Charco Marie Tooth Disease (CMT) 소아 CMT 소아용 척도 개발 (INC-6603)
2023년 2월 10일 업데이트: Michael Shy, University of Iowa
Charcot Marie Tooth를 가진 어린이를 위한 CMT 소아용 척도의 개발 및 검증
이 프로젝트의 주요 목표는 Charcot Marie Tooth disease (CMT) 자연사 CMT 연구에서 평가에 사용할 소아용 척도를 개발하고 테스트하는 것입니다.
연구 개요
상태
모병
정황
상세 설명
이 프로젝트는 CMT가 있는 어린이를 위한 새로운 CMT Pediatric Scale(CMTPeds)을 개발하는 것입니다.
CMT의 질병 중증도를 측정하는 검증된 점수(CMTNS)가 있지만, 증상에 대한 정보를 전달할 수 있는 능력이 제한되어 있기 때문에 소아에게 항상 적용할 수 있는 것은 아닙니다.
CMTPeds 척도는 어린이의 질병 중증도를 측정하고 향후 임상 시험에 사용할 수 있는 결과 측정을 위해 개발 및 검증되고 있습니다.
평가를 받는 어린이(21세 이하로 정의됨)는 계단 사용, 복도 걷기, 손 기능 검사 수행과 같은 기능적 작업을 수행하도록 요청받습니다.
이 정보는 CMTPeds 점수를 확인하는 데 사용됩니다.
임상 치료 시험과 함께 사용할 수 있도록 어린 시절의 질병 중증도를 측정할 수 있는 검증된 도구를 보유하는 것이 중요합니다.
연구 유형
관찰
등록 (예상)
500
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94305
- 모병
- Stanford University
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, 미국, 06106
- 모병
- University of Connecticut/Connecticut Children's Medical Center
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, 미국, 32827
- 모병
- Nemours Children's Clinic
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- 모병
- University of Iowa
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- 모병
- University of Michigan
-
-
New York
-
Rochester, New York, 미국, 14642
- 모병
- University of Rochester
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-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Children's Hospital of Philadelphia
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-
-
-
England
-
London, England, 영국, WC1N 3BG
- 모병
- National Hospital of Neurology and Neurosurgery
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UK
-
London, UK, 영국
- 모병
- Dubowitz Neuromuscular Centre
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-
-
-
Milan, 이탈리아
- 모병
- C. Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, 호주, 2145
- 모병
- Children's Hospital of Westmead
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
21년 이하 (성인, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
6601 연구에도 등록되어 있고 CMT Peds Scale을 완료하기 위한 모든 작업을 수행한 21세 이하의 환자가 참여를 위해 모집됩니다.
참여 수반은 6601 연구에서 수집된 정보를 현재 연구의 검증에 사용할 수 있도록 허용합니다.
설명
포함 기준:
모든 환자는 이 연구에 등록하기 위해 참여 센터 중 한 곳에서 직접 만나야 합니다.
- 어린이(21세 미만)
- CMT1, CMT2 또는 CMT4로 분류되는 알려진 또는 가능성 있는 유전성 신경병증
제외 기준:
- 독성을 포함하는 후천성 신경병증의 알려진 진단(예: 약물 관련 신경병증); 신진대사(예: 당뇨병), 면역 매개 또는 염증성[급성 염증성 탈수초성 다발신경병증(AIDP) 또는 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP)] 다발신경병증; 백질이영양증과 관련된 신경병증, 선천성 근이영양증; 중증의 일반 의학적 상태를 가진 환자.
- 상지와 하지의 완전히 정상적인 전도 속도는 대상이 신경병증이 없을 수 있음을 시사합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 전용
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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소아 환자
6601 연구에 등록하고 소아 체중계 검사를 받은 21세 이하의 모든 환자.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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CMT Peds Scale 파트 1: 증상
기간: 일년
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CMT Peds Scale 증상에는 발 및 손 증상이 포함됩니다.
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일년
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CMT Peds 점수 파트 2: 발 및 발목 관련
기간: 일년
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발 및 발목 침범에는 발 자세 지수, 발목 배측굴곡 범위, 족부 하강 유무, 발뒤꿈치/발가락 보행의 어려움 여부가 포함됩니다.
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일년
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CMT Peds Scale 3부: 손재주
기간: 일년
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손재주 테스트에는 손재주 테스트와 나인홀 페그 테스트가 포함됩니다.
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일년
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CMT Peds Scale 파트 4: 손의 힘
기간: 일년
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손 근력에는 쥐는 힘, 엄지 검지로 집는 힘, 세 점 집는 힘이 포함됩니다.
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일년
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CMT Peds Scale 파트 5: 발 강도
기간: 일년
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발의 근력은 저측굴곡, 배측굴곡, 외번, 내번의 근력을 포함한다.
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일년
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CMT Peds 점수 파트 6: 센세이션
기간: 일년
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감각에는 바늘로 찌르는 감각과 진동 감각이 포함됩니다.
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일년
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CMT Peds Scale 7부: 균형
기간: 일년
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균형은 Bruininks-Oseretsky Motor Proficiency Test, 2nd Edition(BOT-2)에 의해 평가됩니다.
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일년
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CMT Peds Scale 파트 8: 모터 기능
기간: 일년
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운동 기능 평가에는 멀리뛰기, 10m 달리기/걷기, 계단 오르기, 계단 내리기 및 6분 걷기 테스트가 포함됩니다.
|
일년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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CMT 자연사 연구에서 CMT Pediatric Scale(CMT Peds Scale) 평가
기간: 6개월 ~ 1년
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1년의 분석 후 임상적/기능적으로 유용한 것으로 밝혀진 CMT Peds Scale의 섹션은 6개월에서 1년마다 모든 소아 환자에게 이월됩니다.
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6개월 ~ 1년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2010년 4월 1일
기본 완료 (예상)
2024년 12월 1일
연구 완료 (예상)
2024년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 8월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 9월 15일
처음 게시됨 (추정)
2010년 9월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2023년 2월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 2월 10일
마지막으로 확인됨
2023년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- INC-6603
- 1U54NS065712-01 (NIH : 국립보건원)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
익명화된 RDCRN 데이터는 ORDR 지정 저장소에 제출됩니다.
현재 승인 주기 동안 해당 리포지토리는 dbGaP였습니다.
IPD 공유 기간
(관측/종단/자연사/역학 연구용): 현재 보조금 주기의 경우 사용 가능한 데이터가 저장소에 공개되고 계획된 분석이 게시된 후 1년 후 또는 5년 후에 과학계에서 사용할 수 있게 됩니다. 데이터가 수집된 날짜 중 먼저 도래하는 날짜부터.
IPD 공유 액세스 기준
현재 보조금 주기의 경우 식별되지 않은 데이터가 dbGaP에 게시되면 연구 요약이 게시되고 개별 참가자 데이터는 dbGaP를 통한 요청을 통해 액세스됩니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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