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Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Eculizumab bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie

11. Februar 2018 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals

Klinische Phase-II-Studie zu Eculizumab (h5G1.1-mAb) bei Patienten mit hämolytischer paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH).

Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Eculizumab bei japanischen Patienten mit hämolytischer PNH.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Ziel dieser Studie war die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Eculizumab bei japanischen Patienten mit hämolytischer PNH. Darüber hinaus wurden die Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von Eculizumab bei japanischen Patienten bewertet und mit denen von nicht-japanischen Patienten verglichen, die an früheren Studien zur Eculizumab-Behandlung bei hämolytischer PNH teilgenommen hatten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

29

Phase

  • Phase 2

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Japanische Personen mindestens 12 Jahre alt
  • Diagnose von PNH > 6 Monate
  • Mindestens eine Transfusion in den letzten 2 Jahren wegen Anämie oder anämiebedingten Symptomen
  • LDH-Spiegel ≥ 1,5 x Obergrenze des Normalwerts innerhalb von 12 Wochen
  • Vorhandensein eines Glycosylphosphatidylinositol (GPI)-defizienten Klons roter Blutkörperchen (RBC) (Typ-III-Zellen) durch Durchflusszytometrie von ≥ 10 %
  • Negativer Serum-Schwangerschaftstest für Frauen im gebärfähigen Alter

Ausschlusskriterien:

  • Thrombozytenzahl < 30.000/µL
  • Absolute Neutrophilenzahl ≤ 500/µl
  • Bekannter oder vermuteter hereditärer Komplementmangel
  • Geschichte der hämatopoetischen Stammzelltransplantation
  • Geschichte der Meningokokken-Erkrankung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Eculizumab
Eculizumab intravenöse Infusionen jede Woche x 4 Dosen, dann 900 mg 1 Woche später für 1 Dosis, dann 900 mg alle 2 Wochen für 4 Dosen
Biologisch: Eculizumab
Andere Namen:
  • Soliris

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der Laktatdehydrogenase gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Baseline, Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der funktionellen Bewertung der Therapie chronischer Krankheiten (FACIT) – Gesamtpunktzahl auf der Fatigue-Skala
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Die FACIT-Müdigkeitsskala, Version 4.0, ist eine Sammlung von Fragebögen zur Lebensqualität zum Umgang mit Erschöpfungssymptomen aufgrund einer chronischen Krankheit. Der FACIT-Fatigue ist ein 13-Punkte-Fragebogen, der die selbstberichtete Müdigkeit und ihre Auswirkungen auf die täglichen Aktivitäten und Funktionen in den letzten 7 Tagen bewertet. Die Patienten bewerten jedes Item auf einer 5-Punkte-Skala: 0 (überhaupt nicht) bis 4 (sehr stark). Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 52, wobei eine höhere Punktzahl eine bessere Lebensqualität anzeigt.
Baseline, Woche 12
Änderung der Anzahl der roten Blutkörperchen (RBC) bei paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Baseline, Woche 12
Anzahl der transfundierten Einheiten gepackter roter Blutkörperchen (pRBCs).
Zeitfenster: 12 Wochen vor der Behandlung, Baseline, 12 Wochen nach der Behandlung
Vergleich der Anzahl der in den 12 Wochen vor der ersten Eculizumab-Dosis transfundierten pRBC-Einheiten und zwischen dem Ausgangswert und 12 Wochen nach der ersten Eculizumab-Dosis
12 Wochen vor der Behandlung, Baseline, 12 Wochen nach der Behandlung
Veränderung der Laktatdehydrogenase (LDH)-Fläche unter der Kurve (AUC) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12
Baseline bis Woche 12
Veränderung des plasmafreien Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Baseline, Woche 12
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Quality of Life Questionnaire (QLQ)-C30-Score der European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) (globaler Gesundheitszustand)
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Der Quality of Life Questionnaire (QLQ) der European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) umfasst 5 Funktionsskalen (körperlich, Rolle, kognitiv, emotional und sozial), 3 Symptomskalen (Müdigkeit, Schmerz sowie Übelkeit und Erbrechen), eine globale Gesundheitszustandsskala und eine Reihe von einzelnen Items, die zusätzliche Symptome bewerten, die häufig von Krebspatienten berichtet werden (Dyspnoe, Appetitlosigkeit, Schlaflosigkeit, Verstopfung und Durchfall) und die wahrgenommenen finanziellen Auswirkungen der Krankheit. Alle Skalen und Single-Item-Maßnahmen reichen in der Punktzahl von 0 bis 100. Für den globalen Gesundheitszustand steht ein hoher Wert für eine hohe Lebensqualität.
Baseline, Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Stephen Squinto, PhD, Alexion Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2007

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juni 2008

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juni 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. August 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. August 2010

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

1. September 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

13. März 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Februar 2018

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • C07-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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