特发性局灶节段性肾小球硬化症 (FSGS) 和 ACTH 治疗

实验治疗：活检证实 FSGS 的患者将在耐受性和疗效的开放标签试验研究中接受 ACTH 治疗。 研究人员将在 2 年内招募 18-20 名患者来完成这项研究。

ACTH 疗法：患者将接受 H.P. Acthar 凝胶 IM 或 SQ，最初每周 40 IU SQ，治疗 16 周。 所有患者都将接受治疗以达到 <140/90mmHg 的目标血压，所有患者均接受 ACEI 或 ARB 治疗并耐受。 还将为所有患者提供 H2 受体阻滞剂或质子泵抑制剂治疗。 如果在 1 个月时患者的蛋白尿没有显着减少、血压没有恶化、没有出现高血糖症以及没有感觉与药物相关的严重不良事件，则每周将剂量增加至 160 IU SQ .

临床结果：将对患者进行随访以了解蛋白尿缓解的主要结果。 当蛋白尿减少到初始治疗前值的 50% 以下时，这将被定义为部分缓解，当 24 小时尿样中蛋白尿减少到 < 0.5 g/g 或 <500 mg/天时，这将被定义为完全缓解。 次要结果将包括对 eGFR 的影响、对葡萄糖水平的影响、对血压的影响（抗高血压药物的总剂量和血压的绝对变化）和对免疫状态的影响。 结果将通过观察开始治疗后 3 个月和 6 个月的尿蛋白和 eGFR 值来确定。

免疫学测试：为了进一步评估免疫扰动对 FSGS 的作用以及 ACTH 对免疫系统的影响，所有患者将在研究开始前储存血液和尿液，用于细胞因子分析、RNA、DNA、蛋白质和原阵列测试.

监测和安全：所有患者都将根据斯坦福机构审查委员会的规定接受完全知情同意。 将提供联系电话，如果出现任何医疗紧急情况，研究人员将随时可用。 所有患者将继续进行常规健康监测，每月进行最少的评估。 将进行全面的面谈以评估副作用，完成完整的身体检查，包括生命体征、CBC、临床化学（包括电解质、肌酐、葡萄糖和肝功能测试）、尿蛋白和肌酐以及每 3 次空腹血脂分析个月。 也在筛选和基线。

患者退出/研究终止：如上所述，将密切监测患者。 患者可以随时自愿退出研究，尽管将尽一切努力遵循他们的临床过程并监测安全问题和治疗的可能益处。 将监测患者的不良事件。 将评估患有严重不良事件的患者的事件与研究药物的相关性。 如果事件被认为是严重的并且可能或可能与研究药物有关，则将停止药物治疗并继续监测患者。 在不良事件可能相关的情况下，如果研究者和受试者同意，可以重新开始用药。 对于可能发生相关严重不良事件的患者，将停止研究治疗，但研究人员仍将对患者进行随访，以了解其潜在疾病的病程是否因治疗而得到改善。 由于这是一项开放标签的试点研究，因此认为不需要数据安全监测委员会。 如果超过 20% 的患者出现与药物相关的 SAE，则该研究将提交回 IRB 以确定是否应继续进行。