- 조사자의 판단에 따라 연구 프로토콜의 준수를 저해할 가능성이 있는 정신 질환 또는 심리 사회적 부적응 행동(약물 또는 알코올 남용 포함)의 최근 병력
- 스크리닝 시점에 조사적 개입을 통한 치료, 또는 이 시험에 참여하는 동안 추가 조사적 개입 연구에 환자를 등록할 계획
- 환자는 생존을 2년 미만으로 제한하는 심부전 이외의 상태를 가집니다.
- 환자는 심장 이식을 받을 자격이 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: HeartMate II VAD 이식
연구 포함 및 제외 기준을 충족하는 동의 환자에게는 HeartMate II 심실 보조 장치가 이식됩니다.
|
HeartMate II 좌심실 보조 장치는 말기 심부전 환자를 위한 브리지-이식 요법 및 목적지 요법에 사용하도록 FDA의 승인을 받았습니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
뇌졸중 없이 2년 생존
기간: 2 년
|
1차 평가변수는 장애를 일으킬 수 있는 뇌졸중 없이 2년 동안 생존율을 조사하는 것입니다(수정된 순위 척도에서 4점 이상으로 정의됨).
성공적인 결과를 얻은 환자의 비율은 Providence Sacred Heart Medical Center의 일반 목적지 치료 환자 모집단에서 뇌졸중 장애 없이 2년까지 생존하는 환자의 80%를 대상으로 해야 합니다.
현재 생존율은 2년 생존율이 53%입니다.
따라서 장애가 되는 뇌졸중 없이 2년까지 40% 생존(20명 중 8명)의 일차 종점을 목적으로 합니다.
|
2 년
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
안전
기간: 2 년
|
기계적 보조 순환 지원에 대한 기관 간 등록 정의에 따라 모든 원인 사망, 심각한 부작용 발생률, 고장으로 인한 장치 교체 또는 장치 수리 발생률에 대해 안전성을 평가합니다.
|
2 년
|
|
기능 상태
기간: 2 년
|
기능 상태 및 입원은 심폐 스트레스 테스트, 뉴욕 심장 협회 수업, 6분 걷기 테스트 및 병원 밖에서 생존한 총 일수에 의해 평가됩니다.
|
2 년
|
|
삶의 질
기간: 2 년
|
삶의 질은 Minnesota Living with Heart Failure 및 Euro-QOL 설문지를 통해 평가됩니다.
|
2 년
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Timothy B Icenogle, M.D., Providence Sacred Heart Medical Center
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (예상)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .