Un estudio multicéntrico para evaluar la seguridad y eficacia de la infusión intravenosa de células derivadas de placenta humana (PDA001) para el tratamiento de adultos con enfermedad de Crohn de moderada a grave
1 de julio de 2026 actualizado por: Celularity Incorporated
Estudio de fase 2a, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico para evaluar la seguridad y la eficacia de la infusión intravenosa de células derivadas de placenta humana (PDA001) para el tratamiento de adultos con enfermedad de Crohn de moderada a grave
El objetivo principal del estudio es estimar el efecto del tratamiento con PDA001 (evaluando 3 dosis diferentes de PDA001) versus placebo en sujetos con enfermedad de Crohn de moderada a grave.
El objetivo secundario del estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de PDA001 frente a placebo en la población de pacientes mencionada anteriormente.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
This was a Phase 2a, multicenter study designed to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of intravenous human placenta-derived cells (PDA001) in adults with moderate-to-severe Crohn's disease.
The study consisted of sequential cohorts. Initial open-label dose-escalation cohorts evaluated PDA001 administered intravenously at a dose of 1.6 × 10^9 cells (8 units). A subsequent randomized, double-blind, placebo-controlled cohort evaluated PDA001 administered intravenously at doses of 200 × 10^6 cells (1 unit) and 800 × 10^6 cells (4 units) compared with placebo.
The primary efficacy objective was to evaluate induction of clinical response, defined as a reduction from baseline of 25% and/or at least 100 points in the Crohn's Disease Activity Index (CDAI) at both Week 4 and Week 6. Secondary objectives included evaluation of clinical remission, safety, and tolerability.
Subjects were followed during an induction phase and could participate in an extension phase with re-treatment according to protocol-defined criteria.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
50
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- University of California, Irvine
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
- Yale School of Medicine Digestive Diseases
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- University Of Chicago Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202-5149
- Indiana University
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mt Sinai Hospital
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14621
- Rochester General Hospital
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Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11794-8173
- Stony Brook University
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106-5066
- Case Western Reserve University
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Vanderbilt University
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23249
- McGuire VA Medical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres y mujeres de 18 a 75 años
- Comprender y firmar voluntariamente un consentimiento informado
- Capaz de cumplir con el programa de visitas del estudio y otros requisitos del protocolo
- Peso mínimo de 50 kg.
- Una mujer en edad fértil (FCBP)† debe tener una prueba de embarazo en orina negativa en la selección (Visita 1) e inmediatamente antes de todas las dosis de IP. Además, la FCBP sexualmente activa debe aceptar usar dos de las formas adecuadas de métodos anticonceptivos durante la duración del estudio y el período de seguimiento. Un FCBP debe aceptar hacerse pruebas de embarazo al menos cada 4 semanas durante el estudio. Los hombres (incluidos aquellos que se han sometido a una vasectomía) deben aceptar usar anticonceptivos de barrera (preservativos de látex) cuando participen en actividades sexuales reproductivas con FCBP durante la duración del estudio y el período de seguimiento.
- El sujeto debe tener EC inflamatoria 6 meses antes del tratamiento y tener confirmación de actividad de la enfermedad en curso mediante colonoscopia u (otro método) en la selección
- El sujeto debe tener una puntuación CDAI > 220 y < 450 evaluada entre la Visita 1 y la Visita 2
- El Sujeto debe haber fallado, es decir, haber tenido una respuesta inadecuada o pérdida de respuesta (recurrencia de síntomas) a un agente, o intolerancia documentada a un agente en cualquier momento
Criterio de exclusión:
- Cualquier condición médica significativa, anormalidad de laboratorio o enfermedad psiquiátrica que impida que el sujeto participe en el estudio.
- Cualquier condición, incluida la presencia de anomalías de laboratorio, que coloque al sujeto en un riesgo inaceptable si participara en el estudio.
Una mujer en edad fértil es una mujer sexualmente madura que:
- no se ha sometido a una histerectomía u ovariectomía bilateral
- no ha sido posmenopáusica natural durante al menos 24 meses consecutivos (es decir, ha tenido menstruación en cualquier momento en los 24 meses consecutivos anteriores).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: 200 × 10^6 cells of Human Placenta-Derived Cells PDA001
PDA001 administered intravenously at a dose of 1 unit, approximately 200 × 10^6 cells, on Study Day 0 and Study Day 7.
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Experimental: 800 × 10^6 cells of Human Placenta-Derived Cells PDA001
PDA001 administered intravenously at a dose of 4 units, approximately 800 × 10^6 cells, on Study Day 0 and Study Day 7.
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Comparador de placebos: vehicle control
Matching placebo administered intravenously on Study Day 0 and Study Day 7.
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Otros nombres:
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Experimental: 1.6 × 10^9 cells of Human Placenta-Derived Cells PDA001
PDA001 administered intravenously at a dose of 8 units, approximately 1.6 × 10^9 cells, on Study Day 0 and Study Day 7.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Una reducción desde el inicio en un 25 % y/o > 100 puntos en las puntuaciones del índice de actividad de la enfermedad de Crohn (CDAI) tanto en la semana 4 (día 29) como en la semana 6 (día 43).
Periodo de tiempo: Semana 4 (Día 29) y Semana 6 (Día 43)
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Los pacientes que responden al índice de actividad de la enfermedad de Crohn (CDAI) son sujetos que logran una respuesta clínica (una reducción en la puntuación del CDAI de ≥100 puntos desde la semana 0) o una remisión (CDAI ≤150).
CDAI se utiliza para cuantificar los síntomas de sujetos con enfermedad de Crohn.
Una puntuación de 150 o inferior indica remisión y una puntuación superior a 450 indica una enfermedad extremadamente grave.
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Semana 4 (Día 29) y Semana 6 (Día 43)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La inducción de una remisión clínica definida como una puntuación del índice de actividad de la enfermedad de Crohn de < 150 puntos tanto en la semana 4 (día 29) como en la semana 6 (día 43)
Periodo de tiempo: Semana 4 (Día 29) y Semana 6 (Día 43)
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El índice de actividad de la enfermedad de Crohn (CDAI) se utiliza para cuantificar los síntomas de sujetos con enfermedad de Crohn.
Una puntuación de 150 o inferior indica remisión y una puntuación superior a 450 indica una enfermedad extremadamente grave.
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Semana 4 (Día 29) y Semana 6 (Día 43)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: sharmila koppisetti, MD, Celularity Incorporated
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de agosto de 2010
Finalización primaria (Actual)
1 de febrero de 2012
Finalización del estudio (Actual)
1 de abril de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de mayo de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de junio de 2010
Publicado por primera vez (Estimado)
1 de julio de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
7 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CCT-PDA001-002
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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