Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​Albuterol i behandlingen af ​​medfødte myastheniske syndromer

31. december 2015 opdateret af: Andrew Engel, Mayo Clinic
Undersøgelsen tester forestillingen om, at patienter, der lider af visse typer af medfødte myastheniske syndromer, har gavn af brugen af ​​Albuterol i doser, der anvendes i klinisk praksis.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med forslaget er at evaluere virkningerne af albuterol, en adrenerg agonist, i behandlingen af ​​medfødte myastheniske syndromer (CMS). I løbet af de sidste 2 årtier fandt jeg ud af, at nogle CMS-patienter, der er modstandsdygtige over for eller forværres af kolinerge agonister, nemlig dem, der lider af defekter i acetylcholinesterase (AChE) eller Dok-7, reagerer på efedrin, en medicin, der blev brugt i over et halvt århundrede i behandling af autoimmun myasthenia gravis. Efter at efedrin blev utilgængelig, behandlede jeg den samme type patienter med albuterol i doser fra 4 mg dagligt til to gange dagligt for voksne; dosis til børn 6 til 12 år er 2 mg to eller tre gange dagligt; dosis til børn 2 til 6 år er 0,1 mg/kg/dag (maks. 2 mg) tre gange dagligt. Evaluering af virkningerne af medicinen er baseret på nedenstående tabel.

Navn:

Mayo Clinic nr:

Dato for denne rapport: (dd/mm/åååå):

Før du tager Albuterol ER On Albuterol (dato for denne rapport)

  • Aktuel daglig dosis af albuterol:

Datoer for start (d/m/år) Daglig dosis Afstand i fødder gået uden at stoppe for at hvile Antal trin klatret uden stop for at hvile Svært at sidde op fra liggende på ryggen* Svært at rejse sig fra siddende* Svært at tale eller sluge* Korthed åndenød ved anstrengelse* Åndenød om natten* Svaghed i arm- eller håndmuskler * Svaghed i ben- eller fodmuskler*

*Vurder som milde, moderate, svære. Beskriv nedenfor eventuelle yderligere ændringer i din tilstand, såsom armløftningstid, antal dybe knæbøjninger, før du skal stoppe, eller i dagligdagsaktiviteter, der er relevante for virkningerne af behandlingen. Angiv også eventuelle uønskede bivirkninger af medicinen. Fortsæt på den anden side eller separat side om nødvendigt. Returner dette spørgeskema til Dr. Andrew Engel (e-mail:schaefer.cleo@mayo.edu) ,efter behandling med albuterol i 1 måned og derefter månedligt derefter, eller mail til Dr. Andrew Engel, Neurologisk afdeling, Mayo Clinic, Rochester, MN 55905.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af medfødt myasthenisk syndrom underbygget af typisk klinisk historie, seronegativitet over for AChR og MuSK og bevis for et dekrementelt EMG-respons.

Ekskluderingskriterier:

  • Ukontrolleret hypertension, arytmier eller anden signifikant hjertesygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Albuterol
4 mg to gange dagligt gennem munden til voksne. Dosis til børn 6 til 12 år er 2 mg to eller tre gange dagligt; dosis til børn 2 til 6 år er 0,1 mg/kg/dag (maks. 2 mg) tre gange dagligt.
Medicin: Albuterol
4 mg to gange dagligt gennem munden til voksne. Dosis til børn 6 til 12 år er 2 mg to eller tre gange dagligt; dosis til børn 2 til 6 år er 0,1 mg/kg/dag (maks. 2 mg) tre gange dagligt.
Andre navne:
  • Ventolin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Navn: Effekten af ​​albuterol i behandlingen af ​​medfødte myastheniske syndromer
Tidsramme: 3 år
De primære resultatmål vedrører evaluering af forbedringen i patientens styrke
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mayo Clinic

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Andrew G Engel, MD, Mayo Clinic

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. september 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. september 2010

Først opslået (Skøn)

16. september 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

1. januar 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. december 2015

Sidst verificeret

1. december 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 10-004529

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt myastenisk syndrom

Kliniske forsøg med Albuterol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Russia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner