En multisenterstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av intravenøs infusjon av humane placenta-avledede celler (PDA001) for behandling av voksne med moderat til alvorlig Crohns sykdom
1. juli 2026 oppdatert av: Celularity Incorporated
En fase 2a, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av intravenøs infusjon av humane placenta-avledede celler (PDA001) for behandling av voksne med moderat til alvorlig Crohns sykdom
Hovedmålet med studien er å estimere behandlingseffekten av PDA001 (evaluering av 3 forskjellige PDA001-doseringer) versus placebo hos personer med moderat til alvorlig Crohns sykdom.
Det sekundære målet med studien er å vurdere sikkerheten og toleransen til PDA001 versus placebo i den ovenfor nevnte pasientpopulasjonen.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
This was a Phase 2a, multicenter study designed to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of intravenous human placenta-derived cells (PDA001) in adults with moderate-to-severe Crohn's disease.
The study consisted of sequential cohorts. Initial open-label dose-escalation cohorts evaluated PDA001 administered intravenously at a dose of 1.6 × 10^9 cells (8 units). A subsequent randomized, double-blind, placebo-controlled cohort evaluated PDA001 administered intravenously at doses of 200 × 10^6 cells (1 unit) and 800 × 10^6 cells (4 units) compared with placebo.
The primary efficacy objective was to evaluate induction of clinical response, defined as a reduction from baseline of 25% and/or at least 100 points in the Crohn's Disease Activity Index (CDAI) at both Week 4 and Week 6. Secondary objectives included evaluation of clinical remission, safety, and tolerability.
Subjects were followed during an induction phase and could participate in an extension phase with re-treatment according to protocol-defined criteria.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
50
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- University of California, Irvine
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
- Yale School of Medicine Digestive Diseases
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
- University of Chicago Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202-5149
- Indiana University
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Mt Sinai Hospital
-
Rochester, New York, Forente stater, 14621
- Rochester General Hospital
-
Stony Brook, New York, Forente stater, 11794-8173
- Stony Brook University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106-5066
- Case Western Reserve University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23249
- McGuire VA Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Menn og kvinner i alderen 18-75 år
- Forstå og frivillig signere et informert samtykke
- Kunne overholde studiebesøksplanen og andre protokollkrav
- Minimum vekt på 50 kg
- En kvinne i fertil alder (FCBP)† må ha en negativ uringraviditetstest ved screening (besøk 1) og rett før alle doser av IP. I tillegg må seksuelt aktiv FCBP godta å bruke to av de adekvate formene for prevensjonsmetoder under varigheten av studien og oppfølgingsperioden. En FCBP må godta å ha graviditetstester minst hver 4. uke under studien. Menn (inkludert de som har gjennomgått en vasektomi) må godta å bruke barriereprevensjon (latex-kondomer) når de deltar i reproduktiv seksuell aktivitet med FCBP i løpet av studien og oppfølgingsperioden.
- Pasienten må ha inflammatorisk CD 6 måneder før behandling og ha bekreftet pågående sykdomsaktivitet ved koloskopi eller (annen metode) ved screening
- Emnet må ha en CDAI-score > 220 og < 450 som vurdert mellom besøk 1 og besøk 2
- Forsøkspersonen må ha feilet, dvs. hatt en utilstrekkelig respons eller mistet respons (gjentakelse av symptomer) på et middel, eller dokumentert intoleranse overfor et middel til enhver tid
Ekskluderingskriterier:
- Enhver betydelig medisinsk tilstand, laboratorieavvik eller psykiatrisk sykdom som ville hindre forsøkspersonen fra å delta i studien
- Enhver tilstand, inkludert tilstedeværelsen av laboratorieavvik, som setter forsøkspersonen i uakseptabel risiko hvis han/hun skulle delta i studien
En kvinne i fertil alder er en kjønnsmoden kvinne som:
- har ikke gjennomgått hysterektomi eller bilateral ooforektomi
- har ikke vært naturlig postmenopausal i minst 24 påfølgende måneder (dvs. har hatt mens på noe tidspunkt i de foregående 24 påfølgende månedene).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: 200 × 10^6 cells of Human Placenta-Derived Cells PDA001
PDA001 administered intravenously at a dose of 1 unit, approximately 200 × 10^6 cells, on Study Day 0 and Study Day 7.
|
|
|
Eksperimentell: 800 × 10^6 cells of Human Placenta-Derived Cells PDA001
PDA001 administered intravenously at a dose of 4 units, approximately 800 × 10^6 cells, on Study Day 0 and Study Day 7.
|
|
|
Placebo komparator: vehicle control
Matching placebo administered intravenously on Study Day 0 and Study Day 7.
|
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: 1.6 × 10^9 cells of Human Placenta-Derived Cells PDA001
PDA001 administered intravenously at a dose of 8 units, approximately 1.6 × 10^9 cells, on Study Day 0 and Study Day 7.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
En reduksjon fra baseline med 25 % og/eller > 100 poeng i Crohn's Disease Activity Index (CDAI) skårer både ved uke 4 (dag 29) og uke 6 (dag 43).
Tidsramme: Uke 4 (dag 29) og uke 6 (dag 43)
|
Crohns sykdomsaktivitetsindeks (CDAI) respondere er personer som oppnår enten klinisk respons (en reduksjon i CDAI-score på ≥100 poeng fra uke 0), eller remisjon (CDAI ≤150).
CDAI brukes til å kvantifisere symptomene hos personer med Crohns sykdom.
En score på 150 eller lavere indikerer remisjon og en score over 450 indikerer ekstremt alvorlig sykdom.
|
Uke 4 (dag 29) og uke 6 (dag 43)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Induksjon av en klinisk remisjon definert som en Crohns sykdoms aktivitetsindeksscore på < 150 poeng både ved uke 4 (dag 29) og uke 6 (dag 43)
Tidsramme: Uke 4 (dag 29) og uke 6 (dag 43)
|
Crohns sykdomsaktivitetsindeks (CDAI) brukes til å kvantifisere symptomene til personer med Crohns sykdom.
En score på 150 eller lavere indikerer remisjon og en score over 450 indikerer ekstremt alvorlig sykdom.
|
Uke 4 (dag 29) og uke 6 (dag 43)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: sharmila koppisetti, MD, Celularity Incorporated
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. august 2010
Primær fullføring (Faktiske)
1. februar 2012
Studiet fullført (Faktiske)
1. april 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. mai 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. juni 2010
Først lagt ut (Antatt)
1. juli 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
7. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
1. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CCT-PDA001-002
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .