Разработка педиатрической шкалы болезни зубов Шарко-Мари (ШМТ) для детей с ШМТ (INC-6603)
10 февраля 2023 г. обновлено: Michael Shy, University of Iowa
Разработка и валидация педиатрической шкалы CMT для детей с зубом Шарко-Мари
Основная цель этого проекта - разработать и протестировать педиатрическую шкалу болезни Шарко-Мари-Тута (CMT) для использования в оценке в исследовании CMT естественной истории.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Подробное описание
Этот проект направлен на разработку новой педиатрической шкалы ШМТ (CMTPeds) для детей с ШМТ.
Хотя существует утвержденная шкала (CMTNS), которая измеряет тяжесть заболевания при ШМТ, она не всегда применима к детям из-за их ограниченной способности передавать информацию о своих симптомах.
Шкала CMTPeds разрабатывается и проверяется для измерения тяжести заболевания у детей и получения результатов для будущих клинических испытаний.
Оцениваемых детей (определяется как 21 год и младше) попросят выполнить функциональные задачи, такие как использование лестницы, ходьба по коридору и выполнение функциональных тестов рук.
Эта информация будет использоваться для проверки оценки CMTPeds.
Важно иметь утвержденные инструменты для измерения тяжести заболевания в детском возрасте, чтобы их можно было использовать с доступными клиническими испытаниями лечения.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Ожидаемый)
500
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Австралия, 2145
- Рекрутинг
- Children's Hospital of Westmead
-
-
-
-
-
Milan, Италия
- Рекрутинг
- C. Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
-
-
-
England
-
London, England, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
- Рекрутинг
- National Hospital of Neurology and Neurosurgery
-
-
UK
-
London, UK, Соединенное Королевство
- Рекрутинг
- Dubowitz Neuromuscular Centre
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94305
- Рекрутинг
- Stanford University
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06106
- Рекрутинг
- University of Connecticut/Connecticut Children's Medical Center
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32827
- Рекрутинг
- Nemours Children's Clinic
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- Рекрутинг
- University of Iowa
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- Рекрутинг
- University of Michigan
-
-
New York
-
Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
- Рекрутинг
- University of Rochester
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Рекрутинг
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 21 год (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Для участия будут набраны пациенты в возрасте 21 года и младше, которые также включены в исследование 6601 и выполнили все задания по шкале CMT Peds Scale.
Участие подразумевает разрешение использовать информацию, собранную в исследовании 6601, для проверки в текущем исследовании.
Описание
Критерии включения:
Все пациенты ДОЛЖНЫ быть осмотрены лично в одном из участвующих центров для включения в это исследование.
- Дети (< 21 года)
- Известные или вероятные наследственные невропатии, классифицируемые как CMT1, CMT2 или CMT4.
Критерий исключения:
- Известные диагнозы приобретенной невропатии, включая токсическую (например, невропатию, связанную с приемом лекарств); метаболический (напр. диабетические), иммуноопосредованные или воспалительные [острая воспалительная демиелинизирующая полирадикулоневропатия (ОВДП) или хроническая воспалительная демиелинизирующая полинейропатия (ХВДП)] полинейропатии; невропатия, связанная с лейкодистрофией, врожденная мышечная дистрофия; и больные с тяжелыми общесоматическими заболеваниями.
- Совершенно нормальные скорости проводимости верхних и нижних конечностей, поскольку это предполагает, что у субъекта может не быть невропатии.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Только для случая
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Педиатрические пациенты
Все пациенты в возрасте до 21 года, включенные в исследование 6601 и прошедшие педиатрические тесты.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Шкала CMT Peds, часть 1: симптомы
Временное ограничение: 1 год
|
Симптомы по шкале CMT Peds включают симптомы стопы и кисти.
|
1 год
|
|
Оценка CMT Peds, часть 2: Вовлечение стопы и голеностопного сустава
Временное ограничение: 1 год
|
Поражение стопы и голеностопного сустава включает в себя индекс осанки стопы, диапазон тыльного сгибания голеностопного сустава, наличие/отсутствие свисания стопы, а также трудности при ходьбе на пятках/носках.
|
1 год
|
|
CMT Peds Scale Часть 3: ловкость рук
Временное ограничение: 1 год
|
Ловкость рук включает в себя проверку ловкости рук и тест с девятью отверстиями.
|
1 год
|
|
CMT Peds Scale Часть 4: Сила рук
Временное ограничение: 1 год
|
Сила рук включает в себя силу хвата, щипок указательным пальцем и щипок в трех точках.
|
1 год
|
|
CMT Peds Scale Часть 5: Сила стопы
Временное ограничение: 1 год
|
Сила стопы включает силу подошвенного и тыльного сгибания, выворота и инверсии.
|
1 год
|
|
Оценка CMT Peds, часть 6: ощущение
Временное ограничение: 1 год
|
Ощущение включает ощущения покалывания и вибрации.
|
1 год
|
|
CMT Peds Scale Часть 7: Баланс
Временное ограничение: 1 год
|
Равновесие оценивается по тесту двигательной подготовленности Брюнинкса-Осерецкого, 2-е издание (БОТ-2).
|
1 год
|
|
Шкала CMT Peds, часть 8: двигательная функция
Временное ограничение: 1 год
|
Оценка двигательной функции включает прыжок в длину, бег/ходьбу на 10 метров, подъем по лестнице, спуск по лестнице и тест 6-минутной ходьбы.
|
1 год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка педиатрической шкалы CMT (шкала CMT Peds) в исследовании естественного течения CMT
Временное ограничение: От 6 месяцев до 1 года
|
Разделы шкалы CMT Peds, которые признаны клинически/функционально полезными после одного года анализа, будут переноситься для всех педиатрических пациентов каждые 6 месяцев до одного года.
|
От 6 месяцев до 1 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 апреля 2010 г.
Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)
1 декабря 2024 г.
Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)
1 декабря 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 августа 2010 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 сентября 2010 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
16 сентября 2010 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)
14 февраля 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 февраля 2023 г.
Последняя проверка
1 февраля 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Врожденные аномалии
- Генетические заболевания, врожденные
- Нервно-мышечные заболевания
- Стоматогнатические заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания периферической нервной системы
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Пороки развития нервной системы
- Полинейропатии
- Зубные болезни
- Синдромы компрессии нервов
- Болезнь Шарко-Мари-Тута
- Наследственная сенсорная и моторная невропатия
Другие идентификационные номера исследования
- INC-6603
- 1U54NS065712-01 (Национальные институты здравоохранения США)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Деидентифицированные данные RDCRN отправляются в репозиторий, назначенный ORDR.
Для текущего цикла гранта этим репозиторием был dbGaP.
Сроки обмена IPD
(Для наблюдательных/лонгитюдных/естественно-исторических/эпидемиологических исследований): для текущего грантового цикла доступные данные будут переданы в репозиторий и станут доступными для научного сообщества через год после публикации запланированных анализов или через 5 лет. с даты сбора данных, в зависимости от того, что наступит раньше.
Критерии совместного доступа к IPD
Для текущего цикла гранта, как только деидентифицированные данные публикуются на dbGaP, публикуется сводка исследования, а доступ к данным отдельных участников осуществляется через запрос через dbGaP.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
- АНАЛИТИЧЕСКИЙ_КОД
- КСО
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .