Idiopátiás fokális szegmentális glomerulosclerosis (FSGS) és kezelés ACTH-val

KÍSÉRLETI KEZELÉS: A biopsziával igazolt FSGS-ben szenvedő betegeket ACTH-val kezelik a tolerálhatóságra és a hatékonyságra vonatkozó nyílt kísérleti vizsgálatban. A vizsgálók 18-20 beteget vesznek fel a vizsgálat elvégzésére 2 éven keresztül.

ACTH terápia: A betegek H.P. Acthar gél IM vagy SQ, kezdetben 40 NE SQ hetente 16 hetes terápia során. Minden beteget a cél BP <140/90 Hgmm értékre kell kezelni, és minden beteget ACEi- vagy ARB-terápiával kezelnek a tolerálhatóság szerint. H2-receptor blokád vagy protonpumpa-gátló terápiát is kínálnak minden betegnek. Az adagot hetente 160 NE SQ-ig titráljuk, ha a beteg 1 hónapos elteltével nem csökkent jelentős mértékben a proteinuriát, nem romlott a vérnyomása és nem alakult ki hiperglikémia, valamint nem jelentkezett a gyógyszerrel kapcsolatos súlyos mellékhatás. .

KLINIKAI EREDMÉNY: A betegeket követni fogják a proteinuria remissziójának elsődleges kimenetelét illetően. Ez részleges remissziónak minősül, ha a proteinuria a kezdeti, kezelés előtti érték 50%-a alá csökken, és teljes remissziónak minősül, ha a proteinuria < 0,5 g/g vagy <500 mg/nap 24 órás vizeletminta alapján. A másodlagos eredmények magukban foglalják az eGFR-re gyakorolt ​​hatásokat, a glükózszintre gyakorolt ​​hatásokat, a vérnyomásra gyakorolt ​​hatásokat (a vérnyomáscsökkentő gyógyszerek összdózisa és a vérnyomás abszolút változása) és az immunállapotra gyakorolt ​​hatásokat. Az eredményeket a vizeletfehérje és az eGFR 3 havi és 6 hónapos értékeinek vizsgálatával határozzák meg a kezelés megkezdése után.

IMMUNOLÓGIAI TESZTELÉS: Az FSGS-re kifejtett immunológiai perturációk és az ACTH immunrendszerre gyakorolt ​​hatásának további felmérése érdekében minden betegnek vért és vizeletet kell tárolnia a vizsgálat megkezdése előtt citokinanalízis, RNS, DNS, fehérje és protoarray vizsgálat céljából. .

FELÜGYELET ÉS BIZTONSÁG: A Stanford Institutional Review Board szerint minden beteg teljes körű tájékoztatáson alapuló beleegyezésen megy keresztül. Az elérhetőségeket megadják, és a tanulmányozó személyzet bármikor elérhető lesz bármilyen egészségügyi vészhelyzet esetén. Minden beteg folytatja a rutin egészségügyi monitorozást, minimális havi felméréssel. Átfogó interjút készítenek a mellékhatások felmérésére, teljes fizikális vizsgálatot végeznek, beleértve az életjeleket, a CBC-t, a klinikai kémiát (beleértve az elektrolit-, kreatinin-, glükóz- és májfunkciós teszteket), a fehérje- és kreatinin-vizelet, valamint az éhgyomri lipidprofilok 3-ánként. hónapok. Szűréskor és alaphelyzetben is.

A BETEG VISSZAVONÁSA/A VIZSGÁLAT MEGSZÜNTETÉSE: A betegeket szorosan ellenőrizni fogják, a fent részletezettek szerint. A betegek önként bármikor elhagyhatják a vizsgálatot, bár minden erőfeszítést megtesznek annak érdekében, hogy kövessék klinikai lefolyásukat, és figyelemmel kísérjék a biztonsági problémákat és a terápia lehetséges előnyeit. A beteget ellenőrizni fogják a nemkívánatos események miatt. A súlyos nemkívánatos eseményekkel küzdő betegeket értékelni kell az esemény és a vizsgálati gyógyszer közötti összefüggés szempontjából. Ha az esemény súlyosnak minősül, és valószínűleg vagy valószínűleg összefügg a vizsgálati gyógyszerrel, a gyógyszeres kezelést leállítják, és a beteget továbbra is megfigyelik. Abban az esetben, ha a nemkívánatos esemény összefügghet, a gyógyszeres kezelés újrakezdhető, ha a vizsgáló és a vizsgálati alany egyetért. Azoknál a betegeknél, akiknél valószínűleg súlyos nemkívánatos események jelentkeznek, a vizsgálati kezelést leállítják, azonban a vizsgálók továbbra is követik a beteget, hogy megnézzék, nem változtatta-e meg a kezelés az alapbetegségük lefolyását. Mivel ez egy nyílt, kísérleti tanulmány, nincs szükség adatbiztonsági ellenőrző testületre. Ha a betegek több mint 20%-ánál gyógyszerrel kapcsolatos mellékhatások alakulnak ki, a vizsgálatot vissza kell küldeni az IRB-nek, hogy eldöntse, folytatni kell-e.