특발성 국소 분절성 사구체 경화증(FSGS) 및 ACTH를 사용한 치료

실험적 치료: FSGS가 입증된 생검 환자는 내약성 및 효능에 대한 오픈 라벨 파일럿 연구에서 ACTH로 치료될 것입니다. 조사관은 2년에 걸쳐 이 연구를 완료하기 위해 18-20명의 환자를 모집할 것입니다.

ACTH 요법: 환자는 H.P. Acthar 젤 IM 또는 SQ, 처음에는 16주간의 치료 동안 매주 40 IU SQ. 모든 환자는 내약성으로 ACEi 또는 ARB 요법으로 치료받은 모든 환자와 함께 <140/90mmHg의 목표 혈압으로 치료될 것입니다. H2 수용체 차단 또는 양성자 펌프 억제제 요법도 모든 환자에게 제공됩니다. 1개월 동안 환자가 단백뇨의 실질적인 감소, 혈압 저하 및 고혈당증의 발병이 없고 약물과 관련이 있다고 생각되는 심각한 부작용이 없는 경우 복용량은 매주 160 IU SQ까지 적정됩니다. .

임상 결과: 단백뇨 완화의 주요 결과에 대해 환자를 추적할 것입니다. 이는 단백뇨가 초기 치료 전 값의 50% 미만으로 감소할 때 부분 관해로 정의되고 단백뇨가 24시간 소변 샘플에서 < 0.5g/g 또는 < 500mg/일로 감소될 때 완전 관해로 정의됩니다. 2차 결과에는 eGFR에 대한 영향, 포도당 수준에 대한 영향, 혈압에 대한 영향(항고혈압 약물의 총 용량 및 혈압의 절대 변화) 및 면역 상태에 대한 영향이 포함됩니다. 결과는 치료 시작 후 3개월 및 6개월의 소변 단백질 및 eGFR 값을 살펴봄으로써 결정됩니다.

면역학적 검사: FSGS에 대한 면역학적 교란의 역할과 면역 체계에 대한 ACTH의 영향을 추가로 평가하기 위해 모든 환자는 사이토카인 분석, RNA, DNA, 단백질 및 프로토어레이 검사를 위해 연구 시작 전에 혈액과 소변을 보관합니다. .

모니터링 및 안전: 모든 환자는 Stanford Institutional Review Board에 따라 충분한 정보에 입각한 동의를 받습니다. 연락처가 제공되며 의료 응급 상황이 발생할 경우 연구 직원이 항상 대기할 것입니다. 모든 환자는 최소한의 월별 평가로 일상적인 건강 모니터링을 계속합니다. 부작용을 평가하기 위해 포괄적인 인터뷰를 실시하고 활력 징후, CBC, 임상 화학(전해질, 크레아티닌, 포도당 및 간 기능 검사 포함), 단백질 및 크레아티닌에 대한 소변, 3일마다 공복 지질 프로파일을 포함한 완전한 신체 검사를 수행합니다. 몇 달. 또한 스크리닝 및 베이스라인에서.

환자 철회/연구 종료: 환자는 위에서 설명한 대로 면밀히 모니터링됩니다. 환자는 언제든지 자발적으로 연구를 중단할 수 있지만 임상 과정을 따르고 안전 문제와 치료의 가능한 이점을 모니터링하기 위해 모든 노력을 기울일 것입니다. 부작용에 대해 환자를 모니터링할 것입니다. 심각한 부작용이 있는 환자는 연구 약물에 대한 부작용의 관련성에 대해 평가됩니다. 이상반응이 심각한 것으로 간주되고 연구 약물과 관련이 있을 가능성이 있는 경우 약물을 중단하고 환자를 계속 모니터링합니다. 부작용이 관련되었을 가능성이 있는 경우, 조사자와 피험자가 동의하면 투약을 다시 시작할 수 있습니다. 중증 부작용과 관련이 있을 가능성이 있는 환자의 경우, 연구 치료제가 중단되지만 조사관은 여전히 ​​환자를 추적하여 기저 질환의 경과가 치료에 의해 수정되었는지 확인할 것입니다. 이것은 공개 라벨, 파일럿 연구이므로 데이터 안전 모니터링 보드가 필요하다고 생각되지 않습니다. 약물 관련 SAE가 환자의 20% 이상에서 발생하는 경우 연구를 IRB에 다시 제출하여 계속할지 여부를 결정합니다.