Destination Therapy Evaluation Failing Fontan Study (DEFINe)
Destination Therapy Evaluation for Failing Fontan Study (DEFINe Study)
Tarkoitus: Destination Therapy Evaluation for Failing Fontan Study (DEFINe Study) tarkoituksena on suorittaa yhden keskuksen lääkäri-tutkijan johtama toteutettavuustutkimus aloittaakseen jatkuvan virtauksen verenkiertoa tukevien laitteiden istuttamisen turvallisuuden ja tehokkuuden tutkimisen 20 potilaalle, joiden Fontan epäonnistui. fysiologiaa, jotka eivät sovellu muuhun kirurgiseen tai lääketieteelliseen hoitoon ja jotka eivät ole ehdokkaita sydämensiirtoon. DEFINe-tutkimuksen tulosten perusteella harkittaisiin laajempaa monikeskustutkimusta. Ensisijainen päätetapahtuma on eloonjääminen ilman vammauttavaa aivohalvausta kahden vuoden kuluttua. Turvallisuus, toimintatila, elossaolopäivien kokonaismäärä sairaalasta kotiutumisen jälkeen ja elämänlaadun arvioinnit arvioidaan toissijaisina päätepisteinä.
Tausta: Potilaille, joilla on synnynnäinen yhden kammion poikkeama, tehdään usein Fontan-toimenpiteitä hapetuksen ja verenkierron parantamiseksi. Kun potilas kypsyy, Fontan-toimenpiteiden edut loppuvat. Nämä potilaat ovat nuoria aikuisia, joilla on sydämen vajaatoiminta, ja heille tulisi harkita sydämensiirtoa. "Epäonnistuneet Fontan"-fysiologiapotilaat selviävät nykyään yleisemmin 30-40-vuotiaiksi, koska kirurgiset Fontan-toimenpiteet ovat kehittyneet viime vuosikymmeninä. Silti monet potilaat eivät ole sopivia elinsiirtoehdokkaita johtuen keuhkojen vajaatoiminnan etenemisestä, joka ylittää keuhkojen verisuoniresistanssin rajat, maksan elinten vajaatoiminnan loppuvaikutuksista ja sydämen vajaatoiminnasta, jossa vasemman kammion ejektiofraktiot ovat alle 25 %. Synnynnäistä sydänsairautta pidetään korkeamman riskin indikaattorina elinsiirrolle. Tällaisilla potilailla on monimutkainen anatomia, aikaisempien toimenpiteiden arpikudos, ainutlaatuiset patologiset tilat ja rajallinen kyky arvioida hemodynamiikkaa.
Menetelmät: Potilailta, joiden Fontanin fysiologia on epäonnistunut, arvioidaan kirurginen toimenpide, sydämensiirto tai osallistuminen tutkimukseen pitkäaikaisen tuen saamiseksi, joka tunnetaan nimellä Destination Therapy (DT). Potilaita, jotka eivät täytä tutkimuksen kriteerejä, pyydetään osallistumaan osatutkimukseen potilastietojen keräämiseksi. Suostuville potilaille, jotka täyttävät tutkimuksen kriteerit, implantoidaan HeartMate II Ventricular Assist Device (VAD) sydämen minuuttitilavuuden parantamiseksi. VAD-istutuksen jälkeen potilas toipuu sairaalassa ja kotiutuu sitten kotiin tai hyväksyttyyn laitokseen. Tutkimustietoja kerätään niin kauan kuin potilas saa VAD-tukea. VAD:n asettamisen ja potilashoidon jatkamisen pitäisi parantaa sydämen minuuttitilavuutta ja elämänlaatua tälle potilaille, jotka ovat syntyneet yhden kammion synnynnäisestä poikkeavuudesta.
Tulokset: Tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on tutkia eloonjäämistä ilman vammauttavaa aivohalvausta kahden vuoden kuluttua (määritelty arvoksi neljä tai enemmän modifioidulla Rankin-asteikolla). Turvallisuus, toimintatila, elossaolopäivien kokonaismäärä sairaalasta kotiutuksen jälkeen ja elämänlaadun arvioinnit arvioidaan toissijaisina päätepisteinä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintojen suunnittelu:
Tämä on yhden keskuksen ei-satunnaistettu havaintotutkimus, jota johtaa PI. Potilaita rekrytoidaan kuitenkin muista keskuksista osallistumaan tähän tutkimukseen. Rekrytoidut potilaat eivät ole oikeutettuja sydämensiirtoon lähettävässä laitoksessa. Tutkimuslaitos arvioi myös potilaan sydämensiirtoa varten. Jos potilas todetaan tutkimuslaitoksen elinsiirtoon kelpaamattomaksi, potilaan on täytynyt tutkimukseen osallistumiskriteerit, jotka koskevat kahta laitoshoitoon siirtymistä. Protokolla on suunniteltu siten, että se houkuttelee ehdotetut 20 tutkimuspotilasta ja mahdollistaa toisen lausunnon siitä, onko potilas elinsiirtoehdokas. Potilas voi tarvittaessa tehdä sydämensiirron laitoksessa, joka katsoo hänen olevan siirtokelpoinen.
Ne potilaat, jotka eivät ole ehdokkaita elinsiirtoon, voitaisiin sitten ottaa huomioon ehdotetussa tutkimustutkimuksessa. Potilaiden on allekirjoitettava tietoinen suostumus tullakseen seulomaan tutkimukseen.
Potilaille, jotka täyttävät sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit, implantoidaan HeartMate II VAD ja tiedot kerätään jäljempänä kohdassa "tiedonkeruu" kuvatulla tavalla. Potilaita, jotka eivät täytä tutkimuksen mukaanotto- ja poissulkemiskriteerejä, pyydetään osallistumaan osatutkimukseen. Alatutkimuksessa kerätään seulonta- ja lähtötilannetietoja kliinisen aiheen mukaisesti.
Ensisijainen päätepiste:
Ensisijainen päätetapahtuma on tutkia eloonjäämistä ilman vammauttavaa aivohalvausta kahden vuoden kuluttua (määritelty arvoksi neljä tai enemmän modifioidulla Rankin-asteikolla). Potilaat, jotka saavuttavat ensisijaisen eloonjäämispäätepisteen ilman vammauttavaa aivohalvausta kahden vuoden kuluttua, katsotaan menestyneiksi tässä tutkimuksessa. Providence Sacred Heart Medical Centerin yleisessä Destination Therapy -potilaspopulaatiossa niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on onnistunut lopputulos, tulisi kohdistaa 80 prosenttiin potilaista, jotka selviävät 2 vuotta ilman vammauttavaa aivohalvausta. Nykyinen eloonjäämisaste on 53 % elossaolosta 2 vuoden kohdalla. Siksi ensisijaisena päätetapahtumana on 40 %:n eloonjääminen (8 potilasta 20:stä) 2 vuoteen ilman vammauttavaa aivohalvausta. Aivohalvauksen vapautumiseen liittyvät tiedot perustuvat karkeasti Tsukui et al. julkaisemaan työhön. joka osoitti 33–75 %:n vapauden aivoverenkiertohäiriöistä kuuden kuukauden kohdalla eri laiteryhmissä, jotka odottivat silta-elinsiirtoehdokkaita.
Toissijaiset päätepisteet:
Turvallisuus, toimintatila, elossaolopäivien kokonaismäärä sairaalasta kotiutuksen jälkeen ja elämänlaadun arvioinnit arvioidaan toissijaisina päätepisteinä. Toissijaisia päätepisteitä arvioidaan koko tutkimuksen ajan ja yhden ja kahden vuoden seurantajaksoissa sen jälkeen, kun viimeinen potilas on otettu tutkimukseen. Tutkimuksen tarkoituksena on parantaa elämänlaatua eliniän pituuden lisäksi.
- Turvallisuus arvioidaan kaikista syistä johtuvan kuolleisuuden, vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuuden osalta Interagency Registry for Mechanically Assisted Circulatory Support (INTERMACS) -määritelmien mukaisesti (lukuun ottamatta muunneltuja verenvuotojen ja neurokognitiivisten tapahtumien määritelmiä) sekä laitteen vaihdon tai korjauksen ilmaantuvuuden suhteen. epäonnistuminen.
- Toiminnallinen tila ja sairaalahoidot arvioidaan kardiopulmonaalisella stressitestillä (V.O2-huippu), New York Heart Associationin luokalla, 6 minuutin kävelytestillä ja sairaalan ulkopuolella elävien päivien kokonaismäärällä.
- Elämänlaatua arvioidaan Minnesota Living with Heart Failure- ja Euro-QOL -kyselylomakkeilla.
Opintotyyppi
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Pystyy allekirjoittamaan tietoon perustuvan suostumuksen ja lääketieteellisten tietojen luovutuslomakkeiden
- Ikä on vähintään 18 vuotta
- Sopiva kirurginen ehdokas HeartMate II LVAD:lle
- Halukas harkitsemaan hoitoa HeartMate II LVAD:lla
- BSA suurempi tai yhtä suuri kuin 1,2
- Naispotilaiden on käytettävä asianmukaisia ehkäisymenetelmiä tai he eivät voi tulla raskaaksi (2 vuotta vaihdevuosien jälkeen tai kirurgisesti steriloitu)
- Potilaalla on D-vaiheen sydämen vajaatoiminta vähintään 60 päivää huolimatta optimaalisesta lääketieteellisestä hoidosta vähintään viimeisen 60 päivän ajan
Sydämen vajaatoiminnasta johtuva toiminnallinen rajoitus, jonka määrittelee vähintään YKSI seuraavista:
- Etenevä alamäkikurssi, joka ilmenee heikentyneenä elämänlaaduna, lisääntyneenä sairaalahoitona tai lisääntyneenä lääkitystarpeena
- Proteiinia menettävän enteropatian esiintyminen
- Ei kelpaa sydämensiirtoon Sacred Heart Medical Centerissä ja vähintään yhdessä muussa UNOS:n hyväksymässä sydämensiirtokeskuksessa tämän keskuksen monitieteisen siirtotiimin arvion mukaan
- Kyky lukea, ymmärtää ja toteuttaa HeartMate II LVAD:n käyttöohjeet
Poissulkemiskriteerit:
- Tekniset esteet, jotka aiheuttavat tutkijan arvion mukaan kohtuuttoman suuren kirurgisen riskin
- Korjaamaton hankittu koagulopatia
- Primaarinen koagulopatia tai verihiutaleiden häiriö, mukaan lukien trombosytopenia, jonka absoluuttinen verihiutaleiden määrä on < 80 000, tai aktiivinen disseminoituneen intravaskulaarisen koagulaation tila
- Vasta-aihe hepariinin, varfariinin tai verihiutaleiden torjuntaan liittyville lääkkeille
- Vaikea sisäinen keuhkosairaus tutkijan arvion mukaan
- Mekaanisella tuuletustuella, ei voida vieroittaa
- Potilaalle harkitaan reparatiivista sydänleikkausta (joka todennäköisesti johtaa sydämen vajaatoiminnan kliiniseen paranemiseen tutkijan arvion mukaan)
- Apulaitteen ennen implantointia
- Mekaaninen proteesinen aortta- tai mitraaliläppä, jota ei muunneta bioproteesiksi VAD-istutuksen yhteydessä
- Keskivaikea tai vaikea (>1+) aortan vajaatoiminta, joka on määritetty sydämen kaikututkimuksella, jota ei voida korjata tai korvata kirurgisesti
- Todisteet vakavasta luontaisesta maksasairaudesta, joka määritellään biopsialla todistetuksi maksakirroosiksi, jonka todennäköisyys on alle kahden vuoden eloonjääminen; tai maksaentsyymiarvot (AST, ALT tai kokonaisbilirubiini), jotka ovat > 3 kertaa normaalin ylärajaa 30 päivän aikana ennen leikkausta, paitsi jos syynä on tutkijan määrittämä akuutti sydämen vajaatoiminta
- Kreatiniini > 3,5 mg/dl tai mikä tahansa dialyysimuoto 24 tunnin sisällä ennen leikkausta
- Aivohalvaus 90 päivää ennen leikkausta tai aiempi verisuonisairaus, johon liittyy merkittävä (> 80 %) ekstrakraniaalinen tai kallonsisäinen ahtauma, joka on dokumentoitu kaulavaltimon dopplertutkimuksella tai angiografialla, ilman todisteita transkraniaalisella dopplertutkimuksella dokumentoidusta sivuvirtauksesta
- Alzheimerin tauti ja/tai kognitiivisten toimintojen heikkeneminen tai mikä tahansa muu peruuttamattoman dementian muoto (tai molemmat), joka on vahvistettu neurologisessa tutkimuksessa
- Potilaalla on merkkejä hoitamattomasta vatsa-aortan aneurysmasta ≥ 5 cm vatsan ultraäänellä mitattuna
- Epäilty tai aktiivinen systeeminen infektio 48 tunnin sisällä ennen leikkausta
- Merkittävä perifeerinen verisuonisairaus lepokipuna tai haavaumana määriteltynä
- Potilas, jolle suunnitellaan vatsan leikkausta
- Positiivinen seerumin raskaustesti, hedelmällisessä iässä oleville naisille
- Viimeaikainen psykiatrinen sairaus tai psykososiaalinen sopeutumaton käyttäytyminen (mukaan lukien huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö), jotka todennäköisesti heikentävät tutkimussuunnitelman noudattamista tutkijan arvion mukaan
- Hoito tutkimusinterventiolla seulonnan aikana tai potilaan rekisteröiminen lisätutkimukseen tähän tutkimukseen osallistumisen aikana
- Potilaalla on jokin muu sairaus kuin sydämen vajaatoiminta, joka rajoittaisi eloonjäämisen alle 2 vuoteen
- Potilas on oikeutettu sydämensiirtoon
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: HeartMate II VAD:n istutus
Suostuville potilaille, jotka täyttävät tutkimuksen mukaanotto- ja poissulkemiskriteerit, implantoidaan HeartMate II -kammioapulaite.
|
FDA on hyväksynyt HeartMate II vasemman kammion apulaitteen käytettäväksi silta-elinhoitoon ja kohdehoitoon potilailla, joilla on loppuvaiheen sydämen vajaatoiminta.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Eloonjääminen 2 vuoteen ilman vammauttavaa aivohalvausta
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Ensisijainen päätetapahtuma on tutkia eloonjäämistä ilman vammauttavaa aivohalvausta kahden vuoden kuluttua (määritelty arvoksi neljä tai enemmän modifioidulla Rankin-asteikolla).
Providence Sacred Heart Medical Centerin yleisessä Destination Therapy -potilaspopulaatiossa niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on onnistunut lopputulos, tulisi kohdistaa 80 prosenttiin potilaista, jotka selviävät 2 vuotta ilman vammauttavaa aivohalvausta.
Nykyinen eloonjäämisaste on 53 % elossaolosta 2 vuoden kohdalla.
Siksi ensisijaisena päätetapahtumana on 40 %:n eloonjääminen (8 potilasta 20:stä) 2 vuoteen ilman vammauttavaa aivohalvausta.
|
2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Turvallisuus arvioidaan kaikista syistä johtuvan kuolleisuuden, vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuuden osalta Interagency Registry for Mechanically Assisted Circulatory Support -määritelmien mukaisesti sekä laitteen vaihtamisen tai viasta johtuvan korjauksen ilmaantuvuuden osalta.
|
2 vuotta
|
|
Toiminnallinen tila
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Toiminnallinen tila ja sairaalahoidot arvioidaan kardiopulmonaalisella rasitustestillä, New York Heart Associationin luokalla, 6 minuutin kävelytestillä ja sairaalan ulkopuolella elävien päivien kokonaismäärällä.
|
2 vuotta
|
|
Elämänlaatu
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Elämänlaatua arvioidaan Minnesota Living with Heart Failure- ja Euro-QOL -kyselylomakkeilla.
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Timothy B Icenogle, M.D., Providence Sacred Heart Medical Center
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- G090176
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .