Une étude multicentrique pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la perfusion intraveineuse de cellules dérivées du placenta humain (PDA001) pour le traitement des adultes atteints de la maladie de Crohn modérée à sévère
1 juillet 2026 mis à jour par: Celularity Incorporated
Une étude multicentrique de phase 2a, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la perfusion intraveineuse de cellules dérivées du placenta humain (PDA001) pour le traitement des adultes atteints de la maladie de Crohn modérée à sévère
L'objectif principal de l'étude est d'estimer l'effet du traitement de PDA001 (en évaluant 3 dosages différents de PDA001) par rapport à un placebo chez des sujets atteints de la maladie de Crohn modérée à sévère.
L'objectif secondaire de l'étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de PDA001 par rapport au placebo dans la population de patients susmentionnée.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
This was a Phase 2a, multicenter study designed to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of intravenous human placenta-derived cells (PDA001) in adults with moderate-to-severe Crohn's disease.
The study consisted of sequential cohorts. Initial open-label dose-escalation cohorts evaluated PDA001 administered intravenously at a dose of 1.6 × 10^9 cells (8 units). A subsequent randomized, double-blind, placebo-controlled cohort evaluated PDA001 administered intravenously at doses of 200 × 10^6 cells (1 unit) and 800 × 10^6 cells (4 units) compared with placebo.
The primary efficacy objective was to evaluate induction of clinical response, defined as a reduction from baseline of 25% and/or at least 100 points in the Crohn's Disease Activity Index (CDAI) at both Week 4 and Week 6. Secondary objectives included evaluation of clinical remission, safety, and tolerability.
Subjects were followed during an induction phase and could participate in an extension phase with re-treatment according to protocol-defined criteria.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
50
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
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Orange, California, États-Unis, 92868
- University of California, Irvine
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
- Yale School of Medicine Digestive Diseases
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- University of Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
- University Of Chicago Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202-5149
- Indiana University
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10029
- Mt Sinai Hospital
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Rochester, New York, États-Unis, 14621
- Rochester General Hospital
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Stony Brook, New York, États-Unis, 11794-8173
- Stony Brook University
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Ohio
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106-5066
- Case Western Reserve University
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
- Vanderbilt University
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Baylor College of Medicine
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Virginia
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Richmond, Virginia, États-Unis, 23249
- McGuire VA Medical Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Hommes et femmes âgés de 18 à 75 ans
- Comprendre et signer volontairement un consentement éclairé
- Capable de respecter le calendrier des visites d'étude et d'autres exigences du protocole
- Poids minimum de 50 kg
- Une femme en âge de procréer (FCBP)† doit avoir un test de grossesse urinaire négatif lors du dépistage (visite 1) et immédiatement avant toutes les doses d'IP. De plus, les FCBP sexuellement actifs doivent accepter d'utiliser deux des formes adéquates de méthodes de contraception pendant la durée de l'étude et la période de suivi. Un FCBP doit accepter de passer des tests de grossesse au moins toutes les 4 semaines pendant l'étude. Les hommes (y compris ceux qui ont subi une vasectomie) doivent accepter d'utiliser une contraception barrière (préservatifs en latex) lorsqu'ils se livrent à une activité sexuelle reproductive avec FCBP pendant la durée de l'étude et la période de suivi.
- Le sujet doit avoir une CD inflammatoire 6 mois avant le traitement et avoir la confirmation de l'activité continue de la maladie par coloscopie ou (autre méthode) lors du dépistage
- Le sujet doit avoir un score CDAI> 220 et <450 tel qu'évalué entre la visite 1 et la visite 2
- Le sujet doit avoir échoué, c'est-à-dire avoir eu une réponse inadéquate ou une réponse perdue (récurrence des symptômes) à un agent, ou une intolérance documentée à un agent à tout moment
Critère d'exclusion:
- Toute condition médicale importante, anomalie de laboratoire ou maladie psychiatrique qui empêcherait le sujet de participer à l'étude
- Toute condition, y compris la présence d'anomalies de laboratoire, qui expose le sujet à un risque inacceptable s'il devait participer à l'étude
Une femme en âge de procréer est une femme sexuellement mature qui :
- n'a pas subi d'hystérectomie ou d'ovariectomie bilatérale
- n'a pas été naturellement ménopausée pendant au moins 24 mois consécutifs (c'est-à-dire qu'elle a eu ses règles à tout moment au cours des 24 mois consécutifs précédents).
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: 200 × 10^6 cells of Human Placenta-Derived Cells PDA001
PDA001 administered intravenously at a dose of 1 unit, approximately 200 × 10^6 cells, on Study Day 0 and Study Day 7.
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Expérimental: 800 × 10^6 cells of Human Placenta-Derived Cells PDA001
PDA001 administered intravenously at a dose of 4 units, approximately 800 × 10^6 cells, on Study Day 0 and Study Day 7.
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Comparateur placebo: vehicle control
Matching placebo administered intravenously on Study Day 0 and Study Day 7.
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Autres noms:
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Expérimental: 1.6 × 10^9 cells of Human Placenta-Derived Cells PDA001
PDA001 administered intravenously at a dose of 8 units, approximately 1.6 × 10^9 cells, on Study Day 0 and Study Day 7.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Une réduction par rapport au départ de 25 % et/ou > 100 points des scores de l'indice d'activité de la maladie de Crohn (CDAI) à la semaine 4 (jour 29) et à la semaine 6 (jour 43).
Délai: Semaine 4 (Jour 29) et Semaine 6 (Jour 43)
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Les répondeurs de l'indice d'activité de la maladie de Crohn (CDAI) sont des sujets obtenant soit une réponse clinique (une réduction du score CDAI de ≥ 100 points à partir de la semaine 0), soit une rémission (CDAI ≤ 150).
Le CDAI est utilisé pour quantifier les symptômes des sujets atteints de la maladie de Crohn.
Un score de 150 ou moins indique une rémission et un score supérieur à 450 indique une maladie extrêmement grave.
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Semaine 4 (Jour 29) et Semaine 6 (Jour 43)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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L'induction d'une rémission clinique définie comme un score de l'indice d'activité de la maladie de Crohn < 150 points à la semaine 4 (jour 29) et à la semaine 6 (jour 43)
Délai: Semaine 4 (Jour 29) et Semaine 6 (Jour 43)
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L'indice d'activité de la maladie de Crohn (CDAI) est utilisé pour quantifier les symptômes des sujets atteints de la maladie de Crohn.
Un score de 150 ou moins indique une rémission et un score supérieur à 450 indique une maladie extrêmement grave.
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Semaine 4 (Jour 29) et Semaine 6 (Jour 43)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: sharmila koppisetti, MD, Celularity Incorporated
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 août 2010
Achèvement primaire (Réel)
1 février 2012
Achèvement de l'étude (Réel)
1 avril 2014
Dates d'inscription aux études
Première soumission
26 mai 2010
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 juin 2010
Première publication (Estimé)
1 juillet 2010
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
7 juillet 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
1 juillet 2026
Dernière vérification
1 juillet 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CCT-PDA001-002
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .