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シャルコー・マリー・トゥース病（CMT）の子供のための小児スケールの開発 (INC-6603)

2025年10月1日 更新者：Michael Shy、University of Iowa

シャルコー・マリー・トゥースの子供のための CMT 小児スケールの開発と検証

このプロジェクトの主な目標は、シャルコー マリー トゥース病 (CMT) 小児スケールを開発し、自然史 CMT 研究の評価に使用することです。

調査の概要

状態

完了

条件

詳細な説明

このプロジェクトは、CMT の子供のための新しい CMT 小児スケール (CMTPeds) を開発することです。 CMT の疾患の重症度を測定する有効なスコア (CMTNS) がありますが、症状に関する情報を伝達する能力が限られているため、子供には常に適用できるとは限りません。 CMTPeds スケールは、子供の疾患の重症度を測定し、将来の臨床試験で結果の測定を利用できるようにするために開発および検証されています。 評価対象の子供 (21 歳以下と定義) は、階段の使用、廊下の歩行、手の機能テストの実施などの機能的タスクを実行するように求められます。 この情報は、CMTPeds スコアを検証するために使用されます。 臨床治療試験で使用できるように、小児期の疾患の重症度を測定するための検証済みの機器を用意することが重要です。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

500

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Palo Alto、California、アメリカ、94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
        • University of Connecticut/Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Orlando、Florida、アメリカ、32827
        • Nemours Children's Clinic
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • University of Michigan
    • New York
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
  • イギリス
    • England
      • London、England、イギリス、WC1N 3BG
        • National Hospital of Neurology and Neurosurgery
    • UK
      • London、UK、イギリス
        • Dubowitz Neuromuscular Centre
  • イタリア
      • Milan、イタリア
        • C. Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Sydney、New South Wales、オーストラリア、2145
        • Children's Hospital of Westmead
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

21年歳未満 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

6601研究にも登録され、CMT Peds Scaleを完了するためにすべてのタスクを実行した21歳以下の患者は、参加のために募集されます。 参加することで、6601 試験で収集された情報を現在の試験の検証に使用できるようになります。

説明

包含基準:

すべての患者は、この研究への登録のために参加センターの1つで直接見られなければなりません。

  • 子供 (< 21 歳)
  • -CMT1、CMT2、またはCMT4として分類される既知または可能性のある遺伝性神経障害

除外基準:

  • -中毒を含む後天性神経障害の既知の診断（例：投薬関連の神経障害）;代謝（例 糖尿病性)、免疫介在性または炎症性[急性炎症性脱髄性多発神経根神経障害(AIDP)または慢性炎症性脱髄性多発神経障害(CIDP)]多発神経障害;白質ジストロフィー、先天性筋ジストロフィーに関連する神経障害;重度の一般的な病状を持つ患者。
  • 上肢と下肢の完全に正常な伝導速度は、被験者が神経障害を持っていない可能性があることを示唆しています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：ケースのみ
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
小児患者
6601研究に登録され、小児スケール検査を受けた21歳以下のすべての患者。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
CMT Peds Scale パート 1: 症状
時間枠：1年
CMT Peds Scaleの症状には、足と手の症状が含まれます。
1年
CMT Peds スコア パート 2: 足と足首の関与
時間枠：1年
足と足首の関与には、足の姿勢指数、足首の背屈の範囲、下垂足の有無、かかと/つま先の歩行が困難かどうかが含まれます。
1年
CMT Peds Scale パート 3: 手の器用さ
時間枠：1年
手先の器用さには、手先の器用さのテストと 9 穴ペグ テストが含まれます。
1年
CMT Peds Scale パート 4: 手の強さ
時間枠：1年
手の強さには、握力、親指でつまむ力、および 3 点でつまむ力が含まれます。
1年
CMT Peds Scale パート 5: 足の強さ
時間枠：1年
足の筋力には、底屈、背屈、外反、内反の強さが含まれます。
1年
CMT Peds スコア パート 6: センセーション
時間枠：1年
感覚には針刺し感覚と振動感覚があります。
1年
CMT Peds Scale パート 7: バランス
時間枠：1年
バランスは、Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency、第 2 版 (BOT-2) によって評価されます。
1年
CMT Peds Scale パート 8: 運動機能
時間枠：1年
運動機能の評価には、走り幅跳び、10 メートルのラン/ウォーク、階段の上り下り、階段の下り、および 6 分間の歩行テストが含まれます。
1年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
CMT 自然史研究における CMT 小児スケール (CMT Peds Scale) の評価
時間枠：6ヶ月～1年
1年間の分析後に臨床的/機能的に有用であることが判明したCMT Peds Scaleのセクションは、すべての小児患者に対して6か月から1年ごとに繰り越されます。
6ヶ月～1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University of Iowa

協力者

Children's Hospital of Philadelphia
University College London Hospitals
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Rochester
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
Nemours Children's Clinic
Sydney Children's Hospitals Network
Muscular Dystrophy Association

捜査官

  • 主任研究者：Michael E Shy, MD、University of Iowa

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2010年4月1日

一次修了 (実際)

2025年7月1日

研究の完了 (実際)

2025年9月1日

試験登録日

最初に提出

2010年8月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2010年9月15日

最初の投稿 (推定)

2010年9月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年10月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年10月1日

最終確認日

2025年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • INC-6603
  • 1U54NS065712-01 (米国 NIH グラント/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

匿名化された RDCRN データは、ORDR 指定のリポジトリに送信されます。 現在の付与サイクルでは、そのリポジトリは dbGaP でした。

IPD 共有時間枠

(観察研究、縦断研究、自然史研究、疫学研究の場合): 現在の助成金サイクルでは、利用可能なデータはリポジトリに公開され、計画された分析の公開から 1 年後、または 5 年後に科学コミュニティが利用できるようになります。データが収集された日のいずれか早い方から。

IPD 共有アクセス基準

現在の助成金サイクルでは、匿名化されたデータが dbGaP に投稿されると、調査の概要が投稿され、dbGaP を介したリクエストを介して個々の参加者データにアクセスします。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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