Eculizumab 在阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的安全性和有效性研究
2018年2月11日 更新者：Alexion Pharmaceuticals
Eculizumab (h5G1.1-mAb) 在溶血性阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 患者中的 II 期临床研究
一项评估依库珠单抗在日本溶血性 PNH 患者中的安全性和有效性的研究。
研究概览
详细说明
本研究的目的是评估 eculizumab 在日本溶血性 PNH 患者中的安全性和有效性。
此外，评估了依库珠单抗在日本患者中的药代动力学 (PK) 和药效学 (PD)，并与参与过依库珠单抗治疗溶血性 PNH 的早期研究的非日本患者进行了比较。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
29
阶段
- 阶段2
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年满 12 岁的日本人
- PNH 的诊断 > 6 个月
- 过去 2 年内至少因贫血或贫血相关症状进行过一次输血
- 12 周内 LDH 水平 ≥ 1.5 x 正常值上限
- 流式细胞术检测到的糖基磷脂酰肌醇 (GPI) 缺陷型红细胞 (RBC) 克隆（III 型细胞）≥10%
- 育龄妇女血清妊娠试验阴性
排除标准：
- 血小板计数 < 30,000/µL
- 中性粒细胞绝对计数 ≤ 500/µL
- 已知或疑似遗传性补体缺乏症
- 造血干细胞移植史
- 脑膜炎球菌病史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：依库珠单抗
Eculizumab 静脉输注每周 x 4 剂，然后 1 周后 900 mg 1 剂，然后每 2 周 900 mg 4 剂
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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乳酸脱氢酶相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 周
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基线，第 12 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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慢性疾病治疗功能评估 (FACIT) 疲劳量表总分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 周
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FACIT-Fatigue 量表 4.0 版是一系列关于管理慢性病引起的疲劳症状的生活质量问卷。
FACIT-Fatigue 是一份包含 13 个项目的问卷，用于评估自我报告的疲劳及其对前 7 天日常活动和功能的影响。
患者以 5 分制对每个项目进行评分：0（完全没有）到 4（非常多）。
总分范围从 0 到 52，得分越高表明生活质量越好。
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基线，第 12 周
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阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 红细胞 (RBC) 计数相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 周
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基线，第 12 周
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输注的浓缩红细胞 (pRBC) 单位数
大体时间：治疗前 12 周，基线，治疗后 12 周
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第一次依库珠单抗给药前 12 周内以及基线和第一次依库珠单抗给药后 12 周内输注的 pRBC 单位数的比较
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治疗前 12 周，基线，治疗后 12 周
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乳酸脱氢酶 (LDH) 曲线下面积 (AUC) 相对于基线的变化
大体时间：第 12 周的基线
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第 12 周的基线
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血浆游离血红蛋白相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 周
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基线，第 12 周
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欧洲癌症研究与治疗组织 (EORTC) 生活质量问卷 (QLQ)-C30 评分（全球健康状况）中的基线变化
大体时间：基线，第 12 周
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欧洲癌症研究与治疗组织 (EORTC) 生活质量问卷 (QLQ) 包含 5 个功能量表（身体、角色、认知、情绪和社交），3 个症状量表（疲劳、疼痛、恶心和呕吐），一个全球健康状况量表，以及一些评估癌症患者通常报告的其他症状（呼吸困难、食欲不振、失眠、便秘和腹泻）以及对该疾病的经济影响的感知的单个项目。
所有量表和单项测量的得分范围从 0 到 100。
对于全球健康状况，得分高代表生活质量高。
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基线，第 12 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Stephen Squinto, PhD、Alexion Pharmaceuticals
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2007年11月1日
初级完成 (实际的)
2008年6月1日
研究完成 (实际的)
2008年6月1日
研究注册日期
首次提交
2010年8月30日
首先提交符合 QC 标准的
2010年8月30日
首次发布 (估计)
2010年9月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年3月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年2月11日
最后验证
2018年2月1日
更多信息
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