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Sviluppo della scala pediatrica per la malattia di Charcot Marie Tooth (CMT) per bambini con CMT (INC-6603)

10 febbraio 2023 aggiornato da: Michael Shy, University of Iowa

Sviluppo e convalida della bilancia pediatrica CMT per bambini con Charcot Marie Tooth

L'obiettivo principale di questo progetto è sviluppare e testare una scala pediatrica per la malattia di Charcot Marie Tooth (CMT) da utilizzare nella valutazione nello studio CMT di storia naturale.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Questo progetto ha lo scopo di sviluppare una nuova scala pediatrica CMT (CMTPeds) per bambini con CMT. Sebbene esista un punteggio convalidato (il CMTNS) che misura la gravità della malattia per la CMT, non è sempre applicabile ai bambini a causa della loro limitata capacità di trasmettere informazioni sui loro sintomi. La scala CMTPeds è in fase di sviluppo e convalida al fine di misurare la gravità della malattia nei bambini e disporre di misure di esito disponibili per futuri studi clinici. Ai bambini (definiti come di età pari o inferiore a 21 anni) in fase di valutazione verrà chiesto di eseguire compiti funzionali come usare le scale, camminare in un corridoio ed eseguire test di funzionalità della mano. Queste informazioni verranno utilizzate per convalidare il punteggio CMTPeds. È importante disporre di strumenti convalidati per misurare la gravità della malattia durante l'infanzia in modo che questi possano essere utilizzati con gli studi di trattamento clinico disponibili.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

500

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Westmead
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Reclutamento
        • C. Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Regno Unito
    • England
      • London, England, Regno Unito, WC1N 3BG
        • Reclutamento
        • National Hospital of Neurology and Neurosurgery
    • UK
      • London, UK, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Dubowitz Neuromuscular Centre
  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
        • Reclutamento
        • Stanford University
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Reclutamento
        • University of Connecticut/Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Reclutamento
        • Nemours Children's Clinic
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • Reclutamento
        • University of Rochester
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 21 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Saranno reclutati per la partecipazione i pazienti di età pari o inferiore a 21 anni che sono anche arruolati nello studio 6601 e che hanno svolto tutte le attività per completare la scala CMT Peds. La partecipazione implica consentire che le informazioni raccolte nello studio 6601 vengano utilizzate per la convalida nello studio corrente.

Descrizione

Criterio di inclusione:

Tutti i pazienti DEVONO essere visti di persona presso uno dei centri partecipanti per l'arruolamento in questo studio.

  • Bambini (< 21 anni)
  • Neuropatie ereditarie note o probabili classificate come CMT1, CMT2 o CMT4

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi note di neuropatia acquisita, comprese quelle tossiche (ad es. neuropatie correlate a farmaci); metabolico (es. diabetica), immuno-mediata o infiammatoria [poliradiculoneuropatia demielinizzante infiammatoria acuta (AIDP) o polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP)]; neuropatia correlata alla leucodistrofia, distrofia muscolare congenita; e pazienti con gravi condizioni mediche generali.
  • Velocità di conduzione del tutto normali degli arti superiori e inferiori in quanto ciò suggerisce che il soggetto potrebbe non avere una neuropatia.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Pazienti pediatrici
Tutti i pazienti di età pari o inferiore a 21 anni che sono arruolati nello studio 6601 e che sono stati sottoposti ai test su scala pediatrica.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
CMT Peds Scale Parte 1: Sintomi
Lasso di tempo: 1 anno
I sintomi della scala CMT Peds includono i sintomi del piede e della mano.
1 anno
CMT Peds Score Parte 2: Coinvolgimento del piede e della caviglia
Lasso di tempo: 1 anno
Il coinvolgimento del piede e della caviglia include l'indice di postura del piede, la gamma di dorsiflessione della caviglia, la caduta del piede presente/assente e la difficoltà o meno a camminare con tallone/punta.
1 anno
CMT Peds Scale Parte 3: Destrezza della mano
Lasso di tempo: 1 anno
La destrezza della mano comporta il test di destrezza della mano e il test del piolo a nove fori.
1 anno
CMT Peds Scale Parte 4: Forza della mano
Lasso di tempo: 1 anno
La forza della mano include la forza della presa, il pizzico pollice-indice e il pizzico a tre punti.
1 anno
CMT Peds Scale Parte 5: Forza del piede
Lasso di tempo: 1 anno
La forza del piede comprende la forza della flessione plantare e dorsale, l'eversione e l'inversione.
1 anno
CMT Peds Score Parte 6: Sensazione
Lasso di tempo: 1 anno
La sensazione include sensazioni di puntura di spillo e vibrazioni.
1 anno
Bilancia CMT Peds Parte 7: Equilibrio
Lasso di tempo: 1 anno
L'equilibrio è valutato dal Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, 2nd Edition (BOT-2).
1 anno
CMT Peds Scale Parte 8: Funzione motoria
Lasso di tempo: 1 anno
La valutazione della funzione motoria comprende il salto in lungo, la corsa/camminata di 10 metri, la salita e la discesa delle scale e il test del cammino di 6 minuti.
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la scala pediatrica CMT (CMT Peds Scale) nello studio di storia naturale CMT
Lasso di tempo: 6 mesi a 1 anno
Le sezioni della CMT Peds Scale che risultano clinicamente/funzionalmente utili dopo un anno di analisi saranno riportate per tutti i pazienti pediatrici ogni 6 mesi fino a un anno.
6 mesi a 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Iowa

Collaboratori

Children's Hospital of Philadelphia
University College London Hospitals
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Rochester
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
Nemours Children's Clinic
Sydney Children's Hospitals Network
Muscular Dystrophy Association

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

1 aprile 2010

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 dicembre 2024

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 agosto 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 settembre 2010

Primo Inserito (STIMA)

16 settembre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

14 febbraio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 febbraio 2023

Ultimo verificato

1 febbraio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • INC-6603
  • 1U54NS065712-01 (NIH)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati RDCRN anonimizzati vengono inviati a un repository designato da ORDR. Per l'attuale ciclo di concessione, quel repository è stato dbGaP.

Periodo di condivisione IPD

(Per studi osservazionali/longitudinali/storia naturale/epidemiologia): per l'attuale ciclo di sovvenzione, i dati disponibili saranno rilasciati nell'archivio e diventeranno disponibili per la comunità scientifica un anno dopo la pubblicazione delle analisi pianificate o dopo un periodo di 5 anni dalla data di raccolta dei dati, se precedente.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Per l'attuale ciclo di sovvenzione, una volta che i dati resi anonimi vengono pubblicati su dbGaP, viene pubblicato un riepilogo dello studio e si accede ai dati dei singoli partecipanti tramite una richiesta tramite dbGaP.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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