Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности экулизумаба у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией

11 февраля 2018 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals

Клиническое исследование фазы II экулизумаба (h5G1.1-mAb) у пациентов с гемолитической пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ)

Исследование по оценке безопасности и эффективности экулизумаба у японских пациентов с гемолитической ПНГ.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Целью данного исследования была оценка безопасности и эффективности экулизумаба у японских пациентов с гемолитической ПНГ. Кроме того, фармакокинетика (ФК) и фармакодинамика (ФД) экулизумаба оценивались у японских пациентов и сравнивались с таковыми у неяпонских пациентов, которые участвовали в более ранних исследованиях лечения экулизумабом при гемолитической ПНГ.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

29

Фаза

  • Фаза 2

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Японцы не моложе 12 лет
  • Диагноз ПНГ > 6 месяцев
  • Минимум одно переливание за последние 2 года по поводу анемии или симптомов, связанных с анемией
  • Уровень ЛДГ ≥ 1,5 x верхний предел нормы в течение 12 недель
  • Наличие клона эритроцитов (RBC) с дефицитом гликозилфосфатидилинозита (GPI) (клетки типа III) по данным проточной цитометрии ≥10%
  • Отрицательный сывороточный тест на беременность у женщин детородного возраста

Критерий исключения:

  • Количество тромбоцитов < 30 000/мкл
  • Абсолютное количество нейтрофилов ≤ 500/мкл
  • Известный или подозреваемый наследственный дефицит комплемента
  • История трансплантации гемопоэтических стволовых клеток
  • Менингококковая инфекция в анамнезе

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Экулизумаб
Внутривенные инфузии экулизумаба каждую неделю x 4 дозы, затем 900 мг через 1 неделю 1 дозу, затем 900 мг каждые 2 недели 4 дозы
Биологический: Экулизумаб
Другие имена:
  • Солирис

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем лактатдегидрогеназы
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12
Исходный уровень, неделя 12

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем в функциональной оценке терапии хронических заболеваний (FACIT) - общий балл по шкале усталости
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12
Шкала FACIT-Fatigue, версия 4.0, представляет собой набор опросников качества жизни, относящихся к управлению симптомами усталости, вызванными хроническими заболеваниями. FACIT-Fatigue представляет собой анкету из 13 пунктов, которая оценивает утомляемость, о которой сообщают сами пациенты, и ее влияние на повседневную деятельность и функционирование в течение предшествующих 7 дней. Пациенты оценивают каждый пункт по 5-балльной шкале: от 0 (совсем нет) до 4 (очень сильно). Суммарные баллы варьируются от 0 до 52, при этом более высокий балл указывает на лучшее качество жизни.
Исходный уровень, неделя 12
Изменение количества эритроцитов (эритроцитов) при пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12
Исходный уровень, неделя 12
Количество перелитых единиц эритроцитарной массы (pRBC)
Временное ограничение: 12 недель до лечения, исходный уровень, 12 недель после лечения
Сравнение количества единиц pRBC, перелитых за 12 недель до первой дозы экулизумаба, и между исходным уровнем и через 12 недель после первой дозы экулизумаба
12 недель до лечения, исходный уровень, 12 недель после лечения
Изменение по сравнению с исходным уровнем площади лактатдегидрогеназы (ЛДГ) под кривой (AUC)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 недели
Исходный уровень до 12 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем свободного гемоглобина в плазме
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12
Исходный уровень, неделя 12
Изменение по сравнению с исходным уровнем в опроснике качества жизни Европейской организации по исследованию и лечению рака (EORTC) (QLQ) - балл C30 (общее состояние здоровья)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12
Опросник качества жизни (QLQ) Европейской организации по исследованию и лечению рака (EORTC) включает 5 функциональных шкал (физическая, ролевая, когнитивная, эмоциональная и социальная), 3 шкалы симптомов (усталость, боль, тошнота и рвота), глобальная шкала состояния здоровья и ряд отдельных пунктов, оценивающих дополнительные симптомы, обычно встречающиеся у больных раком (одышка, потеря аппетита, бессонница, запор и диарея), и предполагаемые финансовые последствия заболевания. Все шкалы и меры по отдельным пунктам имеют диапазон значений от 0 до 100. Для глобального состояния здоровья высокий балл представляет собой высокое качество жизни.
Исходный уровень, неделя 12

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alexion Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Stephen Squinto, PhD, Alexion Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 ноября 2007 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 июня 2008 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 июня 2008 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 августа 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 августа 2010 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

1 сентября 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

13 марта 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 февраля 2018 г.

Последняя проверка

1 февраля 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • C07-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться