Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af Eculizumab hos patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri

11. februar 2018 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

Fase II klinisk undersøgelse af Eculizumab (h5G1.1-mAb) hos patienter med hæmolytisk paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

En undersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​eculizumab hos japanske patienter med hæmolytisk PNH.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne undersøgelse var at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​eculizumab hos japanske patienter med hæmolytisk PNH. Derudover blev farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) af eculizumab hos japanske patienter vurderet og sammenlignet med den for ikke-japanske patienter, som havde deltaget i tidligere undersøgelser af eculizumab-behandling ved hæmolytisk PNH.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

29

Fase

  • Fase 2

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Japanske personer på mindst 12 år
  • Diagnose af PNH > 6 måneder
  • Mindst én transfusion inden for de seneste 2 år for anæmi eller anæmi-relaterede symptomer
  • LDH-niveau ≥ 1,5 x øvre normalgrænse inden for 12 uger
  • Tilstedeværelse af en glycosylphosphatidylinositol (GPI)-deficient røde blodlegemer (RBC) klon (type III celler) ved flowcytometri på ≥10 %
  • Negativ serumgraviditetstest for kvinder i den fødedygtige alder

Ekskluderingskriterier:

  • Blodpladeantal < 30.000/µL
  • Absolut neutrofiltal ≤ 500/µL
  • Kendt eller mistænkt arvelig komplementmangel
  • Historie om hæmatopoietisk stamcelletransplantation
  • Historie om meningokoksygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Eculizumab
Eculizumab intravenøse infusioner hver uge x 4 doser, derefter 900 mg 1 uge senere for 1 dosis, derefter 900 mg hver 2. uge for 4 doser
Biologisk: Eculizumab
Andre navne:
  • Soliris

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i laktatdehydrogenase
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Baseline, uge ​​12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i funktionel vurdering af kronisk sygdomsterapi (FACIT)-træthedsskala totalscore
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
FACIT-træthedsskalaen, version 4.0, er en samling livskvalitetsspørgeskemaer, der vedrører håndtering af træthedssymptomer på grund af en kronisk sygdom. FACIT-Fatigue er et spørgeskema med 13 punkter, der vurderer selvrapporteret træthed og dens indvirkning på daglige aktiviteter og funktion i de foregående 7 dage. Patienterne scorer hvert punkt på en 5-punkts skala: 0 (slet ikke) til 4 (meget meget). Samlet score varierer fra 0 til 52, hvor højere score indikerer bedre livskvalitet.
Baseline, uge ​​12
Ændring fra baseline i paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) antal røde blodlegemer (RBC)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Baseline, uge ​​12
Antal transfunderede enheder af pakkede røde blodlegemer (pRBC'er).
Tidsramme: 12 uger før behandling, baseline, 12 uger efter behandling
Sammenligning af antallet af enheder af pRBC'er transfunderet i de 12 uger før den første dosis af eculizumab, og mellem baseline og 12 uger efter den første dosis af eculizumab
12 uger før behandling, baseline, 12 uger efter behandling
Ændring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH) område under kurven (AUC)
Tidsramme: Baseline til uge 12
Baseline til uge 12
Ændring fra baseline i plasmafri hæmoglobin
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Baseline, uge ​​12
Ændring fra baseline i European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire (QLQ)-C30 Score (Global Health Status)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
The European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire (QLQ) inkorporerer 5 funktionelle skalaer (fysisk, rolle, kognitiv, følelsesmæssig og social), 3 symptomskalaer (træthed, smerte og kvalme og opkastning), en global sundhedsstatusskala og en række enkelte punkter, der vurderer yderligere symptomer, der almindeligvis rapporteres af kræftpatienter (dyspnø, appetitløshed, søvnløshed, forstoppelse og diarré) og opfattede økonomiske konsekvenser af sygdommen. Alle skalaer og enkeltelementmål varierer i score fra 0 til 100. For global sundhedsstatus repræsenterer en høj score en høj livskvalitet.
Baseline, uge ​​12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Stephen Squinto, PhD, Alexion Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2007

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. juni 2008

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. juni 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. august 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. august 2010

Først opslået (SKØN)

1. september 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

13. marts 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. februar 2018

Sidst verificeret

1. februar 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • C07-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Kliniske forsøg med Eculizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner