発作性夜間ヘモグロビン尿症患者におけるエクリズマブの安全性と有効性の研究
2018年2月11日 更新者：Alexion Pharmaceuticals
溶血性発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）患者におけるエクリズマブ（h5G1.1-mAb）の第II相臨床試験
溶血性PNHの日本人患者におけるエクリズマブの安全性と有効性を評価するための研究。
調査の概要
詳細な説明
この研究の目的は、溶血性 PNH の日本人患者におけるエクリズマブの安全性と有効性を評価することでした。
さらに、日本人患者におけるエクリズマブの薬物動態 (PK) および薬力学 (PD) が評価され、溶血性 PNH におけるエクリズマブ治療の以前の研究に参加した外国人患者と比較されました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
29
段階
- フェーズ2
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 12歳以上の日本人
- PNHの診断 > 6ヶ月
- 貧血または貧血に関連する症状のため、過去 2 年間に少なくとも 1 回の輸血
- -12週間以内にLDHレベルが正常値の上限×1.5以上
- -グリコシルホスファチジルイノシトール（GPI）欠損赤血球（RBC）クローン（III型細胞）のフローサイトメトリーによる10％以上の存在
- 出産の可能性のある女性に対する陰性の血清妊娠検査
除外基準:
- 血小板数 < 30,000/μL
- 絶対好中球数≤500/μL
- 既知または疑われる遺伝性補体欠損症
- 造血幹細胞移植の歴史
- 髄膜炎菌性疾患の病歴
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：エクリズマブ
エクリズマブ静注を毎週×4回、その後1週間後に900mgを1回、その後900mgを2週間ごとに4回
|
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
乳酸脱水素酵素のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
|
ベースライン、12週目
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
慢性疾患治療の機能評価（FACIT）のベースラインからの変化 - 疲労スケールの合計スコア
時間枠：ベースライン、12週目
|
FACIT-Fatigue スケール、バージョン 4.0 は、慢性疾患による疲労症状の管理に関する QOL アンケートのコレクションです。
FACIT-Fatigue は 13 項目のアンケートで、自己申告による疲労と、それが過去 7 日間の日常活動や機能に与える影響を評価します。
患者は、0 (まったくない) から 4 (非常にある) の 5 段階で各項目を採点します。
合計スコアは 0 ～ 52 の範囲で、スコアが高いほど生活の質が高いことを示します。
|
ベースライン、12週目
|
|
発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) 赤血球 (RBC) 数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
|
ベースライン、12週目
|
|
|
輸血されたパック赤血球 (pRBC) の単位数
時間枠：治療前 12 週間、ベースライン、治療後 12 週間
|
エクリズマブの初回投与前の 12 週間、およびベースラインとエクリズマブの初回投与後 12 週間で輸血された pRBC の単位数の比較
|
治療前 12 週間、ベースライン、治療後 12 週間
|
|
乳酸脱水素酵素 (LDH) 曲線下面積 (AUC) のベースラインからの変化
時間枠：12週目までのベースライン
|
12週目までのベースライン
|
|
|
無血漿ヘモグロビンのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
|
ベースライン、12週目
|
|
|
欧州がん研究治療機構 (EORTC) の生活の質アンケート (QLQ) - C30 スコア (世界の健康状態) におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
|
欧州がん研究治療機構 (EORTC) の生活の質アンケート (QLQ) には、5 つの機能スケール (身体、役割、認知、感情、社会)、3 つの症状スケール (疲労、痛み、吐き気と嘔吐) が組み込まれています。グローバルな健康状態の尺度、およびがん患者によって一般的に報告される追加の症状 (呼吸困難、食欲不振、不眠症、便秘、下痢) および病気の認識された経済的影響を評価する多数の単一項目。
すべてのスケールと単一項目メジャーのスコア範囲は 0 から 100 です。
全体的な健康状態については、スコアが高いほど生活の質が高いことを表します。
|
ベースライン、12週目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Stephen Squinto, PhD、Alexion Pharmaceuticals
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2007年11月1日
一次修了 (実際)
2008年6月1日
研究の完了 (実際)
2008年6月1日
試験登録日
最初に提出
2010年8月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年8月30日
最初の投稿 (見積もり)
2010年9月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年3月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年2月11日
最終確認日
2018年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- C07-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。