Estudo de Segurança e Eficácia do Eculizumabe em Pacientes com Hemoglobinúria Paroxística Noturna
11 de fevereiro de 2018 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals
Estudo Clínico de Fase II de Eculizumabe (h5G1.1-mAb) em Pacientes com Hemoglobinúria Hemolítica Paroxística Noturna (HPN)
Um estudo para avaliar a segurança e eficácia do eculizumabe em pacientes japoneses com HPN hemolítica.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo deste estudo foi avaliar a segurança e eficácia do eculizumabe em pacientes japoneses com HPN hemolítica.
Além disso, a farmacocinética (PK) e a farmacodinâmica (PD) do eculizumabe em pacientes japoneses foram avaliadas e comparadas com as de pacientes não japoneses que participaram de estudos anteriores de tratamento com eculizumabe na HPN hemolítica.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
29
Estágio
- Fase 2
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos japoneses com pelo menos 12 anos de idade
- Diagnóstico de HPN > 6 meses
- Pelo menos uma transfusão nos últimos 2 anos para anemia ou sintomas relacionados à anemia
- Nível de LDH ≥ 1,5 x limite superior do normal em 12 semanas
- Presença de um clone de glóbulos vermelhos (RBC) deficiente em glicosilfosfatidilinositol (GPI) (células tipo III) por citometria de fluxo de ≥10%
- Teste de gravidez com soro negativo para mulheres com potencial para engravidar
Critério de exclusão:
- Contagem de plaquetas < 30.000/µL
- Contagem absoluta de neutrófilos ≤ 500/µL
- Deficiência de complemento hereditária conhecida ou suspeita
- História do transplante de células-tronco hematopoiéticas
- Histórico de doença meningocócica
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Eculizumabe
Infusões intravenosas de eculizumabe a cada semana x 4 doses, depois 900 mg 1 semana depois para 1 dose, depois 900 mg a cada 2 semanas para 4 doses
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Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alteração da linha de base na lactato desidrogenase
Prazo: Linha de base, Semana 12
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Linha de base, Semana 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base na avaliação funcional da terapia para doenças crônicas (FACIT) - Pontuação total da escala de fadiga
Prazo: Linha de base, Semana 12
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A escala FACIT-Fatigue, versão 4.0, é uma coleção de questionários de qualidade de vida relacionados ao gerenciamento de sintomas de fadiga devido a uma doença crônica.
O FACIT-Fatigue é um questionário de 13 itens que avalia a fadiga autorreferida e seu impacto nas atividades diárias e na função nos últimos 7 dias.
Os pacientes pontuam cada item em uma escala de 5 pontos: 0 (Nada) a 4 (Muito).
As pontuações totais variam de 0 a 52, com pontuação mais alta indicando melhor qualidade de vida.
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Linha de base, Semana 12
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Alteração da linha de base na contagem de glóbulos vermelhos (RBC) de hemoglobinúria paroxística noturna (HPN)
Prazo: Linha de base, Semana 12
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Linha de base, Semana 12
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Número de unidades de concentrado de glóbulos vermelhos (pRBCs) transfundidas
Prazo: 12 semanas antes do tratamento, linha de base, 12 semanas após o tratamento
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Comparação do número de unidades de hemácias transfundidas nas 12 semanas anteriores à primeira dose de eculizumabe e entre o valor basal e 12 semanas após a primeira dose de eculizumabe
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12 semanas antes do tratamento, linha de base, 12 semanas após o tratamento
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Alteração da linha de base na área sob a curva de lactato desidrogenase (LDH) (AUC)
Prazo: Linha de base para a semana 12
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Linha de base para a semana 12
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Mudança da linha de base na hemoglobina livre de plasma
Prazo: Linha de base, Semana 12
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Linha de base, Semana 12
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Mudança da linha de base no Questionário de Qualidade de Vida (QLQ)-C30 da Organização Europeia para Pesquisa e Tratamento do Câncer (EORTC) (Estado Global de Saúde)
Prazo: Linha de base, Semana 12
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O Questionário de Qualidade de Vida (QLQ) da Organização Europeia para Pesquisa e Tratamento do Câncer (EORTC) incorpora 5 escalas funcionais (física, papel, cognitiva, emocional e social), 3 escalas de sintomas (fadiga, dor e náuseas e vômitos), uma escala de estado de saúde global e uma série de itens individuais avaliando sintomas adicionais comumente relatados por pacientes com câncer (dispneia, perda de apetite, insônia, constipação e diarreia) e impacto financeiro percebido da doença.
Todas as escalas e medidas de itens individuais variam em pontuação de 0 a 100.
Para o estado de saúde global, uma pontuação alta representa uma alta qualidade de vida.
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Linha de base, Semana 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Stephen Squinto, PhD, Alexion Pharmaceuticals
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de novembro de 2007
Conclusão Primária (REAL)
1 de junho de 2008
Conclusão do estudo (REAL)
1 de junho de 2008
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de agosto de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de agosto de 2010
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
1 de setembro de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
13 de março de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de fevereiro de 2018
Última verificação
1 de fevereiro de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Urológicas
- Manifestações Urológicas
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da micção
- Anemia
- Proteinúria
- Anemia Hemolítica
- Síndromes Mielodisplásicas
- Hemoglobinúria
- Hemoglobinúria Paroxística
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Inativadores do Complemento
- Eculizumabe
Outros números de identificação do estudo
- C07-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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