En multicenterstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av intravenös infusion av humana placenta-härledda celler (PDA001) för behandling av vuxna med måttlig till svår Crohns sjukdom
1 juli 2026 uppdaterad av: Celularity Incorporated
En fas 2a, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av intravenös infusion av humana placenta-härledda celler (PDA001) för behandling av vuxna med måttlig till svår Crohns sjukdom
Det primära syftet med studien är att uppskatta behandlingseffekten av PDA001 (utvärdering av 3 olika PDA001-doseringar) jämfört med placebo hos patienter med måttlig till svår Crohns sjukdom.
Det sekundära syftet med studien är att bedöma säkerheten och tolerabiliteten för PDA001 jämfört med placebo i den ovan nämnda patientpopulationen.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
This was a Phase 2a, multicenter study designed to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of intravenous human placenta-derived cells (PDA001) in adults with moderate-to-severe Crohn's disease.
The study consisted of sequential cohorts. Initial open-label dose-escalation cohorts evaluated PDA001 administered intravenously at a dose of 1.6 × 10^9 cells (8 units). A subsequent randomized, double-blind, placebo-controlled cohort evaluated PDA001 administered intravenously at doses of 200 × 10^6 cells (1 unit) and 800 × 10^6 cells (4 units) compared with placebo.
The primary efficacy objective was to evaluate induction of clinical response, defined as a reduction from baseline of 25% and/or at least 100 points in the Crohn's Disease Activity Index (CDAI) at both Week 4 and Week 6. Secondary objectives included evaluation of clinical remission, safety, and tolerability.
Subjects were followed during an induction phase and could participate in an extension phase with re-treatment according to protocol-defined criteria.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
50
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- University of California, Irvine
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
- Yale School of Medicine Digestive Diseases
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
- University Of Chicago Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202-5149
- Indiana University
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Mt Sinai Hospital
-
Rochester, New York, Förenta staterna, 14621
- Rochester General Hospital
-
Stony Brook, New York, Förenta staterna, 11794-8173
- Stony Brook University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106-5066
- Case Western Reserve University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37212
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23249
- McGuire VA Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Hanar och kvinnor i åldrarna 18-75 år
- Förstå och frivilligt underteckna ett informerat samtycke
- Kunna följa studiebesöksschemat och andra protokollkrav
- Minsta vikt på 50 kg
- En kvinna i fertil ålder (FCBP)† måste ha ett negativt uringraviditetstest vid screening (besök 1) och omedelbart före alla doser av IP. Dessutom måste sexuellt aktiv FCBP gå med på att använda två av de adekvata formerna av preventivmedel under hela studien och uppföljningsperioden. En FCBP måste gå med på att ha graviditetstest minst var fjärde vecka under studien. Män (inklusive de som har genomgått en vasektomi) måste gå med på att använda barriärpreventivmedel (latexkondomer) när de deltar i reproduktiv sexuell aktivitet med FCBP under hela studien och uppföljningsperioden.
- Patienten måste ha inflammatorisk CD 6 månader före behandling och ha bekräftelse på pågående sjukdomsaktivitet genom koloskopi eller (annan metod) vid screening
- Försökspersonen måste ha en CDAI-poäng > 220 och < 450 enligt bedömningen mellan besök 1 och besök 2
- Försökspersonen måste ha misslyckats, d.v.s. haft ett otillräckligt svar eller förlorat svar (återfall av symtom) på ett medel, eller dokumenterat intolerans mot ett medel när som helst
Exklusions kriterier:
- Alla betydande medicinska tillstånd, laboratorieavvikelser eller psykiatrisk sjukdom som skulle hindra försökspersonen från att delta i studien
- Alla tillstånd inklusive förekomst av laboratorieavvikelser som utsätter försökspersonen för en oacceptabel risk om han/hon skulle delta i studien
En kvinna i fertil ålder är en sexuellt mogen kvinna som:
- har inte genomgått en hysterektomi eller bilateral ooforektomi
- inte har varit naturligt postmenopausal under minst 24 månader i följd (dvs. har haft mens någon gång under de föregående 24 månaderna i följd).
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: 200 × 10^6 cells of Human Placenta-Derived Cells PDA001
PDA001 administered intravenously at a dose of 1 unit, approximately 200 × 10^6 cells, on Study Day 0 and Study Day 7.
|
|
|
Experimentell: 800 × 10^6 cells of Human Placenta-Derived Cells PDA001
PDA001 administered intravenously at a dose of 4 units, approximately 800 × 10^6 cells, on Study Day 0 and Study Day 7.
|
|
|
Placebo-jämförare: vehicle control
Matching placebo administered intravenously on Study Day 0 and Study Day 7.
|
Andra namn:
|
|
Experimentell: 1.6 × 10^9 cells of Human Placenta-Derived Cells PDA001
PDA001 administered intravenously at a dose of 8 units, approximately 1.6 × 10^9 cells, on Study Day 0 and Study Day 7.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
En minskning från baslinjen med 25 % och/eller > 100 poäng i Crohns sjukdomsaktivitetsindex (CDAI) både vecka 4 (dag 29) och vecka 6 (dag 43).
Tidsram: Vecka 4 (dag 29) och vecka 6 (dag 43)
|
Patienter som svarar på Crohns sjukdomsaktivitetsindex (CDAI) är patienter som uppnår antingen kliniskt svar (en minskning av CDAI-poäng på ≥100 poäng från vecka 0) eller remission (CDAI ≤150).
CDAI används för att kvantifiera symtomen hos patienter med Crohns sjukdom.
En poäng på 150 eller lägre indikerar remission och en poäng över 450 indikerar extremt allvarlig sjukdom.
|
Vecka 4 (dag 29) och vecka 6 (dag 43)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Induktionen av en klinisk remission definierad som ett Crohns Activity Index-poäng på < 150 poäng vid både vecka 4 (dag 29) och vecka 6 (dag 43)
Tidsram: Vecka 4 (dag 29) och vecka 6 (dag 43)
|
Crohns sjukdomsaktivitetsindex (CDAI) används för att kvantifiera symptomen hos patienter med Crohns sjukdom.
En poäng på 150 eller lägre indikerar remission och en poäng över 450 indikerar extremt allvarlig sjukdom.
|
Vecka 4 (dag 29) och vecka 6 (dag 43)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: sharmila koppisetti, MD, Celularity Incorporated
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 augusti 2010
Primärt slutförande (Faktisk)
1 februari 2012
Avslutad studie (Faktisk)
1 april 2014
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
26 maj 2010
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 juni 2010
Första postat (Beräknad)
1 juli 2010
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
7 juli 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
1 juli 2026
Senast verifierad
1 juli 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CCT-PDA001-002
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .