Idiopaattinen fokaalinen segmentaalinen glomeruloskleroosi (FSGS) ja hoito ACTH:lla

KOKEELLINEN HOITO: Potilaita, joilla on biopsialla todistettu FSGS, hoidetaan ACTH:lla avoimessa siedettävyyttä ja tehoa koskevassa pilottitutkimuksessa. Tutkijat rekrytoivat 18-20 potilasta suorittamaan tätä tutkimusta kahden vuoden aikana.

ACTH-hoito: Potilaat saavat H.P. Acthar geeli IM tai SQ, aluksi 40 IU SQ joka viikko 16 viikon hoidon ajan. Kaikki potilaat hoidetaan tavoite-BP:ään <140/90 mmHg, ja kaikkia potilaita hoidetaan ACEi- tai ARB-hoidolla siedetyksi. Kaikille potilaille tarjotaan myös H2-reseptorin salpaus- tai protonipumpun estäjähoitoa. Annosta titrataan 160 IU SQ:iin joka viikko, jos potilaalla ei ole 1 kuukauden kohdalla ollut huomattavaa proteinurian vähenemistä, verenpaineen heikkenemistä eikä hyperglykemian kehittymistä eikä lääkkeeseen liittyvän vakavia haittavaikutuksia. .

KLIINISET TULOKSET: Potilaita seurataan ensisijaisesti proteinurian remission selvittämiseksi. Tämä määritellään osittaiseksi remissioksi, kun proteinuria on vähentynyt alle 50 prosenttiin alkuperäisestä hoitoa edeltävästä arvosta, ja täydelliseksi remissioksi, kun proteinuria on vähentynyt arvoon < 0,5 g/g tai < 500 mg/vrk 24 tunnin virtsanäytteessä. Toissijaisia ​​tuloksia ovat vaikutukset eGFR:ään, vaikutukset glukoositasoihin, vaikutukset verenpaineeseen (verenpainelääkkeiden kokonaisannokset ja verenpaineen absoluuttiset muutokset) ja immuunitilaan. Tulokset määritetään tarkastelemalla virtsan proteiinin ja eGFR:n 3 kuukauden ja 6 kuukauden arvoja hoidon aloittamisen jälkeen.

IMMUNOLOGINEN TESTAUS: Jotta voidaan arvioida edelleen immunologisten häiriöiden roolia FSGS:ssä ja ACTH:n vaikutusta immuunijärjestelmään, kaikki potilaat keräävät verta ja virtsaa ennen tutkimuksen alkua sytokiinianalyysiä, RNA-, DNA-, proteiini- ja protoarray-testausta varten. .

SEURANTA JA TURVALLISUUS: Stanford Institutional Review Boardin mukaan kaikki potilaat saavat täydellisen tietoon perustuvan suostumuksen. Yhteysnumerot annetaan ja tutkimushenkilökunta on aina tavoitettavissa mahdollisissa lääketieteellisissä hätätilanteissa. Kaikki potilaat jatkavat rutiininomaista terveydentilan seurantaa vähäisillä kuukausittaisilla arvioinneilla. Kattava haastattelu suoritetaan sivuvaikutusten arvioimiseksi, täydelliset fyysiset tutkimukset, mukaan lukien elintoiminnot, CBC, kliiniset kemiat (mukaan lukien elektrolyytit, kreatiniini, glukoosi ja maksan toimintakokeet), virtsa proteiinin ja kreatiniinin varalta ja paasto-lipidiprofiilit joka 3. kuukaudet. Myös seulonnassa ja lähtötilanteessa.

POTILAAN PERUUTTAMINEN/TUTKIMUKSEN PÄÄTTÄMINEN: Potilaita seurataan tarkasti edellä kuvatulla tavalla. Potilaat voivat vapaaehtoisesti poistua tutkimuksesta milloin tahansa, vaikka heidän kliinisen kulkunsa seurataan kaikkensa ja seurataan turvallisuusongelmia ja hoidon mahdollisia hyötyjä. Potilasta seurataan haittatapahtumien varalta. Potilailta, joilla on vakavia haittavaikutuksia, arvioidaan heidän tapahtumansa yhteys tutkimuslääkkeeseen. Jos tapahtuma katsotaan vakavaksi ja mahdollisesti tai todennäköisesti liittyväksi tutkimuslääkitykseen, lääkitys keskeytetään ja potilaan seurantaa jatketaan. Jos haittatapahtuma liittyy mahdollisesti asiaan, lääkitys voidaan aloittaa uudelleen, jos tutkija ja tutkittava sopivat. Potilaiden, joilla on todennäköisesti vakavia haittavaikutuksia, tutkimushoito keskeytetään, mutta tutkijat seuraavat potilasta edelleen nähdäkseen, muuttiko hoito heidän perussairaudensa kulkua. Koska tämä on avoin pilottitutkimus, tietoturvallisuuden seurantalautakuntaa ei pidetä tarpeellisena. Jos yli 20 %:lla potilaista kehittyy lääkkeeseen liittyviä SAE-oireita, tutkimus palautetaan IRB:lle sen määrittämiseksi, pitäisikö sitä jatkaa.