Ekulitsumabin turvallisuus- ja tehotutkimus paroksysmaalisella yöllä hemoglobinuriapotilailla
sunnuntai 11. helmikuuta 2018 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals
Vaiheen II kliininen tutkimus ekulitsumabista (h5G1.1-mAb) hemolyyttisellä paroksysmaalisella yöllä hemoglobinuria (PNH) -potilailla
Tutkimus ekulitsumabin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi japanilaisilla potilailla, joilla on hemolyyttinen PNH.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen tavoitteena oli arvioida ekulitsumabin turvallisuutta ja tehoa japanilaisilla potilailla, joilla on hemolyyttinen PNH.
Lisäksi ekulitsumabin farmakokinetiikka (PK) ja farmakodynamiikka (PD) japanilaisilla potilailla arvioitiin ja niitä verrattiin ei-japanilaisiin potilaisiin, jotka olivat osallistuneet aikaisempiin tutkimuksiin ekulitsumabihoidosta hemolyyttisessä PNH:ssa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
29
Vaihe
- Vaihe 2
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vähintään 12-vuotiaat japanilaiset
- PNH-diagnoosi > 6 kuukautta
- Vähintään yksi verensiirto viimeisen 2 vuoden aikana anemian tai anemiaan liittyvien oireiden vuoksi
- LDH-taso ≥ 1,5 x normaalin yläraja 12 viikon sisällä
- Glykosyylifosfatidyyli-inositoli (GPI) -puutos punasolukloonin (tyypin III solut) läsnäolo virtaussytometrialla ≥10 %
- Negatiivinen seerumin raskaustesti hedelmällisessä iässä oleville naisille
Poissulkemiskriteerit:
- Verihiutalemäärä < 30 000/µl
- Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≤ 500/µL
- Tunnettu tai epäilty perinnöllinen komplementin puutos
- Hematopoieettisten kantasolujen siirron historia
- Meningokokkitaudin historia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Ekulitsumabi
Ekulitsumabi-infuusio laskimoon joka viikko x 4 annosta, sitten 900 mg 1 viikko myöhemmin 1 annos, sitten 900 mg 2 viikon välein 4 annosta
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötasosta laktaattidehydrogenaasissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Perustaso, viikko 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta kroonisen sairauden hoidon toiminnallisen arvioinnin (FACIT) - väsymysasteikon kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
FACIT-väsymysasteikko, versio 4.0, on kokoelma elämänlaatukyselyitä, jotka liittyvät kroonisen sairauden aiheuttamien väsymysoireiden hallintaan.
FACIT-Fatigue on 13 kohdan kyselylomake, joka arvioi itse ilmoittamaa väsymystä ja sen vaikutusta päivittäiseen toimintaan ja toimintaan edellisten 7 päivän aikana.
Potilaat pisteyttävät jokaisen kohdan 5 pisteen asteikolla: 0 (ei ollenkaan) 4 (erittäin paljon).
Kokonaispisteet vaihtelevat 0–52, ja korkeampi pistemäärä kertoo parempaa elämänlaatua.
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Muutos lähtötasosta paroksismaalisen yön hemoglobinuria (PNH) punasolujen (RBC) määrässä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Perustaso, viikko 12
|
|
|
Siirrettyjen punasolujen (pRBC) yksikkömäärä
Aikaikkuna: 12 viikkoa ennen hoitoa, lähtötaso, 12 viikkoa hoidon jälkeen
|
Verrataan pRBC-yksiköiden lukumäärää, jotka on siirretty 12 viikon aikana ennen ensimmäistä ekulitsumabiannosta sekä lähtötilanteen ja 12 viikon välillä ensimmäisen ekulitsumabiannoksen jälkeen
|
12 viikkoa ennen hoitoa, lähtötaso, 12 viikkoa hoidon jälkeen
|
|
Muutos lähtötasosta laktaattidehydrogenaasin (LDH) käyrän alla (AUC)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12
|
Lähtötilanne viikkoon 12
|
|
|
Muutos lähtötasosta plasmavapaassa hemoglobiinissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Perustaso, viikko 12
|
|
|
Muutos lähtötasosta Euroopan syöväntutkimus- ja hoitojärjestön (EORTC) elämänlaatukyselyn (QLQ)-C30-pisteessä (maailmanlaajuinen terveydentila)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Euroopan syöväntutkimus- ja hoitojärjestön (EORTC) elämänlaatukyselyyn (QLQ) kuuluu 5 toiminnallista asteikkoa (fyysinen, rooli, kognitiivinen, emotionaalinen ja sosiaalinen), 3 oireasteikkoa (väsymys, kipu, pahoinvointi ja oksentelu), maailmanlaajuinen terveydentila-asteikko ja joukko yksittäisiä kohteita, jotka arvioivat syöpäpotilaiden yleisesti ilmoittamia lisäoireita (hengitys, ruokahaluttomuus, unettomuus, ummetus ja ripuli) ja taudin havaittuja taloudellisia vaikutuksia.
Kaikki asteikot ja yksittäiset mittauspisteet vaihtelevat 0–100.
Globaalin terveydentilan osalta korkea pistemäärä edustaa korkeaa elämänlaatua.
|
Perustaso, viikko 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Stephen Squinto, PhD, Alexion Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. marraskuuta 2007
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2008
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2008
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 30. elokuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 30. elokuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Keskiviikko 1. syyskuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Tiistai 13. maaliskuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 11. helmikuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urologiset sairaudet
- Urologiset ilmenemismuodot
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Virtsaamishäiriöt
- Anemia
- Proteinuria
- Anemia, hemolyyttinen
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, paroksismaalinen
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Täydennä inaktivoivia aineita
- Ekulitsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- C07-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .