- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT01155141
Idiopatická fokální segmentová glomeruloskleróza (FSGS) a léčba ACTH
Přehled studie
Detailní popis
EXPERIMENTÁLNÍ LÉČBA: Pacienti s biopsií prokázanou FSGS budou léčeni ACTH v otevřené pilotní studii snášenlivosti a účinnosti. Výzkumníci přijmou 18-20 pacientů k dokončení této studie po dobu 2 let.
ACTH terapie: Pacienti dostanou H.P. Acthar gel IM nebo SQ, zpočátku 40 IU SQ každý týden po dobu 16 týdnů léčby. Všichni pacienti budou léčeni do cílového TK <140/90 mmHg, přičemž všichni pacienti léčení ACEi nebo ARB terapií budou tolerováni. Všem pacientům bude také nabídnuta blokáda H2 receptorů nebo léčba inhibitory protonové pumpy. Dávka bude titrována až na 160 IU SQ každý týden, pokud po 1 měsíci pacient neměl žádné podstatné snížení proteinurie, žádné zhoršení krevního tlaku a žádný rozvoj hyperglykémie, stejně jako žádné závažné nežádoucí účinky, které by mohly souviset s léčbou .
KLINICKÝ VÝSLEDEK: Pacienti budou sledováni pro primární výsledek remise proteinurie. To bude definováno jako částečná remise, když je proteinurie snížena pod 50 % počáteční hodnoty před léčbou, a jako úplná remise, když je proteinurie snížena na < 0,5 g/g nebo < 500 mg/den ve vzorku moči za 24 hodin. Sekundární výsledky budou zahrnovat účinky na eGFR, účinky na hladiny glukózy, účinky na krevní tlak (celkové dávky antihypertenzních léků a absolutní změny krevního tlaku) a na imunitní stav. Výsledky budou stanoveny sledováním hodnot bílkovin v moči a eGFR po 3 a 6 měsících po zahájení léčby.
IMUNOLOGICKÉ TESTOVÁNÍ: Aby bylo možné dále posoudit roli imunologických poruch na FSGS a vliv ACTH na imunitní systém, všichni pacienti před zahájením studie uloží krev a moč pro analýzu cytokinů, RNA, DNA, proteiny a protoarray testování. .
MONITOROVÁNÍ A BEZPEČNOST: Všichni pacienti podstoupí úplný informovaný souhlas podle Stanford Institutional Review Board. Budou poskytnuta kontaktní čísla a studijní pracovníci budou kdykoli k dispozici v případě jakékoli lékařské pohotovosti. Všichni pacienti budou pokračovat v rutinním sledování zdravotního stavu s minimem měsíčních hodnocení. Bude proveden komplexní pohovor za účelem posouzení vedlejších účinků, budou provedeny kompletní fyzické testy včetně vitálních funkcí, CBC, klinických chemických testů (včetně elektrolytů, kreatininu, glukózy a jaterních funkčních testů), moči na přítomnost bílkovin a kreatininu a lipidových profilů nalačno každé 3. měsíce. Také při screeningu a základní linii.
ODSTOUPENÍ PACIENTA/UKONČENÍ STUDIE: Pacienti budou pečlivě sledováni, jak je podrobně uvedeno výše. Pacienti mohou kdykoli dobrovolně opustit studii, ačkoli bude vynaloženo veškeré úsilí, aby sledovali jejich klinický průběh a sledovali bezpečnostní problémy a možné přínosy terapie. Pacient bude sledován kvůli nežádoucím účinkům. U pacientů se závažnými nežádoucími příhodami bude hodnocena souvislost jejich příhody se studovanou medikací. Pokud je příhoda považována za závažnou a možná nebo pravděpodobně souvisí se studovanou medikací, medikace bude přerušena a pacient bude nadále sledován. V případě, že nežádoucí příhoda možná souvisí, může být léčba znovu zahájena, pokud zkoušející a subjekt souhlasí. U pacientů s pravděpodobně souvisejícími závažnými nežádoucími příhodami bude studovaná léčba přerušena, ale zkoušející budou pacienta stále sledovat, aby zjistili, zda se průběh jejich základního onemocnění léčbou nezměnil. Vzhledem k tomu, že se jedná o otevřenou pilotní studii, nepovažuje se za nutné žádný výbor pro monitorování bezpečnosti údajů. Pokud se SAE související s lékem vyvinou u více než 20 % pacientů, studie bude předložena zpět IRB, aby se rozhodlo, zda má pokračovat.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
California
-
Stanford, California, Spojené státy, 94305
- Stanford University School of Medicine
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- 1. Biopsií prokázaná FSGS
- 2. Schopnost souhlasit a dokončit hodnocení studie
- 3. Větší než 2 g/den proteinurie
- 4. Žádné kontraindikace léčby kortikosteroidy nebo ACTH
- 5. Ženy ve fertilním věku budou souhlasit s používáním účinných forem antikoncepce v průběhu této studie
Kritéria vyloučení:
- 1. Známá sekundární příčina FSGS
- 2. Příjem aktivní imunitní terapie (do 90 dnů)
- 3. Těhotenství
- 4. Kreatinin >2,5 mg/dl
- 5. Nekontrolovaná HTN (>180/100 mm Hg)
- 6. Cukrovka
- 7. Akutní nebo chronická infekce
- 8. Těžká komorbidita (aktivní koronární, cerebrovaskulární onemocnění, rakovina, psychiatrická onemocnění)
- 9. Věk < 16, >65 let
- 10. Důkaz neléčené tuberkulózy (+PPD nebo Ellispot Gold testování)
- 11. Známá kontraindikace ACTH. Kortikotropin je považován za kontraindikovaný u pacientů se sklerodermií, osteoporózou, systémovými plísňovými infekcemi, očním herpes simplex, nedávnou operací, anamnézou nebo přítomností peptického vředu, městnavým srdečním selháním, nekontrolovanou hypertenzí nebo citlivostí na proteiny prasečího původu.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
EXPERIMENTÁLNÍ: Žádné paže
Tato studie nemá žádné zbraně.
Všichni pacienti dostávají lék (H.P. Acthar Gel)
|
Pacienti byli léčeni 40 jednotkami subkutánně (SC) týdně po dobu 2 týdnů, poté byla dávka zvýšena na 80 jednotek SC týdně po dobu 2 týdnů a následně 80 jednotek SC dvakrát týdně k dokončení 16 týdnů terapie.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
24 hodinová proteinurie
Časové okno: Výchozí stav – 6. měsíc
|
Výchozí stav – 6. měsíc
|
Sérového kreatininu
Časové okno: Výchozí stav – 6. měsíc
|
Výchozí stav – 6. měsíc
|
Poměr protein/kreatinin
Časové okno: Výchozí stav – 6. měsíc
|
Výchozí stav – 6. měsíc
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
eGFR
Časové okno: Výchozí stav – 6. měsíc
|
Výchozí stav – 6. měsíc
|
Hmotnost
Časové okno: Výchozí stav – 6. měsíc
|
Výchozí stav – 6. měsíc
|
Systolický krevní tlak
Časové okno: Výchozí stav – 6. měsíc
|
Výchozí stav – 6. měsíc
|
Diastolický krevní tlak
Časové okno: Výchozí stav – 6. měsíc
|
Výchozí stav – 6. měsíc
|
Glukóza
Časové okno: Výchozí stav – 6. měsíc
|
Výchozí stav – 6. měsíc
|
Celkový cholesterol
Časové okno: Výchozí stav – 6. měsíc
|
Výchozí stav – 6. měsíc
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Richard Lafayette, Stanford University
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SU-08182009-3600
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na H.P. Acthar Gel
-
Ocular Immunology and Uveitis FoundationNeznámýUveitida, zadní | Vaskulitida sítniceSpojené státy
-
Fiechtner, Justus J., M.D., P.C.DokončenoSystémová exacerbace lupus erythematodesSpojené státy
-
University of Maryland, BaltimoreMallinckrodtDokončeno
-
Mayo ClinicMallinckrodtDokončenoPilotní studie zaměřená na zjištění dávky ACTH u pacientů s idiopatickou membránovou nefropatií (MN)Idiopatická membránová nefropatieSpojené státy, Kanada
-
Fiechtner, Justus J., M.D., P.C.MallinckrodtNeznámýPsoriatická artritidaSpojené státy
-
Tampa Bay Uveitis Center, LLCMallinckrodtDokončenoUveitida | Zadní uveitida | Střední uveitida | Přední uveitida | Skleritida | Klinicky významný makulární edémSpojené státy
-
MallinckrodtDokončenoArtritida, revmatoidníSpojené státy, Portoriko, Mexiko, Peru, Argentina
-
The Cleveland ClinicMallinckrodtDokončenoDermatomyozitida | Juvenilní dermatomyositidaSpojené státy
-
Dent Neuroscience Research CenterDokončenoChronická migrénaSpojené státy
-
Columbia UniversityMallinckrodtDokončenoLéčba rezistentního nefrotického syndromuSpojené státy