성인 중등도에서 중증 크론병 치료를 위한 인간 태반 유래 세포(PDA001)의 정맥 내 주입의 안전성과 효능을 평가하기 위한 다기관 연구
성인 중등도에서 중증 크론병 치료를 위한 인간 태반 유래 세포(PDA001)의 정맥 내 주입의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2a상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 연구
연구 개요
상세 설명
This was a Phase 2a, multicenter study designed to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of intravenous human placenta-derived cells (PDA001) in adults with moderate-to-severe Crohn's disease.
The study consisted of sequential cohorts. Initial open-label dose-escalation cohorts evaluated PDA001 administered intravenously at a dose of 1.6 × 10^9 cells (8 units). A subsequent randomized, double-blind, placebo-controlled cohort evaluated PDA001 administered intravenously at doses of 200 × 10^6 cells (1 unit) and 800 × 10^6 cells (4 units) compared with placebo.
The primary efficacy objective was to evaluate induction of clinical response, defined as a reduction from baseline of 25% and/or at least 100 points in the Crohn's Disease Activity Index (CDAI) at both Week 4 and Week 6. Secondary objectives included evaluation of clinical remission, safety, and tolerability.
Subjects were followed during an induction phase and could participate in an extension phase with re-treatment according to protocol-defined criteria.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
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Orange, California, 미국, 92868
- University of California, Irvine
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- Yale School of Medicine Digestive Diseases
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60637
- University of Chicago Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202-5149
- Indiana University
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Mt Sinai Hospital
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Rochester, New York, 미국, 14621
- Rochester General Hospital
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Stony Brook, New York, 미국, 11794-8173
- Stony Brook University
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106-5066
- Case Western Reserve University
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37212
- Vanderbilt University
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23249
- McGuire VA Medical Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 만 18~75세의 남녀
- 정보에 입각한 동의를 이해하고 자발적으로 서명합니다.
- 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있음
- 최소 무게 50kg
- 가임기 여성(FCBP)†은 스크리닝(방문 1) 및 모든 IP 용량 직전에 음성 소변 임신 테스트를 받아야 합니다. 또한, 성적으로 활동적인 FCBP는 연구 기간 및 후속 기간 동안 두 가지 적절한 형태의 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. FCBP는 연구 기간 동안 최소 4주마다 임신 테스트를 받는 데 동의해야 합니다. 남성(정관 절제술을 받은 남성 포함)은 연구 기간 및 추적 기간 동안 FCBP로 생식 성 활동을 할 때 장벽 피임법(라텍스 콘돔)을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 피험자는 치료 6개월 전에 염증성 CD가 있어야 하고 대장내시경 또는 (다른 방법) 스크리닝 시 진행 중인 질병 활성을 확인해야 합니다.
- 피험자는 방문 1과 방문 2 사이에 평가된 CDAI 점수 > 220 및 < 450을 가져야 합니다.
- 피험자는 실패했어야 합니다. 즉, 에이전트에 대한 반응이 부적절하거나 손실(증상의 재발)했거나 에이전트에 대한 불내성을 문서화해야 합니다.
제외 기준:
- 피험자가 연구에 참여하는 것을 방해하는 모든 중요한 의학적 상태, 검사실 이상 또는 정신 질환
- 피험자가 연구에 참여하는 경우 피험자를 허용할 수 없는 위험에 처하게 하는 실험실 이상 존재를 포함한 모든 상태
가임 여성은 다음과 같은 성적으로 성숙한 여성입니다.
- 자궁절제술 또는 양측 난소절제술을 받지 않은 경우
- 최소 연속 24개월 동안 자연적으로 폐경 후 상태가 아니어야 합니다(즉, 지난 24개월 동안 연속으로 월경을 한 적이 없음).
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 200 × 10^6 cells of Human Placenta-Derived Cells PDA001
PDA001 administered intravenously at a dose of 1 unit, approximately 200 × 10^6 cells, on Study Day 0 and Study Day 7.
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실험적: 800 × 10^6 cells of Human Placenta-Derived Cells PDA001
PDA001 administered intravenously at a dose of 4 units, approximately 800 × 10^6 cells, on Study Day 0 and Study Day 7.
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위약 비교기: vehicle control
Matching placebo administered intravenously on Study Day 0 and Study Day 7.
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다른 이름들:
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실험적: 1.6 × 10^9 cells of Human Placenta-Derived Cells PDA001
PDA001 administered intravenously at a dose of 8 units, approximately 1.6 × 10^9 cells, on Study Day 0 and Study Day 7.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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4주차(29일차) 및 6주차(43일차) 모두에서 크론병 활동 지수(CDAI) 점수가 기준선에서 25% 및/또는 >100점 감소했습니다.
기간: 4주차(29일차) 및 6주차(43일차)
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크론병 활동 지수(CDAI) 응답자는 임상 반응(0주차부터 CDAI 점수가 100점 이상 감소) 또는 관해(CDAI ≤150)를 달성한 피험자입니다.
CDAI는 크론병 환자의 증상을 정량화하는 데 사용됩니다.
150 이하의 점수는 관해를 나타내고 450 이상의 점수는 극도로 심각한 질병을 나타냅니다.
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4주차(29일차) 및 6주차(43일차)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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4주차(29일차) 및 6주차(43일차) 모두에서 크론병 활성 지수 점수 < 150점으로 정의되는 임상적 관해 유도
기간: 4주차(29일차) 및 6주차(43일차)
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크론병 활성 지수(CDAI)는 크론병 환자의 증상을 정량화하는 데 사용됩니다.
150 이하의 점수는 관해를 나타내고 450 이상의 점수는 극도로 심각한 질병을 나타냅니다.
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4주차(29일차) 및 6주차(43일차)
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: sharmila koppisetti, MD, Celularity Incorporated
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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마지막으로 확인됨
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