中等度から重度のクローン病の成人の治療のためのヒト胎盤由来細胞 (PDA001) の静脈内注入の安全性と有効性を評価するための多施設研究
中等度から重度のクローン病の成人の治療のためのヒト胎盤由来細胞 (PDA001) の静脈内注入の安全性と有効性を評価するための第 2a 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設研究
調査の概要
詳細な説明
This was a Phase 2a, multicenter study designed to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of intravenous human placenta-derived cells (PDA001) in adults with moderate-to-severe Crohn's disease.
The study consisted of sequential cohorts. Initial open-label dose-escalation cohorts evaluated PDA001 administered intravenously at a dose of 1.6 × 10^9 cells (8 units). A subsequent randomized, double-blind, placebo-controlled cohort evaluated PDA001 administered intravenously at doses of 200 × 10^6 cells (1 unit) and 800 × 10^6 cells (4 units) compared with placebo.
The primary efficacy objective was to evaluate induction of clinical response, defined as a reduction from baseline of 25% and/or at least 100 points in the Crohn's Disease Activity Index (CDAI) at both Week 4 and Week 6. Secondary objectives included evaluation of clinical remission, safety, and tolerability.
Subjects were followed during an induction phase and could participate in an extension phase with re-treatment according to protocol-defined criteria.
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90048
- Cedars Sinai Medical Center
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Orange、California、アメリカ、92868
- University of California, Irvine
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
- Yale School of Medicine Digestive Diseases
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60637
- University of Chicago Medical Center
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202-5149
- Indiana University
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Mt Sinai Hospital
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Rochester、New York、アメリカ、14621
- Rochester General Hospital
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Stony Brook、New York、アメリカ、11794-8173
- Stony Brook University
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106-5066
- Case Western Reserve University
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37212
- Vanderbilt University
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23249
- McGuire VA Medical Center
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 18～75歳の男女
- インフォームドコンセントを理解し、自発的に署名する
- -研究訪問スケジュールおよびその他のプロトコル要件を順守できる
- 体重50kg以上
- 出産の可能性がある女性 (FCBP)† は、スクリーニング時 (訪問 1) およびすべての IP 投与の直前に、尿妊娠検査で陰性でなければなりません。 さらに、性的に活発な FCBP は、研究期間中およびフォローアップ期間中、2 つの適切な避妊方法を使用することに同意する必要があります。 FCBPは、研究中に少なくとも4週間ごとに妊娠検査を受けることに同意する必要があります。 男性（精管切除を受けた人を含む）は、研究期間中およびフォローアップ期間中にFCBPで生殖的性行為に従事する場合、バリア避妊（ラテックスコンドーム）の使用に同意する必要があります。
- -被験者は治療の6か月前に炎症性CDを持っている必要があり、大腸内視鏡検査または（他の方法）による進行中の疾患活動性の確認が必要です スクリーニング時
- -被験者は、訪問1と訪問2の間に評価されたCDAIスコア> 220および< 450を持っている必要があります
- 被験者は失敗したにちがいありません。つまり、エージェントに対して不適切な応答または応答の喪失 (症状の再発) があったか、エージェントに対する不耐性が記録されていました。
除外基準:
- -被験者が研究に参加するのを妨げる重大な病状、検査室の異常、または精神疾患
- -実験室の異常の存在を含む、被験者が研究に参加した場合に許容できないリスクにさらされる状態
出産の可能性のある女性とは、次のような性的に成熟した女性です。
- 子宮摘出術または両側卵巣摘出術を受けていない
- 自然に閉経後 24 か月連続していない (つまり、過去 24 か月連続で月経があった)。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：200 × 10^6 cells of Human Placenta-Derived Cells PDA001
PDA001 administered intravenously at a dose of 1 unit, approximately 200 × 10^6 cells, on Study Day 0 and Study Day 7.
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実験的：800 × 10^6 cells of Human Placenta-Derived Cells PDA001
PDA001 administered intravenously at a dose of 4 units, approximately 800 × 10^6 cells, on Study Day 0 and Study Day 7.
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プラセボコンパレーター：vehicle control
Matching placebo administered intravenously on Study Day 0 and Study Day 7.
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他の名前：
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実験的：1.6 × 10^9 cells of Human Placenta-Derived Cells PDA001
PDA001 administered intravenously at a dose of 8 units, approximately 1.6 × 10^9 cells, on Study Day 0 and Study Day 7.
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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4 週目 (29 日目) と 6 週目 (43 日目) の両方で、クローン病活動指数 (CDAI) スコアがベースラインから 25% および/または 100 ポイントを超える減少。
時間枠：4 週目 (29 日目) および 6 週目 (43 日目)
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クローン病活動性指数（CDAI）レスポンダーは、臨床反応（第 0 週からの CDAI スコアの 100 ポイント以上の減少）または寛解（CDAI ≤150）のいずれかを達成した被験者です。
CDAI は、クローン病患者の症状を定量化するために使用されます。
150 以下のスコアは寛解を示し、450 を超えるスコアは非常に重度の疾患を示します。
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4 週目 (29 日目) および 6 週目 (43 日目)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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-4週目（29日目）と6週目（43日目）の両方でクローン病活動指数スコアが150ポイント未満であると定義される臨床的寛解の誘導
時間枠：4 週目 (29 日目) および 6 週目 (43 日目)
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クローン病活動指数 (CDAI) は、クローン病患者の症状を定量化するために使用されます。
150 以下のスコアは寛解を示し、450 を超えるスコアは非常に重度の疾患を示します。
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4 週目 (29 日目) および 6 週目 (43 日目)
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディディレクター：sharmila koppisetti, MD、Celularity Incorporated
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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