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Desenvolvimento da Escala Pediátrica da Doença de Charcot Marie (CMT) para Crianças com CMT (INC-6603)

10 de fevereiro de 2023 atualizado por: Michael Shy, University of Iowa

Desenvolvimento e Validação da Escala Pediátrica CMT para Crianças com Charcot Marie Tooth

O principal objetivo deste projeto é desenvolver e testar uma escala pediátrica da doença de Charcot Marie Tooth (CMT) para uso na avaliação do estudo de história natural da CMT.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

Este projeto é desenvolver uma nova Escala Pediátrica CMT (CMTPeds) para crianças com CMT. Embora exista um escore validado (o CMTNS) que mede a gravidade da doença para CMT, nem sempre é aplicável a crianças devido à sua capacidade limitada de transmitir informações sobre seus sintomas. A escala CMTPeds está sendo desenvolvida e validada para medir a gravidade da doença em crianças e ter medidas de resultados disponíveis para futuros ensaios clínicos. As crianças (definidas como menores de 21 anos) avaliadas serão solicitadas a realizar tarefas funcionais, como subir escadas, caminhar em um corredor e realizar testes de função manual. Esta informação será usada para validar a pontuação do CMTPeds. É importante ter instrumentos validados para medir a gravidade da doença na infância, para que possam ser usados ​​com os ensaios clínicos de tratamento disponíveis.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

500

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrália, 2145
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Westmead
  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Recrutamento
        • Stanford University
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Recrutamento
        • University of Connecticut/Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Recrutamento
        • Nemours Children's Clinic
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Recrutamento
        • University of Iowa
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Recrutamento
        • University of Michigan
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • Recrutamento
        • University of Rochester
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Itália
      • Milan, Itália
        • Recrutamento
        • C. Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Reino Unido
    • England
      • London, England, Reino Unido, WC1N 3BG
        • Recrutamento
        • National Hospital of Neurology and Neurosurgery
    • UK
      • London, UK, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Dubowitz Neuromuscular Centre

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 21 anos (ADULTO, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os pacientes com 21 anos de idade ou menos que também estão inscritos no estudo 6601 e realizaram todas as tarefas para completar a CMT Peds Scale serão recrutados para participação. A participação implica permitir que as informações coletadas no estudo 6601 sejam usadas para validação no estudo atual.

Descrição

Critério de inclusão:

Todos os pacientes DEVEM ser atendidos pessoalmente em um dos centros participantes para inscrição neste estudo.

  • Crianças (< 21 anos de idade)
  • Neuropatias hereditárias conhecidas ou prováveis ​​classificadas como CMT1, CMT2 ou CMT4

Critério de exclusão:

  • Diagnósticos conhecidos de neuropatia adquirida, incluindo tóxica (por exemplo, neuropatias relacionadas a medicamentos); metabólico (ex. polineuropatias diabéticas), imunomediadas ou inflamatórias [polirradiculoneuropatia desmielinizante inflamatória aguda (AIDP) ou polineuropatia desmielinizante inflamatória crônica (PDIC)); neuropatia relacionada com leucodistrofia, distrofia muscular congénita; e pacientes com condições médicas gerais graves.
  • Velocidades de condução totalmente normais dos membros superiores e inferiores, pois isso sugere que o sujeito pode não ter uma neuropatia.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Caso-somente
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Pacientes pediátricos
Todos os pacientes com 21 anos de idade ou menos incluídos no estudo 6601 e submetidos aos testes de escala pediátrica.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala CMT Peds Parte 1: Sintomas
Prazo: 1 ano
Os sintomas da CMT Peds Scale incluem sintomas nos pés e nas mãos.
1 ano
CMT Peds Score Parte 2: Envolvimento do pé e tornozelo
Prazo: 1 ano
O envolvimento do pé e do tornozelo inclui índice de postura do pé, amplitude de dorsiflexão do tornozelo, pé caído presente/ausente e dificuldade ou não para andar com o calcanhar/ponta do pé.
1 ano
Escala CMT Peds Parte 3: Destreza manual
Prazo: 1 ano
A destreza manual envolve testes de destreza manual e o teste de cravelha de nove buracos.
1 ano
Escala CMT Peds Parte 4: Força da mão
Prazo: 1 ano
A força da mão inclui força de preensão, pinça do polegar e pinça de três pontos.
1 ano
Escala CMT Peds Parte 5: Força do Pé
Prazo: 1 ano
A força do pé inclui a força de flexão plantar e dorsiflexão, eversão e inversão.
1 ano
CMT Peds Score Parte 6: Sensação
Prazo: 1 ano
A sensação inclui sensações de alfinetada e vibração.
1 ano
Escala CMT Peds Parte 7: Equilíbrio
Prazo: 1 ano
O equilíbrio é avaliado pelo Teste Bruininks-Oseretsky de Proficiência Motora, 2ª Edição (BOT-2).
1 ano
Escala CMT Peds Parte 8: Função Motora
Prazo: 1 ano
A avaliação da função motora inclui salto em distância, corrida/caminhada de 10 metros, subida de escada, descida de escada e teste de caminhada de 6 minutos.
1 ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar a Escala Pediátrica CMT (CMT Peds Scale) no estudo de história natural CMT
Prazo: 6 meses a 1 ano
As seções da CMT Peds Scale consideradas clinicamente/funcionalmente úteis após um ano de análise serão realizadas para todos os pacientes pediátricos a cada 6 meses a um ano.
6 meses a 1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Iowa

Colaboradores

Children's Hospital of Philadelphia
University College London Hospitals
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Rochester
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
Nemours Children's Clinic
Sydney Children's Hospitals Network
Muscular Dystrophy Association

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

1 de abril de 2010

Conclusão Primária (ANTECIPADO)

1 de dezembro de 2024

Conclusão do estudo (ANTECIPADO)

1 de dezembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de agosto de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de setembro de 2010

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

16 de setembro de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)

14 de fevereiro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de fevereiro de 2023

Última verificação

1 de fevereiro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • INC-6603
  • 1U54NS065712-01 (NIH)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Dados RDCRN não identificados são enviados para um repositório designado por ORDR. Para o ciclo de concessão atual, esse repositório foi dbGaP.

Prazo de Compartilhamento de IPD

(Para estudos Observacionais/Longitudinais/História Natural/Epidemiologia): Para o atual ciclo de bolsas, os dados disponíveis serão liberados para o repositório e estarão disponíveis para a comunidade científica um ano após a publicação das análises planejadas, ou após um período de 5 anos a partir da data em que os dados foram coletados, o que ocorrer primeiro.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Para o ciclo de concessão atual, uma vez que os dados não identificados são publicados no dbGaP, um resumo do estudo é publicado e os dados individuais dos participantes são acessados ​​por meio de uma solicitação por meio do dbGaP.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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