Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och effektstudie av Eculizumab hos patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri

11 februari 2018 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals

Fas II klinisk studie av Eculizumab (h5G1.1-mAb) hos patienter med hemolytisk paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

En studie för att bedöma säkerheten och effekten av eculizumab hos japanska patienter med hemolytisk PNH.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Syftet med denna studie var att utvärdera säkerheten och effekten av eculizumab hos japanska patienter med hemolytisk PNH. Dessutom utvärderades farmakokinetiken (PK) och farmakodynamiken (PD) för eculizumab hos japanska patienter och jämfördes med den hos icke-japanska patienter som hade deltagit i tidigare studier av eculizumabbehandling vid hemolytisk PNH.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

29

Fas

  • Fas 2

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Japanska individer som är minst 12 år gamla
  • Diagnos av PNH > 6 månader
  • Minst en transfusion under de senaste 2 åren för anemi eller anemirelaterade symtom
  • LDH-nivå ≥ 1,5 x övre normalgräns inom 12 veckor
  • Närvaro av en glykosylfosfatidylinositol (GPI)-defekt klon av röda blodkroppar (RBC) (typ III-celler) genom flödescytometri på ≥10 %
  • Negativt serumgraviditetstest för fertila kvinnor

Exklusions kriterier:

  • Trombocytantal < 30 000/µL
  • Absolut antal neutrofiler ≤ 500/µL
  • Känd eller misstänkt ärftlig komplementbrist
  • Historik om hematopoetisk stamcellstransplantation
  • Historik av meningokocksjukdom

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Eculizumab
Eculizumab intravenös infusion varje vecka x 4 doser, sedan 900 mg 1 vecka senare för 1 dos, sedan 900 mg varannan vecka för 4 doser
Biologisk: Eculizumab
Andra namn:
  • Soliris

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring från baslinjen i laktatdehydrogenas
Tidsram: Baslinje, vecka 12
Baslinje, vecka 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i funktionell bedömning av terapi för kroniska sjukdomar (FACIT) - Totalpoäng för trötthetsskala
Tidsram: Baslinje, vecka 12
FACIT-Trötthetsskalan, version 4.0, är ​​en samling frågeformulär för livskvalitet som hänför sig till hanteringen av trötthetssymtom på grund av en kronisk sjukdom. FACIT-Fatigue är ett frågeformulär med 13 punkter som utvärderar självrapporterad trötthet och dess inverkan på dagliga aktiviteter och funktion under de föregående 7 dagarna. Patienterna poängsätter varje punkt på en 5-gradig skala: 0 (Inte alls) till 4 (Väldigt mycket). Totalpoäng varierar från 0 till 52, med högre poäng indikerar bättre livskvalitet.
Baslinje, vecka 12
Förändring från baslinjen i paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) antal röda blodkroppar (RBC)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
Baslinje, vecka 12
Antal transfunderade enheter packade röda blodkroppar (pRBCs).
Tidsram: 12 veckor förbehandling, baslinje, 12 veckor efter behandling
Jämförelse av antalet enheter av pRBCs transfunderade under de 12 veckorna före den första dosen av eculizumab, och mellan baslinjen och 12 veckor efter den första dosen av eculizumab
12 veckor förbehandling, baslinje, 12 veckor efter behandling
Förändring från baslinjen i laktatdehydrogenas (LDH) area under the curve (AUC)
Tidsram: Baslinje till vecka 12
Baslinje till vecka 12
Ändring från baslinjen i plasmafritt hemoglobin
Tidsram: Baslinje, vecka 12
Baslinje, vecka 12
Förändring från baslinjen i European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire (QLQ)-C30-poäng (global hälsostatus)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire (QLQ) innehåller 5 funktionsskalor (fysisk, roll, kognitiva, emotionella och sociala), 3 symptomskalor (trötthet, smärta och illamående och kräkningar), en global hälsostatusskala, och ett antal enskilda poster som bedömer ytterligare symtom som ofta rapporteras av cancerpatienter (dyspné, aptitlöshet, sömnlöshet, förstoppning och diarré) och upplevda ekonomiska effekter av sjukdomen. Alla skalor och enstaka mått varierar i poäng från 0 till 100. För global hälsostatus representerar ett högt betyg en hög livskvalitet.
Baslinje, vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Stephen Squinto, PhD, Alexion Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2007

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 juni 2008

Avslutad studie (FAKTISK)

1 juni 2008

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 augusti 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 augusti 2010

Första postat (UPPSKATTA)

1 september 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

13 mars 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 februari 2018

Senast verifierad

1 februari 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • C07-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera