Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van eculizumab bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie

11 februari 2018 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals

Klinische fase II-studie van eculizumab (h5G1.1-mAb) bij patiënten met hemolytische paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH)

Een onderzoek ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van eculizumab bij Japanse patiënten met hemolytische PNH.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van deze studie was het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van eculizumab bij Japanse patiënten met hemolytische PNH. Daarnaast werden de farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van eculizumab bij Japanse patiënten beoordeeld en vergeleken met die van niet-Japanse patiënten die hadden deelgenomen aan eerdere onderzoeken naar behandeling met eculizumab bij hemolytische PNH.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

29

Fase

  • Fase 2

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Japanse individuen minstens 12 jaar oud
  • Diagnose van PNH > 6 maanden
  • Ten minste één transfusie in de afgelopen 2 jaar voor bloedarmoede of aan bloedarmoede gerelateerde symptomen
  • LDH-niveau ≥ 1,5 x bovengrens van normaal binnen 12 weken
  • Aanwezigheid van een glycosylfosfatidylinositol (GPI)-deficiënte rode bloedcel (RBC) kloon (type III cellen) door flowcytometrie van ≥10%
  • Negatieve serumzwangerschapstest voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd

Uitsluitingscriteria:

  • Aantal bloedplaatjes < 30.000/µL
  • Absoluut aantal neutrofielen ≤ 500/µL
  • Bekende of vermoede erfelijke complementdeficiëntie
  • Geschiedenis van hematopoëtische stamceltransplantatie
  • Geschiedenis van meningokokkenziekte

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Eculizumab
Eculizumab intraveneuze infusies elke week x 4 doses, daarna 900 mg 1 week later voor 1 dosis, daarna 900 mg elke 2 weken voor 4 doses
Biologisch: Eculizumab
Andere namen:
  • Soliris

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering van baseline in lactaatdehydrogenase
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Basislijn, week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in functionele beoordeling van chronische ziektetherapie (FACIT) - Totale score op de vermoeidheidsschaal
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
De FACIT-vermoeidheidsschaal, versie 4.0, is een verzameling vragenlijsten over de kwaliteit van leven die betrekking hebben op het omgaan met vermoeidheidssymptomen als gevolg van een chronische ziekte. De FACIT-Fatigue is een vragenlijst met 13 items die de zelfgerapporteerde vermoeidheid en de impact ervan op dagelijkse activiteiten en functioneren gedurende de voorgaande 7 dagen beoordeelt. Patiënten scoren elk item op een 5-puntsschaal: 0 (helemaal niet) tot 4 (zeer veel). Totaalscores variëren van 0 tot 52, waarbij een hogere score een betere kwaliteit van leven aangeeft.
Basislijn, week 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) Aantal rode bloedcellen (RBC)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Basislijn, week 12
Aantal eenheden verpakte rode bloedcellen (pRBC's) getransfundeerd
Tijdsspanne: 12 weken voor de behandeling, baseline, 12 weken na de behandeling
Vergelijking van het aantal getransfundeerde eenheden pRBC's in de 12 weken voorafgaand aan de eerste dosis eculizumab, en tussen baseline en 12 weken na de eerste dosis eculizumab
12 weken voor de behandeling, baseline, 12 weken na de behandeling
Verandering ten opzichte van baseline in lactaatdehydrogenase (LDH) Area Under the Curve (AUC)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
Basislijn tot week 12
Verandering van baseline in plasmavrij hemoglobine
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Basislijn, week 12
Verandering ten opzichte van baseline in European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire (QLQ)-C30 Score (Global Health Status)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
De European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire (QLQ) bevat 5 functionele schalen (fysiek, rol, cognitief, emotioneel en sociaal), 3 symptoomschalen (vermoeidheid, pijn en misselijkheid en braken), een wereldwijde gezondheidsstatusschaal, en een aantal afzonderlijke items die aanvullende symptomen beoordelen die vaak door kankerpatiënten worden gemeld (dyspneu, verlies van eetlust, slapeloosheid, obstipatie en diarree) en de waargenomen financiële impact van de ziekte. Alle schalen en single-item maatregelen variëren in score van 0 tot 100. Voor de globale gezondheidsstatus staat een hoge score voor een hoge kwaliteit van leven.
Basislijn, week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Stephen Squinto, PhD, Alexion Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2007

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 juni 2008

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 juni 2008

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 augustus 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 augustus 2010

Eerst geplaatst (SCHATTING)

1 september 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

13 maart 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 februari 2018

Laatst geverifieerd

1 februari 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • C07-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Eculizumab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren