Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Destinationsterapievalueringen for mislykket Fontan-studie (DEFINe)

19. september 2017 opdateret af: Timothy Icenogle, MD

Destinationsterapievalueringen for mislykket Fontan-studie (DEFINe-undersøgelse)

Formål: Formålet med evalueringen af ​​destinationsterapi for mislykket Fontan-studie (DEFINe-undersøgelse) er at udføre et enkelt center-læge-investigator-ledet gennemførlighedsstudie for at påbegynde undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​implantering af kontinuert flow cirkulationsstøtteanordninger hos 20 patienter med Fontan-svigt. fysiologi, der ikke er modtagelige for anden kirurgisk eller medicinsk terapi, og som ikke er kandidater til hjertetransplantation. Baseret på resultaterne af DEFINe-undersøgelsen vil der blive overvejet en større multicenterundersøgelse. Det primære endepunkt er overlevelse uden et invaliderende slagtilfælde efter to år. Sikkerhed, funktionel status, antal dage i live efter hospitalsudskrivning og livskvalitetsvurderinger vil blive evalueret som sekundære endepunkter.

Baggrund: Patienter født med den medfødte anomali af en enkelt ventrikel gennemgår ofte Fontan-procedurer for at forbedre iltning og cirkulation. Efterhånden som patienten modnes, bliver fordelene ved Fontan-procedurerne udtømte. Disse patienter præsenterer som unge voksne med hjertesvigt og bør overvejes til hjertetransplantation. "Failed Fontan" fysiologi-patienter overlever nu mere almindeligt op i 30'erne og 40'erne på grund af fremskridtene inden for kirurgiske Fontan-procedurer i løbet af de sidste årtier. Alligevel er mange patienter ikke egnede transplantationskandidater på grund af progression af lungesvigt, der overstiger grænserne for pulmonal vaskulær modstand, effekt på endeorgansvigt på leveren og hjertesvigt, der ikke viser sig med venstre ventrikeludstødningsfraktioner på mindre end 25 %. Medfødt hjertesygdom betragtes som en højere risikoindikation for transplantation. Sådanne patienter præsenterer en kompleks anatomi, arvæv fra tidligere procedurer, unikke patologiske tilstande og begrænset evne til at vurdere hæmodynamikken.

Metoder: Patienter med svigtende Fontan-fysiologi vil blive evalueret for kirurgisk indgreb, hjertetransplantation eller deltagelse i undersøgelsen for langsigtet støtte, kendt som Destination Therapy (DT). Patienter, der ikke opfylder undersøgelseskriterierne, vil blive bedt om at deltage i et delstudie for at indsamle patientoplysninger. Patienter, der giver samtykke, som opfylder undersøgelseskriterierne, vil blive implanteret med en HeartMate II Ventricular Assist Device (VAD) for at forbedre hjertets output. Efter VAD-implantation vil patienten komme sig på hospitalet og derefter udskrives til hjemmet eller en godkendt institution. Undersøgelsesdata vil blive indsamlet, så længe patienten modtager VAD-støtte. Placering af VAD og fortsat patientbehandling bør forbedre hjertevolumen og livskvalitet for denne population af patienter født med den medfødte anomali af en enkelt ventrikel.

Resultater: Studiets primære endepunkt er at undersøge overlevelse uden et invaliderende slagtilfælde efter to år (defineret som en score på fire eller højere på Modified Rankin Scale). Sikkerhed, funktionel status, totalt antal dage i live efter hospitalsudskrivning og livskvalitetsvurderinger vil blive evalueret som sekundære endepunkter.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studere design:

Dette er et enkelt center ikke-randomiseret observationsstudie ledet af PI. Patienter vil dog blive rekrutteret fra andre centre til at deltage i dette forsøg. De rekrutterede patienter vil ikke være berettiget til hjertetransplantation på den henvisende institution. Studieinstitutionen vil også evaluere patienten for hjertetransplantation. Hvis det vurderes, at patienten ikke er berettiget til transplantation på undersøgelsesinstitutionen, vil patienten have opfyldt undersøgelsens inklusionskriterier vedrørende to institutionelle afvisninger til transplantation. Protokollen er designet på denne måde for at tiltrække de foreslåede 20 undersøgelsespatienter og give mulighed for en anden mening om, hvorvidt patienten er en transplantationskandidat. Patienten kan forfølge hjertetransplantation på en institution, der vurderer ham/hendes transplantation berettiget, hvis det er relevant.

De patienter, der ikke er kandidater til transplantation, kan så komme i betragtning til den foreslåede forskningsundersøgelse. Patienter skal underskrive et informeret samtykke for at blive screenet for undersøgelsen.

Patienter, der opfylder inklusions- og eksklusionskriterierne, vil blive implanteret med HeartMate II VAD, og ​​data vil blive indsamlet som beskrevet nedenfor i afsnittet "dataindsamling". Patienter, der ikke opfylder undersøgelsens inklusions- og eksklusionskriterier, vil blive bedt om at deltage i et delstudie. Delstudiet vil indsamle screening og baseline data, som klinisk indiceret.

Primært slutpunkt:

Det primære endepunkt er at undersøge overlevelse uden et invaliderende slagtilfælde efter to år (defineret som en score på fire eller højere på Modified Rankin-skalaen). Patienter, der når det primære endepunkt for overlevelse uden et invaliderende slagtilfælde efter to år, vil blive betragtet som en succes i denne undersøgelse. Procentdelen af ​​patienter, der har et vellykket resultat, bør målrettes mod 80 % af patienterne, der overlever til 2 år uden et invaliderende slagtilfælde i den generelle patientpopulation Destination Therapy på Providence Sacred Heart Medical Center. Den nuværende overlevelsesrate er 53% overlevelse efter 2 år. Derfor tilsigtes et primært endepunkt på 40 % overlevelse (8 ud af 20 patienter) til 2 år uden et invaliderende slagtilfælde. Data relateret til frihed fra et invaliderende slagtilfælde er groft baseret på arbejdet udgivet af Tsukui et al. der viste 33-75 % frihed fra cerebrovaskulære ulykker efter 6 måneder i forskellige enhedsgrupper af patienter, der ventede som bro-til-transplantationskandidater.

Sekundære endepunkter:

Sikkerhed, funktionel status, totalt antal dage i live efter hospitalsudskrivning og livskvalitetsvurderinger vil blive evalueret som sekundære endepunkter. Sekundære endepunkter vil blive evalueret gennem hele undersøgelsen og på et- og to-års opfølgningstidspunkter, efter at den sidste patient er blevet tilmeldt undersøgelsen. Undersøgelsen er designet til at forbedre livskvaliteten ud over levetiden.

  • Sikkerheden vil blive evalueret for dødelighed af alle årsager, forekomst af alvorlige uønskede hændelser i henhold til definitionerne i Interagency Registry for Mechanically Assisted Circulatory Support (INTERMACS) (bortset fra ændrede definitioner af blødning og neurokognitive hændelser), og forekomst af udskiftning af enhed eller reparation af enheder pga. fiasko.
  • Funktionel status og hospitalsindlæggelser vil blive evalueret ved hjælp af kardiopulmonal stresstest (V.O2 peak), New York Heart Association klasse, 6 minutters gangtest og det samlede antal dage i live uden for hospitalet.
  • Livskvalitet vil blive vurderet gennem Minnesota Living with Heart Failure og Euro-QOL spørgeskemaer.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kunne underskrive formularer til informeret samtykke og frigivelse af medicinske oplysninger
  • Alder større end eller lig med 18 år
  • Passende kirurgisk kandidat til HeartMate II LVAD
  • Vil gerne overveje behandling med HeartMate II LVAD
  • BSA større end eller lig med 1,2
  • Kvindelige patienter skal bruge passende svangerskabsforebyggende metoder eller være ude af stand til at blive gravide (2 år post-menopausal eller kirurgisk steriliseret)
  • Patienten har hjertesvigt i fase D i mindst 60 dage på trods af optimal medicinsk behandling i mindst de sidste 60 dage

  • Funktionel begrænsning på grund af hjertesvigt som defineret af mindst EN af følgende:

    1. En historie med et progressivt downhill-forløb manifesteret af en begrænset livskvalitet eller stigende hospitalsindlæggelser eller stigende medicinbehov
    2. Tilstedeværelse af proteintabende enteropati
  • Ikke berettiget til hjertetransplantation på Sacred Heart Medical Center og mindst ét ​​andet UNOS-godkendt hjertetransplantationscenter, efter bedømmelsen af ​​dette centers tværfaglige transplantationsteam
  • Evne til at læse, forstå og implementere brugsanvisningen til HeartMate II LVAD

Ekskluderingskriterier:

  • Tekniske forhindringer, der udgør en uforholdsmæssig høj kirurgisk risiko, efter investigatorens vurdering
  • Ukorrigerbar erhvervet koagulopati
  • Primær koagulopati eller blodpladesygdom, inklusive trombocytopeni med absolut blodpladetal < 80k eller aktiv tilstand af dissemineret intravaskulær koagulation
  • Kontraindikation til administration af heparin, warfarin eller trombocythæmmende midler
  • Alvorlig iboende lungesygdom efter efterforskerens vurdering
  • På mekanisk ventilatorisk støtte og ude af stand til at blive fravænnet
  • Patienten er under overvejelse for reparerende hjertekirurgi (vil sandsynligvis resultere i klinisk løsning af hjertesvigt efter investigators vurdering)
  • Forudgående implantation af en hjælpeanordning
  • Mekanisk protese aorta- eller mitralklap, der ikke vil blive omdannet til en bioprotese på tidspunktet for VAD-implantation
  • Moderat eller svær (>1+) aorta-insufficiens bestemt ved ekkokardiogram, der ikke er modtagelig for kirurgisk reparation eller udskiftning
  • Bevis på alvorlig iboende leversygdom defineret som biopsipåvist levercirrhose med en sandsynlighed for mindre end to års overlevelse; eller leverenzymværdier (AST, ALAT eller total bilirubin), der er > 3 gange den øvre grænse for normal inden for 30 dage før operationen, undtagen hvis resultatet af akut hjertesvigtsdekompensation som bestemt af investigator
  • Kreatinin på > 3,5 mg/dl eller enhver form for dialyse inden for 24 timer før operationen
  • Slagtilfælde inden for 90 dage før operationen eller anamnese med cerebral vaskulær sygdom med signifikant (> 80 %) ekstra kraniel eller intrakraniel stenose dokumenteret ved carotis doppler undersøgelse eller angiografi, uden tegn på kollateral flow dokumenteret ved transkraniel doppler undersøgelse
  • Alzheimers sygdom og/eller nedsat kognitiv funktion eller enhver anden form for irreversibel demens (eller begge dele), der bekræftes af en neurologisk undersøgelse
  • Patienten har tegn på en ubehandlet abdominal aortaaneurisme ≥ 5 cm målt ved abdominal ultralyd
  • Mistænkt eller aktiv systemisk infektion inden for 48 timer før operationen
  • Betydelig perifer vaskulær sygdom som defineret ved hvilesmerter eller ulceration
  • Patient, hos hvem abdominal operation er planlagt
  • Positiv serumgraviditetstest, for kvinder i den fødedygtige alder
  • Nylig historie med psykiatrisk sygdom eller psykosocial utilpasset adfærd (herunder stof- eller alkoholmisbrug), som sandsynligvis vil forringe overholdelse af undersøgelsesprotokollen, efter investigators vurdering
  • Terapi med en undersøgelsesintervention på tidspunktet for screening, eller planlægger at indskrive patienten i yderligere undersøgelsesinterventionsundersøgelse under deltagelse i dette forsøg
  • Patienten har en anden tilstand end hjertesvigt, som ville begrænse overlevelsen til mindre end 2 år
  • Patienten er berettiget til hjertetransplantation

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Implantation af HeartMate II VAD
Patienter med samtykke, som opfylder undersøgelsens inklusions- og eksklusionskriterier, vil blive implanteret med en HeartMate II ventrikulær hjælpeanordning.
Enhed: HeartMate II Ventrikulær Assistent
HeartMate II venstre ventrikulære hjælpeanordning er blevet godkendt af FDA til brug i bro-til-transplantation-terapi og destinationsterapi for patienter med hjertesvigt i slutstadiet.
Andre navne:
  • HMII, HMII LVAD

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overlevelse til 2 år uden et invaliderende slagtilfælde
Tidsramme: 2 år
Det primære endepunkt er at undersøge overlevelse uden et invaliderende slagtilfælde efter to år (defineret som en score på fire eller højere på Modified Rankin-skalaen). Procentdelen af ​​patienter, der har et vellykket resultat, bør målrettes mod 80 % af patienterne, der overlever til 2 år uden et invaliderende slagtilfælde i den generelle patientpopulation Destination Therapy på Providence Sacred Heart Medical Center. Den nuværende overlevelsesrate er 53% overlevelse efter 2 år. Derfor tilsigtes et primært endepunkt på 40 % overlevelse (8 ud af 20 patienter) til 2 år uden et invaliderende slagtilfælde.
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed
Tidsramme: 2 år
Sikkerheden vil blive evalueret for alle årsager til dødelighed, forekomsten af ​​alvorlige uønskede hændelser i henhold til definitionerne i Interagency Registry for Mechanically Assisted Circulatory Support, og forekomsten af ​​udskiftning af enheden eller reparation af enheden på grund af fejl.
2 år
Funktionel status
Tidsramme: 2 år
Funktionel status og hospitalsindlæggelser vil blive evalueret ved hjælp af kardiopulmonal stresstest, New York Heart Association klasse, 6 minutters gangtest og det samlede antal dage i live uden for hospitalet.
2 år
Livskvalitet
Tidsramme: 2 år
Livskvalitet vil blive vurderet gennem Minnesota Living with Heart Failure og Euro-QOL spørgeskemaer.
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Timothy Icenogle, MD

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Timothy B Icenogle, M.D., Providence Sacred Heart Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2010

Primær færdiggørelse (Forventet)

19. september 2017

Studieafslutning (Faktiske)

19. september 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. juni 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. juni 2010

Først opslået (Skøn)

23. juni 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. september 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. september 2017

Sidst verificeret

1. september 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • G090176

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med HeartMate II Ventrikulær Assistent

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner