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Estudio de seguridad y eficacia de eculizumab en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna

11 de febrero de 2018 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals

Estudio clínico de fase II de eculizumab (h5G1.1-mAb) en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) hemolítica

Un estudio para evaluar la seguridad y eficacia de eculizumab en pacientes japoneses con HPN hemolítica.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El objetivo de este estudio fue evaluar la seguridad y eficacia de eculizumab en pacientes japoneses con HPN hemolítica. Además, se evaluó la farmacocinética (PK) y la farmacodinámica (PD) de eculizumab en pacientes japoneses y se comparó con la de pacientes no japoneses que habían participado en estudios anteriores de tratamiento con eculizumab en HPN hemolítica.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

29

Fase

  • Fase 2

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Individuos japoneses de al menos 12 años de edad.
  • Diagnóstico de HPN > 6 meses
  • Al menos una transfusión en los últimos 2 años por anemia o síntomas relacionados con la anemia
  • Nivel de LDH ≥ 1,5 x límite superior de lo normal dentro de las 12 semanas
  • Presencia de un clon de glóbulos rojos (RBC) deficiente en glicosilfosfatidilinositol (GPI) (células tipo III) por citometría de flujo de ≥10%
  • Prueba de embarazo en suero negativa para mujeres en edad fértil

Criterio de exclusión:

  • Recuento de plaquetas < 30.000/µL
  • Recuento absoluto de neutrófilos ≤ 500/µL
  • Deficiencia hereditaria del complemento conocida o sospechada
  • Historia del trasplante de células madre hematopoyéticas
  • Historia de la enfermedad meningocócica

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Eculizumab
Infusiones intravenosas de eculizumab cada semana x 4 dosis, luego 900 mg 1 semana después para 1 dosis, luego 900 mg cada 2 semanas para 4 dosis
Biológico: Eculizumab
Otros nombres:
  • Soliris

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en lactato deshidrogenasa
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
Línea de base, semana 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la Evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas (FACIT) - Puntaje total de la escala de fatiga
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
La escala FACIT-Fatigue, Versión 4.0, es una colección de cuestionarios de calidad de vida relacionados con el manejo de los síntomas de fatiga debido a una enfermedad crónica. El FACIT-Fatigue es un cuestionario de 13 ítems que evalúa la fatiga autoinformada y su impacto en las actividades y funciones diarias durante los 7 días anteriores. Los pacientes califican cada elemento en una escala de 5 puntos: 0 (Nada) a 4 (Mucho). Las puntuaciones totales oscilan entre 0 y 52; una puntuación más alta indica una mejor calidad de vida.
Línea de base, semana 12
Cambio desde el inicio en el recuento de glóbulos rojos (RBC) de hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
Línea de base, semana 12
Número de unidades de glóbulos rojos concentrados (pRBC) transfundidos
Periodo de tiempo: 12 semanas antes del tratamiento, línea de base, 12 semanas después del tratamiento
Comparación del número de unidades de pRBC transfundidas en las 12 semanas previas a la primera dosis de eculizumab y entre el inicio y 12 semanas después de la primera dosis de eculizumab
12 semanas antes del tratamiento, línea de base, 12 semanas después del tratamiento
Cambio desde el inicio en el área bajo la curva (AUC) de lactato deshidrogenasa (LDH)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
Línea de base a la semana 12
Cambio desde el inicio en la hemoglobina libre en plasma
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
Línea de base, semana 12
Cambio desde el inicio en el Cuestionario de calidad de vida (QLQ)-C30 de la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer (EORTC) (Estado de salud global)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
El Cuestionario de Calidad de Vida (QLQ) de la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer (EORTC) incorpora 5 escalas funcionales (física, de rol, cognitiva, emocional y social), 3 escalas de síntomas (fatiga, dolor y náuseas y vómitos), una escala de estado de salud global y una serie de ítems individuales que evalúan síntomas adicionales comúnmente informados por pacientes con cáncer (disnea, pérdida de apetito, insomnio, estreñimiento y diarrea) y el impacto financiero percibido de la enfermedad. Todas las escalas y medidas de un solo elemento varían en puntaje de 0 a 100. Para el estado de salud global, una puntuación alta representa una alta calidad de vida.
Línea de base, semana 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Alexion Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Stephen Squinto, PhD, Alexion Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de noviembre de 2007

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de junio de 2008

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de junio de 2008

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de agosto de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de agosto de 2010

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

1 de septiembre de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

13 de marzo de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de febrero de 2018

Última verificación

1 de febrero de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • C07-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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