Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og effektstudie av Eculizumab hos pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri

11. februar 2018 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals

Fase II klinisk studie av Eculizumab (h5G1.1-mAb) hos pasienter med hemolytisk paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

En studie for å vurdere sikkerheten og effekten av eculizumab hos japanske pasienter med hemolytisk PNH.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Målet med denne studien var å vurdere sikkerheten og effekten av eculizumab hos japanske pasienter med hemolytisk PNH. I tillegg ble farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) til eculizumab hos japanske pasienter vurdert og sammenlignet med den til ikke-japanske pasienter som hadde deltatt tidligere studier av eculizumabbehandling ved hemolytisk PNH.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

29

Fase

  • Fase 2

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Japanske personer som er minst 12 år gamle
  • Diagnose av PNH > 6 måneder
  • Minst én transfusjon de siste 2 årene for anemi eller anemi-relaterte symptomer
  • LDH-nivå ≥ 1,5 x øvre normalgrense innen 12 uker
  • Tilstedeværelse av en glykosylfosfatidylinositol (GPI)-deficient røde blodlegemer (RBC) klon (type III celler) ved flowcytometri på ≥10 %
  • Negativ serumgraviditetstest for kvinner i fertil alder

Ekskluderingskriterier:

  • Blodplateantall < 30 000/µL
  • Absolutt nøytrofiltall ≤ 500/µL
  • Kjent eller mistenkt arvelig komplementmangel
  • Historie om hematopoetisk stamcelletransplantasjon
  • Historie med meningokokksykdom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Eculizumab
Eculizumab intravenøs infusjon hver uke x 4 doser, deretter 900 mg 1 uke senere for 1 dose, deretter 900 mg hver 2. uke for 4 doser
Biologisk: Eculizumab
Andre navn:
  • Soliris

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i laktatdehydrogenase
Tidsramme: Baseline, uke 12
Baseline, uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi (FACIT)-tretthetsskala total poengsum
Tidsramme: Baseline, uke 12
FACIT-Tretthetsskalaen, versjon 4.0, er en samling av livskvalitetsspørreskjemaer knyttet til håndtering av tretthetssymptomer på grunn av en kronisk sykdom. FACIT-Fatigue er et 13-elements spørreskjema som vurderer selvrapportert tretthet og dens innvirkning på daglige aktiviteter og funksjon i løpet av de foregående 7 dagene. Pasienter skårer hvert punkt på en 5-punkts skala: 0 (Ikke i det hele tatt) til 4 (Veldig mye). Totalskåre varierer fra 0 til 52, med høyere poengsum som indikerer bedre livskvalitet.
Baseline, uke 12
Endring fra baseline i paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) antall røde blodlegemer (RBC)
Tidsramme: Baseline, uke 12
Baseline, uke 12
Antall enheter pakkede røde blodceller (pRBCs) transfundert
Tidsramme: 12 uker før behandling, baseline, 12 uker etter behandling
Sammenligning av antall enheter pRBC transfundert i de 12 ukene før den første dosen av eculizumab, og mellom baseline og 12 uker etter den første dosen av eculizumab
12 uker før behandling, baseline, 12 uker etter behandling
Endring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH) område under kurven (AUC)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 12
Grunnlinje til uke 12
Endring fra baseline i plasmafritt hemoglobin
Tidsramme: Baseline, uke 12
Baseline, uke 12
Endring fra baseline i European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire (QLQ)-C30-score (global helsestatus)
Tidsramme: Baseline, uke 12
The European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire (QLQ) inneholder 5 funksjonsskalaer (fysisk, rolle, kognitiv, emosjonell og sosial), 3 symptomskalaer (tretthet, smerte og kvalme og oppkast), en global helsestatusskala, og en rekke enkeltelementer som vurderer tilleggssymptomer som vanligvis rapporteres av kreftpasienter (dyspné, tap av appetitt, søvnløshet, forstoppelse og diaré) og opplevde økonomiske konsekvenser av sykdommen. Alle skalaene og enkeltelementmålene varierer i poengsum fra 0 til 100. For global helsestatus representerer høy skår høy livskvalitet.
Baseline, uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Stephen Squinto, PhD, Alexion Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2007

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. juni 2008

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. juni 2008

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. august 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. august 2010

Først lagt ut (ANSLAG)

1. september 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

13. mars 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. februar 2018

Sist bekreftet

1. februar 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • C07-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Paroksysmal nattlig hemoglobinuri

Kliniske studier på Eculizumab

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Liberia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere