Multicentrická studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti intravenózní infuze buněk získaných z lidské placenty (PDA001) pro léčbu dospělých se středně těžkou až těžkou Crohnovou chorobou
20. července 2020 aktualizováno: Celularity Incorporated
Fáze 2a, randomizovaná, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná, multicentrická studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti intravenózní infuze buněk získaných z lidské placenty (PDA001) pro léčbu dospělých se středně těžkou až těžkou Crohnovou chorobou
Primárním cílem studie je odhadnout účinek léčby PDA001 (vyhodnocení 3 různých dávek PDA001) oproti placebu u subjektů se středně těžkou až těžkou Crohnovou chorobou.
Sekundárním cílem studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost PDA001 oproti placebu u výše uvedené populace pacientů.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
50
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- University of California, Irvine
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
- Yale School of Medicine Digestive Diseases
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- University of Chicago Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202-5149
- Indiana University
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Mt Sinai Hospital
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14621
- Rochester General Hospital
-
Stony Brook, New York, Spojené státy, 11794-8173
- Stony Brook University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106-5066
- Case Western Reserve University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23249
- McGuire VA Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 75 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy ve věku 18-75 let
- Pochopte a dobrovolně podepište informovaný souhlas
- Schopnost dodržovat plán studijní návštěvy a další požadavky protokolu
- Minimální hmotnost 50 kg
- Žena ve fertilním věku (FCBP)† musí mít negativní těhotenský test v moči při screeningu (návštěva 1) a bezprostředně před všemi dávkami IP. Kromě toho musí sexuálně aktivní FCBP souhlasit s používáním dvou vhodných forem antikoncepčních metod po dobu trvání studie a období sledování. FCBP musí souhlasit s prováděním těhotenských testů alespoň každé 4 týdny během studie. Muži (včetně těch, kteří podstoupili vasektomii) musí souhlasit s používáním bariérové antikoncepce (latexové kondomy), když se zapojí do reprodukční sexuální aktivity s FCBP po dobu trvání studie a po dobu sledování.
- Subjekt musí mít zánětlivé CD 6 měsíců před léčbou a musí mít potvrzenou probíhající aktivitu onemocnění kolonoskopií nebo (jinou metodou) při screeningu
- Subjekt musí mít skóre CDAI > 220 a < 450 podle hodnocení mezi návštěvou 1 a návštěvou 2
- Subjekt musel selhat, tj. měl neadekvátní reakci nebo ztrátu odpovědi (opakování příznaků) na agenta, nebo kdykoli zdokumentovanou nesnášenlivost vůči agentovi
Kritéria vyloučení:
- Jakýkoli významný zdravotní stav, laboratorní abnormalita nebo psychiatrické onemocnění, které by subjektu bránilo v účasti ve studii
- Jakýkoli stav včetně přítomnosti laboratorních abnormalit, které vystavují subjekt nepřijatelnému riziku, pokud by se studie účastnil
Žena v plodném věku je sexuálně zralá žena, která:
- neprodělala hysterektomii ani bilaterální ooforektomii
- nebyla přirozeně postmenopauzální po dobu alespoň 24 po sobě jdoucích měsíců (tj. měla menstruaci kdykoli v předchozích 24 po sobě jdoucích měsících).
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: ČTYŘNÁSOBEK
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: 1 jednotka buněk PDA001 získaných z lidské placenty
1 jednotka PDA001 ve 240 mililitrech (ml) podaná intravenózní infuzí do jedné paže v den 0 a den 7.
|
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: 4 jednotky buněk získaných z lidské placenty PDA001
4 jednotky PDA001 ve 240 ml podané intravenózní infuzí do jedné paže v den 0 a den 7.
|
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: ovládání vozidla
4 jednotky placeba ve 240 ml podané intravenózní infuzí do jedné paže v den 0 a den 7.
|
Ostatní jména:
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: 8 jednotek PDA001 buněk získaných z lidské placenty
4 jednotky PDA-001 ve 240 ml podané intravenózní infuzí do každé paže v den 0 a den 7 nebo 8 jednotek PDA-001 ve 240 ml podané intravenózní infuzí do jedné paže v den 0 a den 7
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Snížení od výchozí hodnoty o 25 % a/nebo > 100 bodů ve skóre indexu aktivity Crohnovy choroby (CDAI) jak ve 4. týdnu (29. den), tak v 6. týdnu (43. den).
Časové okno: 4. týden (29. den) a 6. týden (43. den)
|
Reagující na index aktivity Crohnovy nemoci (CDAI) jsou subjekty, které dosahují buď klinické odpovědi (snížení skóre CDAI o ≥100 bodů od týdne 0), nebo remise (CDAI ≤150).
CDAI se používá ke kvantifikaci symptomů pacientů s Crohnovou chorobou.
Skóre 150 nebo nižší znamená remisi a skóre nad 450 znamená extrémně závažné onemocnění.
|
4. týden (29. den) a 6. týden (43. den)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Navození klinické remise definované jako skóre indexu aktivity Crohnovy choroby < 150 bodů jak ve 4. týdnu (29. den), tak v 6. týdnu (43. den)
Časové okno: 4. týden (29. den) a 6. týden (43. den)
|
Index aktivity Crohnovy choroby (CDAI) se používá ke kvantifikaci symptomů subjektů s Crohnovou chorobou.
Skóre 150 nebo nižší znamená remisi a skóre nad 450 znamená extrémně závažné onemocnění.
|
4. týden (29. den) a 6. týden (43. den)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. srpna 2010
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. února 2012
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. dubna 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
26. května 2010
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
30. června 2010
První zveřejněno (ODHAD)
1. července 2010
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
22. července 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. července 2020
Naposledy ověřeno
1. července 2014
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CCT-PDA001-002
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Crohnova nemoc
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...UkončenoChronické granulomatózní onemocnění | Zánětlivé onemocnění střev (IBD) | IBD typu Crohn'SSpojené státy