先天性筋無力症症候群の治療におけるアルブテロールの有効性

この提案の目的は、先天性筋無力症症候群 (CMS) の治療におけるアドレナリン作動薬であるアルブテロールの効果を評価することです。 過去 20 年間、私は、コリン作動薬に不応性または悪化した CMS 患者、すなわちアセチルコリンエステラーゼ (AChE) または Dok-7 の欠陥に苦しんでいる一部の CMS 患者が、世界で半世紀以上にわたって使用されている薬剤であるエフェドリンに反応することを発見しました。自己免疫性重症筋無力症の治療。 エフェドリンが入手できなくなった後、私は同じタイプの患者にアルブテロールを 1 日 4 mg から成人の 1 日 2 回までの用量で治療しました。 6 歳から 12 歳の子供の用量は、1 日 2 回または 3 回 2 mg です。 2 歳から 6 歳の小児の用量は、0.1 mg/kg/日 (最大 2 mg) で、1 日 3 回です。 薬の効果の評価は、下表に基づいています。

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アルブテロール ER を服用する前に アルブテロールについて (このレポートの日付)

• 現在のアルブテロールの 1 日量:

開始日 (d/m/年) 1 日量 休憩せずに歩いた距離 (フィート) 休憩をとらずに登った歩数 仰向けで起き上がるのが難しい* 座って起き上がるのが難しい* 話すことや飲み込むのが難しい* 背が低い運動時の息切れ* 夜間の息切れ* 腕または手の筋肉の衰弱 * 脚または足の筋肉の衰弱*

*軽度、中等度、重度の評価 腕を上げる時間、停止するまでに膝を深く曲げる回数、または治療の効果に関連する日常生活動作など、状態のその他の変化を以下に記述してください。 また、薬の望ましくない副作用を示します。 必要に応じて、反対側または別のページに進みます。 この質問票を Dr. Andrew Engel (email:schaefer.cleo@mayo.edu) に返送してください。 アルブテロールで 1 か月間治療した後、その後は毎月、または Dr. Andrew Engel, Department of Neurology, Mayo Clinic, Rochester, MN 55905 に郵送してください。