Monikeskustutkimus ihmisen istukasta peräisin olevien solujen (PDA001) suonensisäisen infuusion turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi aikuisten hoidossa, jolla on keskivaikea tai vaikea Crohnin tauti
keskiviikko 1. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Celularity Incorporated
Vaihe 2a, satunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus ihmisen istukasta peräisin olevien solujen (PDA001) suonensisäisen infuusion turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi aikuisten hoidossa, jolla on keskivaikea tai vaikea Crohnin tauti
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida PDA001:n hoitovaikutus (arvioimalla 3 erilaista PDA001-annosta) verrattuna lumelääkkeeseen potilailla, joilla on kohtalainen tai vaikea Crohnin tauti.
Tutkimuksen toissijaisena tavoitteena on arvioida PDA001:n turvallisuutta ja siedettävyyttä lumelääkkeeseen verrattuna edellä mainitussa potilaspopulaatiossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
This was a Phase 2a, multicenter study designed to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of intravenous human placenta-derived cells (PDA001) in adults with moderate-to-severe Crohn's disease.
The study consisted of sequential cohorts. Initial open-label dose-escalation cohorts evaluated PDA001 administered intravenously at a dose of 1.6 × 10^9 cells (8 units). A subsequent randomized, double-blind, placebo-controlled cohort evaluated PDA001 administered intravenously at doses of 200 × 10^6 cells (1 unit) and 800 × 10^6 cells (4 units) compared with placebo.
The primary efficacy objective was to evaluate induction of clinical response, defined as a reduction from baseline of 25% and/or at least 100 points in the Crohn's Disease Activity Index (CDAI) at both Week 4 and Week 6. Secondary objectives included evaluation of clinical remission, safety, and tolerability.
Subjects were followed during an induction phase and could participate in an extension phase with re-treatment according to protocol-defined criteria.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
50
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- University of California, Irvine
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
- Yale School of Medicine Digestive Diseases
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- University Of Chicago Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202-5149
- Indiana University
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Mt Sinai Hospital
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14621
- Rochester General Hospital
-
Stony Brook, New York, Yhdysvallat, 11794-8173
- Stony Brook University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106-5066
- Case Western Reserve University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23249
- McGuire VA Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet ja naiset 18-75 vuotiaat
- Ymmärrä ja allekirjoita vapaaehtoisesti tietoinen suostumus
- Pystyy noudattamaan opintovierailuaikataulua ja muita protokollavaatimuksia
- Minimipaino 50 kg
- Hedelmällisessä iässä olevalla naisella (FCBP)† on oltava negatiivinen virtsaraskaustesti seulonnassa (käynti 1) ja välittömästi ennen kaikkia IP-annoksia. Lisäksi seksuaalisesti aktiivisen FCBP:n on suostuttava käyttämään kahta sopivaa ehkäisymenetelmää tutkimuksen ja seurantajakson ajan. FCBP:n on suostuttava raskaustesteihin vähintään 4 viikon välein tutkimuksen aikana. Miesten (mukaan lukien ne, joille on tehty vasektomia) on suostuttava käyttämään esteehkäisyä (lateksikondomeja) harjoittaessaan lisääntymiseen liittyvää seksuaalista toimintaa FCBP:n kanssa tutkimuksen ja seurantajakson ajan.
- Potilaalla on oltava tulehduksellinen CD 6 kuukautta ennen hoitoa ja sairauden aktiivisuus on varmistettu kolonoskopialla tai (muulla menetelmällä) seulonnassa
- Tutkittavan CDAI-pistemäärän on oltava > 220 ja < 450 käynnin 1 ja 2 välisenä aikana arvioituna
- Koehenkilön on täytynyt milloin tahansa epäonnistua, ts. hänellä on täytynyt olla riittämätön vaste tai menetetty vaste (oireiden uusiutuminen) tai dokumentoitu suvaitsemattomuus ainetta kohtaan.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa merkittävä lääketieteellinen tila, laboratoriopoikkeavuus tai psykiatrinen sairaus, joka estäisi tutkittavaa osallistumasta tutkimukseen
- Mikä tahansa tila, mukaan lukien laboratoriopoikkeavuuksien esiintyminen, joka asettaa tutkittavan kohtuuttoman riskin, jos hän osallistuu tutkimukseen
Hedelmällisessä iässä oleva nainen on sukukypsä nainen, joka:
- hänelle ei ole tehty kohdunpoistoa tai molemminpuolista munanpoistoa
- ei ole ollut luonnollisesti postmenopausaalisessa vähintään 24 peräkkäisen kuukauden aikana (eli hänellä on ollut kuukautiset milloin tahansa edellisen 24 peräkkäisen kuukauden aikana).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 200 × 10^6 cells of Human Placenta-Derived Cells PDA001
PDA001 administered intravenously at a dose of 1 unit, approximately 200 × 10^6 cells, on Study Day 0 and Study Day 7.
|
|
|
Kokeellinen: 800 × 10^6 cells of Human Placenta-Derived Cells PDA001
PDA001 administered intravenously at a dose of 4 units, approximately 800 × 10^6 cells, on Study Day 0 and Study Day 7.
|
|
|
Placebo Comparator: vehicle control
Matching placebo administered intravenously on Study Day 0 and Study Day 7.
|
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: 1.6 × 10^9 cells of Human Placenta-Derived Cells PDA001
PDA001 administered intravenously at a dose of 8 units, approximately 1.6 × 10^9 cells, on Study Day 0 and Study Day 7.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Crohnin taudin aktiivisuusindeksin (CDAI) pisteiden lasku lähtötasosta 25 % ja/tai > 100 pistettä sekä viikolla 4 (päivä 29) että viikolla 6 (päivä 43).
Aikaikkuna: Viikko 4 (päivä 29) ja viikko 6 (päivä 43)
|
Crohnin taudin aktiivisuusindeksiin (CDAI) reagoivat koehenkilöt saavuttavat joko kliinisen vasteen (CDAI-pistemäärän lasku ≥100 pistettä viikosta 0) tai remissio (CDAI ≤150).
CDAI:ta käytetään määrittämään Crohnin tautia sairastavien potilaiden oireet.
Pistemäärä 150 tai alle tarkoittaa remissiota ja yli 450 pisteet erittäin vakavaa sairautta.
|
Viikko 4 (päivä 29) ja viikko 6 (päivä 43)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliinisen remission induktio, joka määritellään Crohnin taudin aktiivisuusindeksin arvona < 150 pistettä sekä viikolla 4 (päivä 29) että viikolla 6 (päivä 43)
Aikaikkuna: Viikko 4 (päivä 29) ja viikko 6 (päivä 43)
|
Crohnin taudin aktiivisuusindeksiä (CDAI) käytetään määrittämään Crohnin tautia sairastavien potilaiden oireet.
Pistemäärä 150 tai alle tarkoittaa remissiota ja yli 450 pisteet erittäin vakavaa sairautta.
|
Viikko 4 (päivä 29) ja viikko 6 (päivä 43)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: sharmila koppisetti, MD, Celularity Incorporated
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. elokuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. helmikuuta 2012
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. huhtikuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 26. toukokuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 30. kesäkuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Torstai 1. heinäkuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 7. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CCT-PDA001-002
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .