Wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności dożylnego wlewu komórek pochodzących z ludzkiego łożyska (PDA001) w leczeniu dorosłych z chorobą Leśniowskiego-Crohna o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego
1 lipca 2026 zaktualizowane przez: Celularity Incorporated
Randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy 2a z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo oceniające bezpieczeństwo i skuteczność dożylnego wlewu ludzkich komórek pochodzących z łożyska (PDA001) w leczeniu dorosłych z chorobą Leśniowskiego-Crohna o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego
Głównym celem badania jest oszacowanie efektu leczenia PDA001 (ocena 3 różnych dawek PDA001) w porównaniu z placebo u osób z chorobą Leśniowskiego-Crohna o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego.
Drugim celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji PDA001 w porównaniu z placebo w wyżej wymienionej populacji pacjentów.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
This was a Phase 2a, multicenter study designed to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of intravenous human placenta-derived cells (PDA001) in adults with moderate-to-severe Crohn's disease.
The study consisted of sequential cohorts. Initial open-label dose-escalation cohorts evaluated PDA001 administered intravenously at a dose of 1.6 × 10^9 cells (8 units). A subsequent randomized, double-blind, placebo-controlled cohort evaluated PDA001 administered intravenously at doses of 200 × 10^6 cells (1 unit) and 800 × 10^6 cells (4 units) compared with placebo.
The primary efficacy objective was to evaluate induction of clinical response, defined as a reduction from baseline of 25% and/or at least 100 points in the Crohn's Disease Activity Index (CDAI) at both Week 4 and Week 6. Secondary objectives included evaluation of clinical remission, safety, and tolerability.
Subjects were followed during an induction phase and could participate in an extension phase with re-treatment according to protocol-defined criteria.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
50
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- University of California, Irvine
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
- Yale School of Medicine Digestive Diseases
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
- University Of Chicago Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202-5149
- Indiana University
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Mt Sinai Hospital
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14621
- Rochester General Hospital
-
Stony Brook, New York, Stany Zjednoczone, 11794-8173
- Stony Brook University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106-5066
- Case Western Reserve University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23249
- McGuire VA Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni i kobiety w wieku 18-75 lat
- Zrozumieć i dobrowolnie podpisać świadomą zgodę
- Potrafi przestrzegać harmonogramu wizyt studyjnych i innych wymagań protokołu
- Minimalna waga 50 kg
- Kobieta w wieku rozrodczym (FCBP)† musi mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas badania przesiewowego (Wizyta 1) i bezpośrednio przed podaniem wszystkich dawek IP. Ponadto aktywne seksualnie FCBP muszą wyrazić zgodę na stosowanie dwóch odpowiednich form antykoncepcji podczas trwania badania i okresu kontrolnego. FCBP musi wyrazić zgodę na wykonywanie testów ciążowych co najmniej co 4 tygodnie w trakcie badania. Mężczyźni (w tym ci, którzy przeszli wazektomię) muszą wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji mechanicznej (prezerwatywy lateksowe) podczas angażowania się w reprodukcyjną aktywność seksualną z FCBP w czasie trwania badania i w okresie obserwacji.
- Pacjent musi mieć zapalenie CD 6 miesięcy przed leczeniem i mieć potwierdzenie trwającej aktywności choroby za pomocą kolonoskopii lub (inną metodą) podczas badania przesiewowego
- Pacjent musi mieć wynik CDAI > 220 i < 450, oceniany między wizytą 1 a wizytą 2
- Pacjent musiał zawieść, tj. mieć niewystarczającą odpowiedź lub utraconą odpowiedź (nawrót objawów) na środek lub udokumentowaną nietolerancję na środek w dowolnym momencie
Kryteria wyłączenia:
- Każdy istotny stan medyczny, nieprawidłowości laboratoryjne lub choroba psychiczna, które uniemożliwiłyby uczestnikowi udział w badaniu
- Każdy stan, w tym obecność nieprawidłowości laboratoryjnych, który naraża uczestnika na niedopuszczalne ryzyko, jeśli miałby on uczestniczyć w badaniu
Kobieta w wieku rozrodczym to kobieta dojrzała płciowo, która:
- nie zostało poddane histerektomii ani obustronnemu wycięciu jajników
- nie była naturalnie po menopauzie przez co najmniej 24 kolejne miesiące (tj. miała miesiączkę w dowolnym momencie w ciągu poprzedzających 24 kolejnych miesięcy).
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: 200 × 10^6 cells of Human Placenta-Derived Cells PDA001
PDA001 administered intravenously at a dose of 1 unit, approximately 200 × 10^6 cells, on Study Day 0 and Study Day 7.
|
|
|
Eksperymentalny: 800 × 10^6 cells of Human Placenta-Derived Cells PDA001
PDA001 administered intravenously at a dose of 4 units, approximately 800 × 10^6 cells, on Study Day 0 and Study Day 7.
|
|
|
Komparator placebo: vehicle control
Matching placebo administered intravenously on Study Day 0 and Study Day 7.
|
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: 1.6 × 10^9 cells of Human Placenta-Derived Cells PDA001
PDA001 administered intravenously at a dose of 8 units, approximately 1.6 × 10^9 cells, on Study Day 0 and Study Day 7.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmniejszenie w stosunku do wartości wyjściowych o 25% i/lub > 100 punktów w wynikach wskaźnika aktywności choroby Leśniowskiego-Crohna (CDAI) zarówno w 4. tygodniu (dzień 29.), jak iw 6. tygodniu (dzień 43.).
Ramy czasowe: Tydzień 4 (Dzień 29) i Tydzień 6 (Dzień 43)
|
Osoby reagujące na leczenie według wskaźnika aktywności choroby Leśniowskiego-Crohna (CDAI) to osoby, które uzyskały odpowiedź kliniczną (zmniejszenie wyniku CDAI o ≥100 punktów od tygodnia 0) lub remisję (CDAI ≤150).
CDAI służy do ilościowego określania objawów pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna.
Wynik 150 lub mniej wskazuje na remisję, a wynik powyżej 450 wskazuje na wyjątkowo ciężką chorobę.
|
Tydzień 4 (Dzień 29) i Tydzień 6 (Dzień 43)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Indukcja remisji klinicznej zdefiniowanej jako wynik wskaźnika aktywności choroby Leśniowskiego-Crohna wynoszący < 150 punktów zarówno w tygodniu 4. (dzień 29.), jak i tygodniu 6. (dzień 43.)
Ramy czasowe: Tydzień 4 (Dzień 29) i Tydzień 6 (Dzień 43)
|
Wskaźnik aktywności choroby Leśniowskiego-Crohna (CDAI) stosuje się do ilościowego określania objawów u osobników z chorobą Leśniowskiego-Crohna.
Wynik 150 lub mniej wskazuje na remisję, a wynik powyżej 450 wskazuje na wyjątkowo ciężką chorobę.
|
Tydzień 4 (Dzień 29) i Tydzień 6 (Dzień 43)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: sharmila koppisetti, MD, Celularity Incorporated
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 sierpnia 2010
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 lutego 2012
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2014
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
26 maja 2010
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
30 czerwca 2010
Pierwszy wysłany (Szacowany)
1 lipca 2010
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
7 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
1 lipca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CCT-PDA001-002
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .