MPS IIIA患者におけるIDDDを介したrhHNSの安全性、忍容性、漸増用量および用量頻度研究

包含基準

各患者は、研究に適格であるために次の基準を満たす必要がありました。

1. a.) 線維芽細胞または白血球で測定したスルファミダーゼ酵素活性が、正常範囲の下限の 10% 以下であることが記録されている患者。

   かつ b または c のいずれか b.) 患者は、線維芽細胞または白血球で測定して、少なくとも 1 つの他のスルファターゼの正常な酵素活性レベルを有していた (複数のスルファターゼ欠損症を除外するため)。

   c.) 患者には 2 つの文書化された変異がありました。

2. 患者は 3 歳以上で、発育年齢は 1 歳以上でした。
3. 治験責任医師の意見では、患者/患者の家族に過度の負担をかけることなく、旅行、評価、およびIDDD手術を含むプロトコル要件に対応するために、患者は医学的に安定していなければなりません.
4. -患者の両親または法定後見人は、治験審査委員会/独立倫理委員会が承認したインフォームドコンセントフォームに自発的に署名している必要があります 研究のすべての関連する側面が説明され、患者、患者の両親と話し合われた後、または法定後見人。 患者、患者の両親または法的保護者の同意、および必要に応じて患者の同意が得られている必要があります。

除外基準

以下の基準のいずれかを満たす患者は、研究から除外されました。

1. 患者は、研究者によって決定されたように、研究評価の科学的完全性または解釈を混乱させる重大な非MPS IIIA関連CNS障害または行動障害を有していました。
2. 患者は、研究者によって決定されたように、MPS IIIAの行動関連の問題を抱えていたため、研究の神経認知および発達検査手順の実施が妨げられた
3. 患者は妊娠中、授乳中、または出産の可能性のある女性患者で、コンドーム、バリア法、経口避妊薬などの許容される避妊方法の使用を順守しない、または順守できなかった。
4. 患者は盲目および/または聴覚障害者でした。
5. 患者は、麻酔に対する過敏症が知られているか疑われるか、または気道障害またはその他の状態により麻酔のリスクが許容できないほど高いと考えられていました。
6. 患者または患者の家族に、神経弛緩性悪性症候群、悪性高熱症、またはその他の麻酔関連の問題の病歴があった。
7. 研究者は、以前の腰椎穿刺に起因する合併症があった患者を除外することを選択した可能性があります。
8. 患者は CNS シャントを持っていました。
9. 患者には、骨格筋/脊椎の異常、または IDDD の外科的移植に対するその他の禁忌がありました。
10. 患者には、制御不良の発作障害の病歴がありました。
11. 患者は現在、向精神薬または他の薬を服用しており、研究者の意見では、これらは試験結果を大幅に混乱させる可能性があり、その投与量とレジメンは研究全体で一定に保つことができません.
12. 患者は、アスピリン、非ステロイド薬、または関連する研究関連の手順（該当する場合はデバイスの埋め込みなど）の1週間前に血液凝固に影響を与える薬の欠乏を維持できなかった、または手順の前1週間以内にそのような薬を摂取していた凝固活性の変化は有害であった。
13. 患者は、MPS IIIA の治療を目的とした治験薬またはデバイスによる治療を、治験前または治験中の 30 日以内に受けていた、または治験薬または治験デバイスを含む別の治験に登録されていた（安全性追跡調査によるスクリーニング）お問い合わせください）。
14. 患者は造血幹細胞または骨髄移植を受けました。
15. 患者の両親、または患者の法定後見人が同意を与えることができなかった、または必要に応じて患者が同意を与えることができなかった。研究の起こりうる結果、またはプロトコルで定義された評価スケジュールに従うことに同意しなかった。