Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvikling af Charcot Marie Tooth Disease (CMT) pædiatrisk skala for børn med CMT (INC-6603)

10. februar 2023 opdateret af: Michael Shy, University of Iowa

Udvikling og validering af CMT pædiatrisk skala til børn med Charcot Marie-tand

Det primære mål med dette projekt er at udvikle og teste en Charcot Marie Tooth disease (CMT) Pediatric Scale til brug i evaluering i naturhistorisk CMT-studie.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Dette projekt er at udvikle en ny CMT Pediatric Scale (CMTPeds) for børn med CMT. Selvom der er en valideret score (CMTNS), som måler sygdommens sværhedsgrad for CMT, er den ikke altid anvendelig for børn på grund af deres begrænsede evne til at videregive information om deres symptomer. CMTPeds-skalaen er ved at blive udviklet og valideret for at måle sværhedsgraden af ​​sygdommen hos børn og have udfaldsmål tilgængelige for fremtidige kliniske forsøg. Børn (defineret som 21 år og derunder), der bliver evalueret, vil blive bedt om at udføre funktionelle opgaver såsom at bruge trapper, gå på en gang og udføre håndfunktionstests. Disse oplysninger vil blive brugt til at validere CMTPeds-score. Det er vigtigt at have validerede instrumenter til at måle sygdommens sværhedsgrad i barndommen, så disse kan bruges med kliniske behandlingsforsøg er tilgængelige.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

500

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2145
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Westmead
  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • London, England, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • Rekruttering
        • National Hospital of Neurology and Neurosurgery
    • UK
      • London, UK, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Dubowitz Neuromuscular Centre
  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Rekruttering
        • Stanford University
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Rekruttering
        • University of Connecticut/Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Clinic
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • Rekruttering
        • University of Rochester
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Rekruttering
        • C. Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 21 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter, der er 21 år og derunder, som også er tilmeldt 6601-undersøgelsen og har udført alle opgaver for at fuldføre CMT Peds Scale, vil blive rekrutteret til deltagelse. Deltagelse indebærer, at oplysningerne indsamlet i 6601-undersøgelsen kan bruges til validering i den aktuelle undersøgelse.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Alle patienter SKAL ses personligt på et af de deltagende centre for at blive tilmeldt denne undersøgelse.

  • Børn (<21 år)
  • Kendte eller sandsynlige arvelige neuropatier klassificeret som CMT1, CMT2 eller CMT4

Ekskluderingskriterier:

  • Kendte diagnoser af erhvervet neuropati inklusive toksisk (f.eks. medicinrelaterede neuropatier); metabolisk (f.eks. diabetisk), immunmedieret eller inflammatorisk [akut inflammatorisk demyeliniserende polyradiculoneuropati (AIDP) eller kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyneuropati (CIDP)] polyneuropatier; neuropati relateret til leukodystrofi, medfødt muskeldystrofi; og patienter med alvorlige almene sygdomme.
  • Helt normale ledningshastigheder for øvre og nedre lemmer, da dette tyder på, at forsøgspersonen muligvis ikke har en neuropati.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Pædiatriske patienter
Alle patienter på 21 år og derunder, som er indskrevet i 6601-undersøgelsen og har gennemgået de pædiatriske skalatests.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
CMT Peds Scale Del 1: Symptomer
Tidsramme: 1 år
CMT Peds Scale Symptomer inkluderer fod- og håndsymptomer.
1 år
CMT Peds Score Del 2: Fod- og ankelinvolvering
Tidsramme: 1 år
Fod- og ankelinvolvering omfatter fodstillingsindeks, rækkevidde af ankeldorsalfleksion, fodfald tilstede/fraværende, og om det er svært at gå med hæl/tå.
1 år
CMT Peds Scale Del 3: Håndfærdighed
Tidsramme: 1 år
Håndfærdighed involverer håndfærdighedstest og ni-hullers pindetest.
1 år
CMT Peds Scale Del 4: Håndstyrke
Tidsramme: 1 år
Håndstyrke inkluderer grebsstyrke, tommelfinger-indeks-knib og trepunkts-knib.
1 år
CMT Peds Scale Del 5: Fodstyrke
Tidsramme: 1 år
Fodstyrke omfatter styrken af ​​plantar- og dorsi-fleksion, eversion og inversion.
1 år
CMT Peds Score Del 6: Sensation
Tidsramme: 1 år
Sensation inkluderer nålestik og vibrationsfornemmelser.
1 år
CMT Peds Scale Del 7: Balance
Tidsramme: 1 år
Balance vurderes af Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, 2nd Edition (BOT-2).
1 år
CMT Peds-skala Del 8: Motorfunktion
Tidsramme: 1 år
Motorisk funktionsvurdering inkluderer længdespring, 10 meter løb/gang, trappestigning, trappenedgang og 6 minutters gangtest.
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer CMT Pediatric Scale (CMT Peds Scale) i CMT naturhistorisk undersøgelse
Tidsramme: 6 måneder til 1 år
De sektioner af CMT Peds Scale, som viser sig at være klinisk/funktionelt nyttige efter et års analyse, vil blive videreført for alle pædiatriske patienter hver 6. måned til et år.
6 måneder til 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Iowa

Samarbejdspartnere

Children's Hospital of Philadelphia
University College London Hospitals
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Rochester
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
Nemours Children's Clinic
Sydney Children's Hospitals Network
Muscular Dystrophy Association

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. april 2010

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. december 2024

Studieafslutning (FORVENTET)

1. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. august 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. september 2010

Først opslået (SKØN)

16. september 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

14. februar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. februar 2023

Sidst verificeret

1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • INC-6603
  • 1U54NS065712-01 (NIH)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Afidentificerede RDCRN-data sendes til et ODR-udpeget depot. For den nuværende bevillingscyklus har dette arkiv været dbGaP.

IPD-delingstidsramme

(For observationelle/longitudinelle/naturhistoriske/epidemiologiske undersøgelser): For den nuværende tilskudscyklus vil tilgængelige data blive frigivet til depotet og vil blive tilgængelige for det videnskabelige samfund et år efter offentliggørelsen af ​​planlagte analyser eller efter en periode på 5 år fra den dato, hvor dataene blev indsamlet, alt efter hvad der kommer først.

IPD-delingsadgangskriterier

For den aktuelle bevillingscyklus, når de-identificerede data er lagt ud på dbGaP, bliver et resumé af undersøgelsen lagt ud, og individuelle deltagerdata tilgås via en anmodning gennem dbGaP.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Charcot Marie tandsygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hungary

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner