Az ekulizumab biztonságossági és hatásossági vizsgálata paroxizmális éjszakai hemoglobinuriás betegeknél
2018. február 11. frissítette: Alexion Pharmaceuticals
Az ekulizumab (h5G1.1-mAb) II. fázisú klinikai vizsgálata hemolitikus paroxizmális éjszakai hemoglobinuriás (PNH) betegekben
Egy tanulmány az ekulizumab biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére hemolitikus PNH-ban szenvedő japán betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A vizsgálat célja az ekulizumab biztonságosságának és hatékonyságának felmérése volt hemolitikus PNH-ban szenvedő japán betegeknél.
Ezen túlmenően az ekulizumab farmakokinetikáját (PK) és farmakodinámiáját (PD) japán betegeknél értékelték, és összehasonlították azon nem japán betegekével, akik korábban részt vettek a hemolitikus PNH-ban végzett ekulizumab-kezeléssel kapcsolatos vizsgálatokban.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
29
Fázis
- 2. fázis
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- legalább 12 éves japán személyek
- PNH diagnózisa > 6 hónap
- Legalább egy transzfúzió az elmúlt 2 évben vérszegénység vagy vérszegénységhez kapcsolódó tünetek miatt
- LDH-szint ≥ 1,5-szerese a normál felső határának 12 héten belül
- Glikozil-foszfatidil-inozitol (GPI) hiányos vörösvérsejt (RBC) klón (III-as típusú sejtek) jelenléte áramlási citometriával ≥10%
- Negatív szérum terhességi teszt fogamzóképes korú nők számára
Kizárási kritériumok:
- Thrombocytaszám < 30 000/µL
- Abszolút neutrofilszám ≤ 500/µL
- Ismert vagy feltételezett örökletes komplementhiány
- Hematopoietikus őssejt-transzplantáció története
- Meningococcus-betegség története
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Ekulizumab
Ekulizumab intravénás infúzió hetente 4 alkalommal, majd 900 mg 1 héttel később 1 adag, majd 900 mg 2 hetente 4 adag
|
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a laktát-dehidrogenázban
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
Alapállapot, 12. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a krónikus betegségek terápiájának funkcionális értékelésében (FACIT) – fáradtsági skála összpontszáma
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
A FACIT-Fatigue skála, 4.0-s verzió, életminőséggel kapcsolatos kérdőívek gyűjteménye, amelyek a krónikus betegség okozta fáradtság tüneteinek kezelésére vonatkoznak.
A FACIT-Fatigue egy 13 elemből álló kérdőív, amely felméri az önbevallott fáradtságot és annak hatását a napi tevékenységekre és funkciókra az elmúlt 7 nap során.
A betegek minden tételt egy 5-fokú skálán értékelnek: 0 (egyáltalán nem) 4-ig (nagyon sok).
Az összpontszám 0 és 52 között mozog, a magasabb pontszám jobb életminőséget jelez.
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) vörösvérsejt-számában
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
|
A transzfundált vörösvértestek (pRBC) egységeinek száma
Időkeret: 12 hét a kezelés előtt, alapvonal, 12 hét a kezelés után
|
Az ekulizumab első adagját megelőző 12 hétben, valamint a kiindulási érték és az ekulizumab első adagját követő 12 hét között transzfundált pRBC-k számának összehasonlítása
|
12 hét a kezelés előtt, alapvonal, 12 hét a kezelés után
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a laktát-dehidrogenáz (LDH) görbe alatti területén (AUC)
Időkeret: Alaphelyzet a 12. hétig
|
Alaphelyzet a 12. hétig
|
|
|
Változás az alapértékhez képest a plazmamentes hemoglobinban
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
|
Változás az Európai Rákkutató és Kezelési Szervezet (EORTC) életminőség-kérdőívében (QLQ)-C30 pontszám (globális egészségügyi állapot) kiindulási értékéhez képest
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
Az Európai Rákkutató és Kezelési Szervezet (EORTC) Életminőség-kérdőíve (QLQ) 5 funkcionális skálát (fizikai, szerep, kognitív, érzelmi és szociális), 3 tünetskálát (fáradtság, fájdalom, hányinger és hányás) tartalmaz, egy globális egészségi állapot skála, és számos egyedi elem, amelyek értékelik a rákos betegek által gyakran jelentett további tüneteket (dyspnoe, étvágytalanság, álmatlanság, székrekedés és hasmenés), valamint a betegség vélt pénzügyi hatását.
Az összes skála és egyelemes mérőszám 0-tól 100-ig terjed.
A globális egészségi állapot tekintetében a magas pontszám magas életminőséget jelent.
|
Alapállapot, 12. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Stephen Squinto, PhD, Alexion Pharmaceuticals
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2007. november 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2008. június 1.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2008. június 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2010. augusztus 30.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2010. augusztus 30.
Első közzététel (BECSLÉS)
2010. szeptember 1.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2018. március 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. február 11.
Utolsó ellenőrzés
2018. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Urológiai betegségek
- Urológiai megnyilvánulások
- Csontvelő-betegségek
- Hematológiai betegségek
- Vizelési zavarok
- Anémia
- Proteinuria
- Vérszegénység, hemolitikus
- Mielodiszpláziás szindrómák
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, paroxizmális
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Inaktiváló szerek kiegészítése
- Ekulizumab
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- C07-001
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .