Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti ekulizumabu u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií

11. února 2018 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals

Fáze II klinické studie ekulizumabu (h5G1.1-mAb) u pacientů s hemolytickou paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH)

Studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti eculizumabu u japonských pacientů s hemolytickým PNH.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cílem této studie bylo posoudit bezpečnost a účinnost eculizumabu u japonských pacientů s hemolytickým PNH. Kromě toho byla hodnocena farmakokinetika (PK) a farmakodynamika (PD) ekulizumabu u japonských pacientů a srovnávána s nejaponskými pacienty, kteří se účastnili dřívějších studií léčby ekulizumabem u hemolytické PNH.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

29

Fáze

  • Fáze 2

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Japonci ve věku minimálně 12 let
  • Diagnóza PNH > 6 měsíců
  • Alespoň jedna transfuze za poslední 2 roky pro anémii nebo symptomy související s anémií
  • Hladina LDH ≥ 1,5 x horní hranice normálu během 12 týdnů
  • Přítomnost klonu červených krvinek (RBC) s deficitem glykosylfosfatidylinositolu (GPI) (buňky typu III) podle průtokové cytometrie ≥10 %
  • Těhotenský test s negativním sérem pro ženy ve fertilním věku

Kritéria vyloučení:

  • Počet krevních destiček < 30 000/µL
  • Absolutní počet neutrofilů ≤ 500/µL
  • Známý nebo suspektní dědičný nedostatek komplementu
  • Historie transplantace hematopoetických kmenových buněk
  • Meningokokové onemocnění v anamnéze

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Eculizumab
Intravenózní infuze ekulizumabu každý týden x 4 dávky, poté 900 mg o týden později pro 1 dávku, poté 900 mg každé 2 týdny pro 4 dávky
Biologický: Eculizumab
Ostatní jména:
  • Soliris

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v laktátdehydrogenáze
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Výchozí stav, týden 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozího stavu ve funkčním hodnocení terapie chronického onemocnění (FACIT) – celkové skóre na stupnici únavy
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Škála FACIT-Fatigue, verze 4.0, je souborem dotazníků kvality života, které se týkají zvládání příznaků únavy v důsledku chronického onemocnění. FACIT-Fatigue je dotazník o 13 položkách, který hodnotí únavu, kterou si sami nahlásili, a její dopad na denní aktivity a funkci za posledních 7 dní. Pacienti hodnotí každou položku na 5bodové škále: 0 (vůbec ne) až 4 (velmi hodně). Celkové skóre se pohybuje od 0 do 52, přičemž vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Výchozí stav, týden 12
Změna od výchozí hodnoty v počtu červených krvinek (RBC) paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Výchozí stav, týden 12
Počet jednotek sbalených červených krvinek (pRBC) podaných transfuzí
Časové okno: 12 týdnů před léčbou, výchozí stav, 12 týdnů po léčbě
Srovnání počtu jednotek pRBC transfundovaných během 12 týdnů před první dávkou eculizumabu a mezi výchozí hodnotou a 12 týdny po první dávce ekulizumabu
12 týdnů před léčbou, výchozí stav, 12 týdnů po léčbě
Změna od výchozí hodnoty v oblasti laktátdehydrogenázy (LDH) pod křivkou (AUC)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Výchozí stav do týdne 12
Změna od výchozí hodnoty hemoglobinu bez plazmy
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Výchozí stav, týden 12
Změna od výchozího stavu v dotazníku kvality života Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny (EORTC) (QLQ) - skóre C30 (globální zdravotní stav)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Dotazník kvality života (QLQ) Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny (EORTC) zahrnuje 5 funkčních škál (fyzická, role, kognitivní, emocionální a sociální), 3 škály symptomů (únava, bolest a nevolnost a zvracení), globální stupnici zdravotního stavu a řadu jednotlivých položek hodnotících další symptomy běžně hlášené pacienty s rakovinou (dušnost, ztráta chuti k jídlu, nespavost, zácpa a průjem) a vnímaný finanční dopad nemoci. Všechny škály a jednopoložkové míry mají skóre od 0 do 100. Pro globální zdravotní stav představuje vysoké skóre vysokou kvalitu života.
Výchozí stav, týden 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Stephen Squinto, PhD, Alexion Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2007

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. června 2008

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. června 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. srpna 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. srpna 2010

První zveřejněno (ODHAD)

1. září 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

13. března 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. února 2018

Naposledy ověřeno

1. února 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • C07-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Eculizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit