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Entwicklung der pädiatrischen Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT)-Skala für Kinder mit CMT (INC-6603)

10. Februar 2023 aktualisiert von: Michael Shy, University of Iowa

Entwicklung und Validierung der pädiatrischen CMT-Skala für Kinder mit Charcot Marie Tooth

Das Hauptziel dieses Projekts ist die Entwicklung und Erprobung einer pädiatrischen Charcot-Marie-Tooth-Krankheitsskala (CMT) zur Verwendung bei der Bewertung in CMT-Studien zur natürlichen Geschichte.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Dieses Projekt soll eine neue CMT Pediatric Scale (CMTPeds) für Kinder mit CMT entwickeln. Obwohl es einen validierten Score (CMTNS) gibt, der den Schweregrad der CMT misst, ist er aufgrund ihrer begrenzten Fähigkeit, Informationen über ihre Symptome weiterzugeben, nicht immer auf Kinder anwendbar. Die CMTPeds-Skala wird entwickelt und validiert, um den Schweregrad der Erkrankung bei Kindern zu messen und Ergebnismessungen für zukünftige klinische Studien zur Verfügung zu haben. Kinder (definiert als 21 Jahre und jünger), die bewertet werden, werden gebeten, funktionelle Aufgaben wie Treppensteigen, Gehen in einem Flur und Handfunktionstests durchzuführen. Diese Informationen werden verwendet, um den CMTPeds-Score zu validieren. Es ist wichtig, über validierte Instrumente zu verfügen, um den Schweregrad der Erkrankung im Kindesalter zu messen, damit diese für verfügbare klinische Behandlungsstudien verwendet werden können.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

500

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2145
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Westmead
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Rekrutierung
        • C. Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Rekrutierung
        • Stanford University
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Rekrutierung
        • University of Connecticut/Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Rekrutierung
        • Nemours Children's Clinic
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Rekrutierung
        • University of Iowa
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Rekrutierung
        • University of Michigan
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • Rekrutierung
        • University of Rochester
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Vereinigtes Königreich
    • England
      • London, England, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • Rekrutierung
        • National Hospital of Neurology and Neurosurgery
    • UK
      • London, UK, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Dubowitz Neuromuscular Centre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 21 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten im Alter von 21 Jahren oder jünger, die auch in die Studie 6601 aufgenommen sind und alle Aufgaben zur Vervollständigung der CMT-Peds-Skala erfüllt haben, werden für die Teilnahme rekrutiert. Die Teilnahme beinhaltet, dass die in der 6601-Studie gesammelten Informationen für die Validierung in der aktuellen Studie verwendet werden können.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Alle Patienten MÜSSEN für die Aufnahme in diese Studie persönlich in einem der teilnehmenden Zentren gesehen werden.

  • Kinder (< 21 Jahre)
  • Bekannte oder wahrscheinlich vererbte Neuropathien, die als CMT1, CMT2 oder CMT4 klassifiziert sind

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Diagnosen erworbener Neuropathie einschließlich toxischer (z. B. medikamentenbedingter) Neuropathie; Stoffwechsel (z. diabetische), immunvermittelte oder entzündliche [akute entzündliche demyelinisierende Polyneuropathie (AIDP) oder chronisch entzündliche demyelinisierende Polyneuropathie (CIDP)] Polyneuropathien; Neuropathie im Zusammenhang mit Leukodystrophie, angeborener Muskeldystrophie; und Patienten mit schweren Allgemeinerkrankungen.
  • Völlig normale Leitungsgeschwindigkeiten der oberen und unteren Extremitäten, da dies darauf hindeutet, dass das Subjekt möglicherweise keine Neuropathie hat.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Pädiatrische Patienten
Alle Patienten unter 21 Jahren, die in die Studie 6601 aufgenommen wurden und sich den Tests im pädiatrischen Maßstab unterzogen haben.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
CMT Peds Scale Teil 1: Symptome
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Symptome der CMT Peds Scale umfassen Fuß- und Handsymptome.
1 Jahr
CMT Peds Score Teil 2: Beteiligung von Fuß und Sprunggelenk
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Beteiligung von Fuß und Knöchel umfasst den Fußhaltungsindex, den Bereich der Knöcheldorsalflexion, den vorhandenen/nicht vorhandenen Fußheber und ob Schwierigkeiten beim Fersen-/Zehengang auftreten.
1 Jahr
CMT Peds Scale Teil 3: Handgeschicklichkeit
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Handgeschicklichkeit umfasst Handgeschicklichkeitstests und den Neun-Loch-Peg-Test.
1 Jahr
CMT Peds Scale Teil 4: Handstärke
Zeitfenster: 1 Jahr
Handstärke umfasst Griffstärke, Daumen-Zeiger-Kneifen und Drei-Punkte-Kneifen.
1 Jahr
CMT Peds Scale Teil 5: Fußkraft
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Fußstärke umfasst die Stärke der Plantar- und Dorsalflexion, Eversion und Inversion.
1 Jahr
CMT Peds Score Teil 6: Sensation
Zeitfenster: 1 Jahr
Empfindung umfasst Nadelstich- und Vibrationsempfindungen.
1 Jahr
CMT Peds Scale Teil 7: Balance
Zeitfenster: 1 Jahr
Das Gleichgewicht wird durch den Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, 2nd Edition (BOT-2) bewertet.
1 Jahr
CMT Peds Scale Teil 8: Motorische Funktion
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Beurteilung der motorischen Funktion umfasst Weitsprung, 10-Meter-Lauf/Geh, Treppensteigen, Treppenabsteigen und einen 6-Minuten-Gehtest.
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die CMT Pediatric Scale (CMT Peds Scale) in der CMT-Naturgeschichtestudie
Zeitfenster: 6 Monate bis 1 Jahr
Die Abschnitte der CMT Peds Scale, die sich nach einem Jahr Analyse als klinisch/funktionell nützlich erwiesen haben, werden für alle pädiatrischen Patienten alle 6 Monate bis zu einem Jahr fortgeschrieben.
6 Monate bis 1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Iowa

Mitarbeiter

Children's Hospital of Philadelphia
University College London Hospitals
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Rochester
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
Nemours Children's Clinic
Sydney Children's Hospitals Network
Muscular Dystrophy Association

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

1. April 2010

Primärer Abschluss (ERWARTET)

1. Dezember 2024

Studienabschluss (ERWARTET)

1. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. August 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. September 2010

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

16. September 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

14. Februar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Februar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • INC-6603
  • 1U54NS065712-01 (NIH)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

De-identifizierte RDCRN-Daten werden an ein vom ORDR benanntes Repository übermittelt. Für den aktuellen Bewilligungszyklus war dieses Repository dbGaP.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

(Für Beobachtungs-/Längsschnitt-/Naturgeschichte-/Epidemiologiestudien): Für den aktuellen Förderzyklus werden verfügbare Daten an das Repository freigegeben und stehen der wissenschaftlichen Gemeinschaft ein Jahr nach Veröffentlichung geplanter Analysen oder nach einem Zeitraum von 5 Jahren zur Verfügung ab dem Datum der Erhebung der Daten, je nachdem, was zuerst eintritt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Für den aktuellen Förderzyklus wird, sobald anonymisierte Daten auf dbGaP veröffentlicht wurden, eine Zusammenfassung der Studie veröffentlicht und auf die Daten der einzelnen Teilnehmer kann über eine Anfrage über dbGaP zugegriffen werden.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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