Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności ekulizumabu u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią

11 lutego 2018 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

Badanie kliniczne II fazy ekulizumabu (h5G1.1-mAb) u pacjentów z hemolityczną napadową nocną hemoglobinurią (PNH)

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność ekulizumabu u japońskich pacjentów z hemolitycznym PNH.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania była ocena bezpieczeństwa i skuteczności ekulizumabu u japońskich pacjentów z hemolitycznym PNH. Ponadto oceniono farmakokinetykę (PK) i farmakodynamikę (PD) ekulizumabu u pacjentów z Japonii i porównano z farmakokinetyką (PK) i farmakodynamiką (PD) ekulizumabu u pacjentów spoza Japonii, którzy brali udział we wcześniejszych badaniach leczenia ekulizumabem w hemolitycznym PNH.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

29

Faza

  • Faza 2

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Japończycy w wieku co najmniej 12 lat
  • Rozpoznanie PNH > 6 miesięcy
  • Co najmniej jedna transfuzja w ciągu ostatnich 2 lat z powodu niedokrwistości lub objawów związanych z niedokrwistością
  • Poziom LDH ≥ 1,5 x górna granica normy w ciągu 12 tygodni
  • Obecność klonu krwinek czerwonych (RBC) z niedoborem glikozylofosfatydyloinozytolu (komórki typu III) w cytometrii przepływowej ≥10%
  • Ujemny test ciążowy z surowicy u kobiet w wieku rozrodczym

Kryteria wyłączenia:

  • Liczba płytek krwi < 30 000/µl
  • Bezwzględna liczba neutrofilów ≤ 500/µl
  • Znany lub podejrzewany dziedziczny niedobór dopełniacza
  • Historia przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych
  • Historia choroby meningokokowej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Ekulizumab
Ekulizumab we wlewie dożylnym co tydzień x 4 dawki, następnie 900 mg tydzień później dla 1 dawki, następnie 900 mg co 2 tygodnie dla 4 dawek
Biologiczny: Ekulizumab
Inne nazwy:
  • Soliris

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej dehydrogenazy mleczanowej
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Linia bazowa, tydzień 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do stanu początkowego w ocenie funkcjonalnej terapii chorób przewlekłych (FACIT) — łączny wynik w skali zmęczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Skala FACIT-Fatigue, wersja 4.0, jest zbiorem kwestionariuszy jakości życia dotyczących radzenia sobie z objawami zmęczenia spowodowanymi chorobą przewlekłą. FACIT-Fatigue to kwestionariusz składający się z 13 pozycji, który ocenia zgłaszane przez samych siebie zmęczenie i jego wpływ na codzienne czynności i funkcjonowanie w ciągu ostatnich 7 dni. Pacjenci oceniają każdą pozycję w 5-punktowej skali: od 0 (wcale) do 4 (bardzo). Suma punktów mieści się w zakresie od 0 do 52, przy czym wyższy wynik wskazuje na lepszą jakość życia.
Linia bazowa, tydzień 12
Zmiana liczby krwinek czerwonych (RBC) w stosunku do wartości początkowej w napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Linia bazowa, tydzień 12
Liczba przetoczonych jednostek koncentratu krwinek czerwonych (pRBC).
Ramy czasowe: 12 tygodni przed leczeniem, wartość wyjściowa, 12 tygodni po leczeniu
Porównanie liczby jednostek krwinek czerwonych przetoczonych w ciągu 12 tygodni przed podaniem pierwszej dawki ekulizumabu oraz między wartością wyjściową a 12 tygodniami po pierwszej dawce ekulizumabu
12 tygodni przed leczeniem, wartość wyjściowa, 12 tygodni po leczeniu
Zmiana od wartości początkowej w polu powierzchni pod krzywą (AUC) dehydrogenazy mleczanowej (LDH)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 12
Linia bazowa do tygodnia 12
Zmiana stężenia hemoglobiny wolnej od wartości wyjściowych w osoczu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Linia bazowa, tydzień 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w kwestionariuszu jakości życia (QLQ)-C30 Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Raka (EORTC) (Globalny stan zdrowia)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Kwestionariusz Jakości Życia (QLQ) Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Raka (EORTC) zawiera 5 skal funkcjonalnych (fizyczna, rola, poznawcza, emocjonalna i społeczna), 3 skale objawów (zmęczenie, ból oraz nudności i wymioty), globalna skala stanu zdrowia oraz szereg pojedynczych pozycji oceniających dodatkowe objawy często zgłaszane przez pacjentów z chorobą nowotworową (duszność, utrata apetytu, bezsenność, zaparcia i biegunka) oraz postrzegany finansowy wpływ choroby. Wszystkie skale i pomiary pojedynczych pozycji mieszczą się w zakresie od 0 do 100. W przypadku globalnego stanu zdrowia wysoki wynik oznacza wysoką jakość życia.
Linia bazowa, tydzień 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Stephen Squinto, PhD, Alexion Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2007

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 czerwca 2008

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 czerwca 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 sierpnia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 sierpnia 2010

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

1 września 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

13 marca 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 lutego 2018

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C07-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj