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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di Eculizumab nei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna

11 febbraio 2018 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals

Studio clinico di fase II su Eculizumab (h5G1.1-mAb) in pazienti con emoglobinuria parossistica emolitica notturna (EPN)

Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di eculizumab in pazienti giapponesi con EPN emolitica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo di questo studio era valutare la sicurezza e l'efficacia di eculizumab in pazienti giapponesi con EPN emolitica. Inoltre, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di eculizumab in pazienti giapponesi sono state valutate e confrontate con quelle di pazienti non giapponesi che avevano partecipato a studi precedenti sul trattamento con eculizumab nella EPN emolitica.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

29

Fase

  • Fase 2

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Individui giapponesi di almeno 12 anni di età
  • Diagnosi di EPN > 6 mesi
  • Almeno una trasfusione negli ultimi 2 anni per anemia o sintomi correlati all'anemia
  • Livello di LDH ≥ 1,5 volte il limite superiore della norma entro 12 settimane
  • Presenza di un clone di globuli rossi (RBC) carente di glicosilfosfatidilinositolo (GPI) (cellule di tipo III) mediante citometria a flusso di ≥10%
  • Test di gravidanza su siero negativo per donne in età fertile

Criteri di esclusione:

  • Conta piastrinica < 30.000/µL
  • Conta assoluta dei neutrofili ≤ 500/µL
  • Deficit ereditario del complemento noto o sospetto
  • Storia del trapianto di cellule staminali ematopoietiche
  • Storia della malattia meningococcica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Eculizumab
Infusioni endovenose di eculizumab ogni settimana x 4 dosi, quindi 900 mg 1 settimana dopo per 1 dose, quindi 900 mg ogni 2 settimane per 4 dosi
Biologico: Eculizumab
Altri nomi:
  • Soliris

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della lattato deidrogenasi
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Basale, settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella valutazione funzionale della terapia per malattie croniche (FACIT)-punteggio totale della scala della fatica
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
La scala FACIT-Fatigue, versione 4.0, è una raccolta di questionari sulla qualità della vita relativi alla gestione dei sintomi di affaticamento dovuti a una malattia cronica. Il FACIT-Fatigue è un questionario di 13 voci che valuta la fatica auto-riferita e il suo impatto sulle attività quotidiane e sulla funzione nei 7 giorni precedenti. I pazienti valutano ogni elemento su una scala a 5 punti: da 0 (per niente) a 4 (molto). I punteggi totali vanno da 0 a 52, con un punteggio più alto che indica una migliore qualità della vita.
Basale, settimana 12
Variazione rispetto al basale della conta dei globuli rossi (RBC) dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Basale, settimana 12
Numero di unità di globuli rossi concentrati (pRBC) trasfuse
Lasso di tempo: 12 settimane prima del trattamento, basale, 12 settimane dopo il trattamento
Confronto del numero di unità di GR trasfuse nelle 12 settimane precedenti la prima dose di eculizumab e tra il basale e le 12 settimane successive alla prima dose di eculizumab
12 settimane prima del trattamento, basale, 12 settimane dopo il trattamento
Variazione rispetto al basale nell'area sotto la curva (AUC) della lattato deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Dal basale alla settimana 12
Variazione rispetto al basale dell'emoglobina plasmatica libera
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Basale, settimana 12
Variazione rispetto al basale nel questionario sulla qualità della vita (QLQ) dell'Organizzazione europea per la ricerca e la cura del cancro (EORTC) - Punteggio C30 (stato di salute globale)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Il questionario sulla qualità della vita (QLQ) dell'Organizzazione europea per la ricerca e la cura del cancro (EORTC) incorpora 5 scale funzionali (fisica, di ruolo, cognitiva, emotiva e sociale), 3 scale dei sintomi (affaticamento, dolore e nausea e vomito), una scala sullo stato di salute globale e una serie di singoli elementi che valutano i sintomi aggiuntivi comunemente riportati dai malati di cancro (dispnea, perdita di appetito, insonnia, costipazione e diarrea) e l'impatto finanziario percepito della malattia. Tutte le scale e le misure di un singolo elemento variano nel punteggio da 0 a 100. Per lo stato di salute globale, un punteggio elevato rappresenta un'elevata qualità della vita.
Basale, settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Stephen Squinto, PhD, Alexion Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2007

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 giugno 2008

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 giugno 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 agosto 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 agosto 2010

Primo Inserito (STIMA)

1 settembre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

13 marzo 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 febbraio 2018

Ultimo verificato

1 febbraio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • C07-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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