特発性巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）とACTHによる治療

実験的治療：生検でFSGSが証明された患者は、忍容性と有効性の非盲検パイロット研究でACTHで治療されます。 治験責任医師は、この研究を完了するために 2 年間にわたって 18 ～ 20 人の患者を募集します。

ACTH療法：患者はH.P.を受けます。 Acthar ゲル IM または SQ、最初は毎週 40 IU SQ で 16 週間の治療。 すべての患者は、目標血圧が 140/90mmHg 未満になるように治療され、ACEi または ARB 療法で治療されたすべての患者は許容されます。 H2受容体遮断またはプロトンポンプ阻害剤療法もすべての患者に提供されます。 投与量は毎週 160 IU SQ まで滴定されます。1 か月の時点で、患者のタンパク尿の大幅な減少、血圧の悪化、高血糖の発症、および投薬に関連していると思われる重大な有害事象がない場合です。 .

臨床転帰: 患者は、タンパク尿の寛解という主要転帰について追跡されます。 これは、タンパク尿が治療前の初期値の 50% 未満に減少した場合に部分寛解と定義され、タンパク尿が 24 時間尿サンプルで < 0.5 g/g または < 500 mg/日に減少した場合に完全寛解と定義されます。 副次的な結果には、eGFR への影響、血糖値への影響、血圧への影響 (降圧薬の総投与量と血圧の絶対変化)、および免疫状態への影響が含まれます。 結果は、治療開始後 3 か月と 6 か月の尿タンパク質と eGFR の値を調べることによって決定されます。

免疫学的検査：FSGSに対する免疫学的摂動の役割と免疫系に対するACTHの影響をさらに評価するために、サイトカイン分析、RNA、DNA、タンパク質、およびプロトアレイ検査の研究を開始する前に、すべての患者が血液と尿を保管します。 .

モニタリングと安全性: すべての患者は、スタンフォード治験審査委員会に従って完全なインフォームド コンセントを受けます。 連絡先番号が提供され、医療上の緊急事態が発生した場合に備えて、研究スタッフがいつでも対応できます。 すべての患者は、最小限の月次評価で定期的な健康モニタリングを継続します。 副作用を評価するために包括的な面接が行われ、バイタルサイン、CBC、臨床化学（電解質、クレアチニン、グルコース、肝機能検査を含む）、尿中のタンパク質とクレアチニン、空腹時脂質プロファイルを含む完全な身体検査が行われます。月。 また、スクリーニングとベースラインで。

患者の中止/研究の終了: 上記のように、患者は綿密に監視されます。 患者はいつでも自発的に研究をやめることができますが、臨床経過をたどり、安全性の問題と治療の可能性のある利点を監視するためにあらゆる努力が払われます. 有害事象について患者を監視する。 重度の有害事象のある患者は、その事象と治験薬との関連性について評価されます。 イベントが重度で、おそらくまたはおそらく治験薬に関連していると考えられる場合、投薬は中止され、患者は引き続き監視されます。 有害事象が関連している可能性がある場合、治験責任医師と被験者が同意すれば、投薬を再開することができます。 おそらく関連する重度の有害事象がある患者の場合、研究治療は中止されますが、治験責任医師は引き続き患者を追跡して、基礎疾患の経過が治療によって修正されたかどうかを確認します. これはオープンラベルのパイロット研究であるため、データ安全監視委員会は必要ないと考えられています. 薬物関連の SAE が 20% 以上の患者で発生した場合、研究は IRB に提出され、継続すべきかどうかが決定されます。