발작성 야간혈색소뇨증 환자에서 Eculizumab의 안전성 및 유효성 연구
2018년 2월 11일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals
용혈성 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 환자에서 Eculizumab(h5G1.1-mAb)의 임상 2상 연구
일본 용혈성 PNH 환자에서 eculizumab의 안전성과 효능을 평가하기 위한 연구.
연구 개요
상세 설명
이 연구의 목적은 일본 용혈성 PNH 환자에서 eculizumab의 안전성과 효능을 평가하는 것이었습니다.
또한 일본인 환자의 에쿨리주맙의 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 평가하고 용혈성 PNH에서 에쿨리주맙 치료에 대한 이전 연구에 참여한 비일본인 환자의 것과 비교했습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
29
단계
- 2 단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 12세 이상의 일본인 개인
- PNH > 6개월 진단
- 지난 2년 동안 빈혈 또는 빈혈 관련 증상으로 최소 1회 수혈
- 12주 이내에 LDH 수치 ≥ 1.5 x 정상 상한치
- 유동 세포측정법에 의한 글리코실포스파티딜이노시톨(GPI) 결핍 적혈구(RBC) 클론(유형 III 세포)의 존재가 10% 이상
- 가임기 여성에 대한 음성 혈청 임신 검사
제외 기준:
- 혈소판 수 < 30,000/µL
- 절대 호중구 수 ≤ 500/µL
- 알려진 또는 의심되는 유전성 보체 결핍
- 조혈모세포 이식의 역사
- 수막구균성 질병의 병력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 에쿨리주맙
Eculizumab 매주 x 4회 정맥 주입, 그 후 1주 후 1회 용량에 900mg, 그 후 4회 용량 동안 2주마다 900mg
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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젖산 탈수소효소의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 12주차
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기준선, 12주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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만성 질환 치료의 기능 평가(FACIT)-피로 척도 총점의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 12주차
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FACIT-피로 척도 버전 4.0은 만성 질환으로 인한 피로 증상의 관리와 관련된 삶의 질 설문지 모음입니다.
FACIT-Fatigue는 지난 7일 동안 자가 보고한 피로와 일상 활동 및 기능에 미치는 영향을 평가하는 13개 항목으로 구성된 설문지입니다.
환자는 5점 척도(0(전혀 아님)에서 4(매우 많이))로 각 항목에 점수를 매깁니다.
총점의 범위는 0에서 52까지이며 점수가 높을수록 삶의 질이 좋은 것을 의미합니다.
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기준선, 12주차
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발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 적혈구(RBC) 수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 12주차
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기준선, 12주차
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수혈된 포장 적혈구(pRBC) 단위 수
기간: 치료 전 12주, 기준선, 치료 후 12주
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에쿨리주맙 1차 투여 전 12주와 베이스라인과 에쿨리주맙 1차 투여 후 12주 사이에 수혈된 pRBC 단위 수 비교
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치료 전 12주, 기준선, 치료 후 12주
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젖산 탈수소효소(LDH) 곡선 아래 면적(AUC)의 기준선으로부터의 변화
기간: 12주까지의 기준선
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12주까지의 기준선
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혈장 유리 헤모글로빈의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12주차
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기준선, 12주차
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EORTC(European Organization for Research and Treatment of Cancer) QLQ(Quality of Life Questionnaire)-C30 점수(글로벌 건강 상태)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12주차
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유럽 암 연구 및 치료 기구(EORTC) 삶의 질 설문지(QLQ)는 5가지 기능적 척도(신체적, 역할, 인지적, 정서적 및 사회적), 3가지 증상 척도(피로, 통증, 메스꺼움 및 구토), 전반적인 건강 상태 척도, 암 환자가 일반적으로 보고하는 추가 증상(호흡곤란, 식욕 부진, 불면증, 변비 및 설사)과 질병의 인식된 재정적 영향을 평가하는 여러 단일 항목.
모든 척도 및 단일 항목 측정의 범위는 0에서 100까지입니다.
전반적인 건강 상태에서 높은 점수는 높은 삶의 질을 나타냅니다.
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기준선, 12주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Stephen Squinto, PhD, Alexion Pharmaceuticals
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2007년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2008년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2008년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 8월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 8월 30일
처음 게시됨 (추정)
2010년 9월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 3월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 2월 11일
마지막으로 확인됨
2018년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- C07-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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에쿨리주맙에 대한 임상 시험
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University Hospital, ToursHospices Civils de Lyon; University Hospital, Strasbourg, France; University Hospital, Angers 그리고 다른 협력자들모집하지 않고 적극적으로
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AO GENERIUM완전한
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Samsung Bioepis Co., Ltd.완전한발작성 야간혈색소뇨증대한민국, 대만, 말레이시아, 태국, 루마니아, 인도, 멕시코, 우크라이나