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Étude d'innocuité et d'efficacité de l'éculizumab chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne

11 février 2018 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals

Étude clinique de phase II sur l'éculizumab (h5G1.1-mAb) chez des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) hémolytique

Une étude visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'éculizumab chez les patients japonais atteints d'HPN hémolytique.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif de cette étude était d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'éculizumab chez les patients japonais atteints d'HPN hémolytique. De plus, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) de l'eculizumab chez les patients japonais ont été évaluées et comparées à celles de patients non japonais qui avaient participé à des études antérieures sur le traitement par l'eculizumab dans l'HPN hémolytique.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

29

Phase

  • Phase 2

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Individus japonais âgés d'au moins 12 ans
  • Diagnostic de l'HPN > 6 mois
  • Au moins une transfusion au cours des 2 dernières années pour une anémie ou des symptômes liés à l'anémie
  • Niveau de LDH ≥ 1,5 x limite supérieure de la normale dans les 12 semaines
  • Présence d'un clone de globules rouges (RBC) déficient en glycosylphosphatidylinositol (GPI) (cellules de type III) par cytométrie en flux de ≥ 10 %
  • Test de grossesse sérique négatif pour les femmes en âge de procréer

Critère d'exclusion:

  • Numération plaquettaire < 30 000/µL
  • Nombre absolu de neutrophiles ≤ 500/µL
  • Déficit héréditaire connu ou suspecté en complément
  • Antécédents de greffe de cellules souches hématopoïétiques
  • Antécédents de méningococcie

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Éculizumab
Eculizumab en perfusions intraveineuses toutes les semaines x 4 doses, puis 900 mg 1 semaine plus tard pour 1 dose, puis 900 mg toutes les 2 semaines pour 4 doses
Biologique: Éculizumab
Autres noms:
  • Soliris

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de la lactate déshydrogénase
Délai: Base de référence, semaine 12
Base de référence, semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au départ dans l'évaluation fonctionnelle du traitement des maladies chroniques (FACIT) - Score total de l'échelle de fatigue
Délai: Base de référence, semaine 12
L'échelle FACIT-Fatigue, version 4.0, est un recueil de questionnaires de qualité de vie portant sur la prise en charge des symptômes de fatigue liés à une maladie chronique. Le FACIT-Fatigue est un questionnaire en 13 items qui évalue la fatigue autodéclarée et son impact sur les activités quotidiennes et le fonctionnement au cours des 7 jours précédents. Les patients notent chaque item sur une échelle de 5 points : de 0 (pas du tout) à 4 (tout à fait). Les scores totaux vont de 0 à 52, un score plus élevé indiquant une meilleure qualité de vie.
Base de référence, semaine 12
Changement par rapport à la ligne de base du nombre de globules rouges (GR) dans l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)
Délai: Base de référence, semaine 12
Base de référence, semaine 12
Nombre d'unités de concentré de globules rouges (pRB) transfusées
Délai: 12 semaines avant le traitement, départ, 12 semaines après le traitement
Comparaison du nombre d'unités de globules rouges transfusés au cours des 12 semaines précédant la première dose d'éculizumab, et entre le départ et 12 semaines après la première dose d'éculizumab
12 semaines avant le traitement, départ, 12 semaines après le traitement
Changement par rapport à la ligne de base de la zone sous la courbe (AUC) de la lactate déshydrogénase (LDH)
Délai: De la ligne de base à la semaine 12
De la ligne de base à la semaine 12
Changement par rapport à la ligne de base de l'hémoglobine sans plasma
Délai: Base de référence, semaine 12
Base de référence, semaine 12
Changement par rapport à la ligne de base du questionnaire sur la qualité de vie (QLQ)-C30 de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer (EORTC) (état de santé global)
Délai: Base de référence, semaine 12
Le questionnaire sur la qualité de vie (QLQ) de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer (EORTC) comprend 5 échelles fonctionnelles (physique, rôle, cognitive, émotionnelle et sociale), 3 échelles de symptômes (fatigue, douleur et nausées et vomissements), une échelle globale de l'état de santé et un certain nombre d'éléments individuels évaluant les symptômes supplémentaires couramment signalés par les patients atteints de cancer (dyspnée, perte d'appétit, insomnie, constipation et diarrhée) et l'impact financier perçu de la maladie. Toutes les échelles et les mesures à un seul élément vont de 0 à 100. Pour l'état de santé global, un score élevé représente une qualité de vie élevée.
Base de référence, semaine 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Stephen Squinto, PhD, Alexion Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2007

Achèvement primaire (RÉEL)

1 juin 2008

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 juin 2008

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 août 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 août 2010

Première publication (ESTIMATION)

1 septembre 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

13 mars 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 février 2018

Dernière vérification

1 février 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • C07-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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